环球医讯

英国生物制药专利投资公司Royalty Pharma以20亿美元资金支持Revolution Medicines研发达沙西布，获得该三期抗癌药最高12.5亿美元的专利特许权。此次合作既保持了药企对研发的控制权，又通过专利投资模式扩大了Royalty Pharma在肿瘤领域的产品组合，其近期刚以8.85亿美元收购安进靶向DLL3药物专利，并提升全年营收预期至30.5-31.5亿美元。

美国万达制药公司宣布其候选药物VGT-1849B获得FDA孤儿药资格认定，该药物通过新型肽核酸技术靶向JAK2基因，为真性红细胞增多症（PV）患者提供精准治疗方案。研究显示该药物可特异性抑制JAK2V617F突变蛋白，减少异常血细胞生成，同时避免现有JAK抑制剂的交叉毒性问题，可能成为首个专一性JAK2治疗药物。美国现有患病率约44-57/10万人，该认定将加速药物临床开发进程。

全球领先的临床数据管理平台提供商Veeva宣布与生物制药巨头安进公司达成战略合作，将通过部署Veeva临床平台优化临床试验全流程。该平台整合了临床试验管理系统、电子数据采集系统等核心模块，旨在通过数字化手段提升临床试验效率，加速针对严重疾病的新药研发进程，缩短救命药物送达患者的时间窗口。

本文深入探讨了药代动力学-药效学（PKPD）在药物发现中的应用，强调通过模型引导决策，结合生理基础药代动力学-药效学（PBPK-PD）建模和机器学习，优化化合物设计及药物代谢动力学策略，以提高研发效率并减少失败率。文章详细介绍了模型化靶点药理学评估（mTPA）方法，通过虚拟PK/PD探索和机器学习确定早期药物发现中的药代动力学驱动因素，并讨论了建模验证、不确定性管理及跨学科协作的重要性。

美国食品药品监督管理局(FDA)批准了针对LP.8.1变种病毒的最新新冠疫苗，所有老年人均可接种，但对年轻人和儿童的接种权限制为具有高风险健康状况者。辉瑞疫苗取消对五岁以下儿童的授权，仅剩莫德纳疫苗可用但同样受限。疫苗覆盖范围和获取途径存在不确定性，可能面临医疗档案证明、保险报销、药房执行等多重障碍，专家担忧这将降低疫苗接种率并加重冬季医疗系统负担。

莫菲特癌症中心研究发现，通过阻断PD-1、LAG-3和TIM-3三个关键免疫检查点的三联免疫疗法，可使耐药性黑色素瘤模型小鼠的肿瘤完全消退。该疗法通过激活疲惫的CD8+ T细胞并减少调节性T细胞数量，在维持安全性的同时增强抗肿瘤免疫反应，为标准治疗无效的晚期黑色素瘤患者提供了潜在的二线治疗方案。研究显示TIM-3表达水平与PD-1呈显著相关性，提示该组合可能成为个性化治疗新策略。

根据随机对照试验POTCAST最新研究显示，通过饮食干预和药物手段提升植入式心脏复律除颤器（ICD）患者的血钾浓度至高正常范围（4.5-5.0 mmol/L），可使持续性室性心动过速、ICD放电治疗、心律失常相关住院或死亡等复合终点事件风险降低24%。该研究为心血管疾病管理提供了重要循证依据，但需注意肾功能监测以避免高钾血症风险。

加州大学洛杉矶分校研究团队开发出新型现成免疫细胞疗法AlloCAR70-NKT，通过靶向CD70蛋白改造自然杀伤T细胞，实现对转移性肾癌的多维度攻击。该疗法可突破传统CAR-T治疗的局限性，解决肿瘤微环境抑制、细胞存活周期短等难题，在临床前模型中展现持久抗肿瘤活性，为晚期肾癌患者提供新的治疗选择。

本研究提出基于CatBoost算法的机器学习模型用于心血管疾病早期检测，通过特征选择、严格验证和数据增强优化，使用医院记录数据达到99%的F1分数和99.02%准确率，显著优于现有方法。模型采用80/20训练测试分割，结合粗糙集理论进行特征选择，实验在16GB内存的联想系统上完成，为临床决策提供高效诊断工具。

美国波士顿贝斯以色列女执事医疗中心研究发现，GLP-1受体激动剂可显著降低2型糖尿病患者发生消化性溃疡疾病的风险。对比数据显示，GLP-1药物组患者的2年累积风险（1.8%）显著低于胰岛素组（4.5%），且疗效与抗炎作用和胃黏膜防御机制改善相关。研究基于NIH的All of Us计划6.6万例样本数据，证实了该类药物在代谢获益之外的额外胃肠保护作用，但研究者同时指出需注意非甾体抗炎药和质子泵抑制剂的混杂影响。