环球医讯

美国临床阶段肿瘤公司Immuneering宣布将于9月25日公布Atebimetinib联合改良吉西他滨/白蛋白紫杉醇(mGnP)治疗一线胰腺癌患者的二期a临床试验更新总生存数据，该方案在6个月总生存率已达94%，显著优于标准疗法67%的疗效，后续将在PanCAN科学峰会展示研究成果，并同步推进针对RAS突变癌症的MEK深度环状抑制剂技术。

本文详细介绍了多种针对脊髓性肌萎缩症(SMA)的新型治疗药物临床试验进展，重点涵盖高剂量Spinraza、Salanersen、鞘内注射Zolgensma、SRK-015/Apitegromab等候选药物的作用机制、试验设计和阶段性成果，特别强调将SMN靶向疗法与肌肉靶向疗法联合应用的创新治疗策略，为5-39岁晚发型SMA患者提供新的治疗希望。

哈佛医学院开发的PDGrapher人工智能模型通过解析细胞信号通路网络，可预测逆转疾病状态的靶点组合。该工具基于图神经网络技术，通过模拟基因与蛋白质间的复杂互作关系，在19种癌症模型中验证了其预测准确度较传统方法提升35%，并已在X连锁肌张力障碍-帕金森综合征等罕见病研究中展开应用，有望加速精准医疗发展。

美国国家综合癌症网络(NCCN)发布的最新研究验证了"老年肿瘤学潜在不适当药物量表"(GO-PIMs)在癌症治疗中的有效性。该工具通过分析38万例老年癌症患者数据，发现38%患者被开具至少一种高风险药物，主要为选择性血清素再摄取抑制剂(SSRIs)。研究证实GO-PIMs量表可准确识别导致患者虚弱度增加66%、住院率及死亡率升高的药物，建议临床团队系统评估用药方案，并通过电子健康记录系统整合该工具实现早期预警。

美国贝勒医学院科学家在《科学进展》发表研究揭示：使用60年的糖尿病药物二甲双胍可通过抑制脑部Rap1蛋白调节血糖，首次发现其脑作用通路。该发现将革新糖尿病治疗策略，为开发靶向脑通路的新型疗法开辟道路，并可能解释该药延缓脑衰老等其他健康益处。研究通过基因编辑小鼠实验和脑神经元电生理记录，证实二甲双胍在脑内激活SF1神经元，且作用效果比口服剂量低数千倍。

英国心脏基金会专家警告华法林抗凝药物与维生素K、欧米伽-3及圣约翰草等补充剂存在严重相互作用，可能导致致命性出血风险。英国国家医疗服务体系(NHS)特别强调需避免与草药制剂同服，唯维生素D为例外补充建议。

麻省理工学院研究团队开发出新型瓶刷状纳米粒子，通过抗体靶向系统可将数百个化疗药物分子直接输送至肿瘤细胞。这种突破性技术比现有抗体-药物偶联物（ADCs）的载药量提升数十倍，在乳腺癌和卵巢癌小鼠模型中实现了肿瘤消除。该系统支持多药组合疗法，可适配100余种临床获批抗体，为癌症治疗提供全新方案。

德国萨尔兰大学研究发现，过敏常用药azelastine鼻喷剂可使新冠感染风险降低67%，双盲试验显示治疗组感染率2.2%显著低于安慰剂组6.7%。该药还对鼻病毒等呼吸道病毒具有交叉保护作用，研究团队计划开展更大规模的多中心试验验证效果。加州公共卫生部门数据显示当前病毒传播水平回升，此发现为高风险人群提供新防护方案。

韩国中央大学研究团队受蜜蜂毒刺启发，开发出新型静电纺网微针贴片。该技术通过仿生学原理实现长期透皮药物输送，在动物实验中使阿尔茨海默症治疗药物利凡斯的明的吸收量提升两倍以上，同时显著降低使用不适感。这项突破性技术未来可扩展至慢性病治疗领域，为老年患者和儿童提供更安全的无创给药方案。

Kytopen与BlueWhale Bio合作开发非病毒载体细胞疗法制造流程，旨在缩短治疗时间、降低成本和提高安全性。通过整合Kytopen的Flowfect连续流细胞工程技术与BlueWhale Bio的Synecta细胞衍生纳米颗粒技术，双方创建了可扩展的非病毒基因传递工作流程，该技术组合正在临床阶段验证，预计能显著缩短从采血到治疗的周期时间，为个性化细胞疗法带来突破。