环球医讯

由前Alnylam创始人约翰·马拉加诺尔博士与克莱夫·米纳韦尔医学博士联合创立的Corsera Health宣布获得5000万美元融资，将推进全球首个双靶点RNAi疗法进入临床试验并开发AI驱动的心血管风险预测工具。该疗法通过同时抑制PCSK9和AGT基因表达降低胆固醇与血压，结合基于37万人数据的因果AI模型，旨在实现心血管疾病的早期预防。公司采用创新工业模式，强调可及性与成本控制，创始团队曾在安吉奥麦克斯、Leqvio等重磅药物开发中创造行业标杆。

本研究报道了一例38岁克罗恩病患者在接受结肠切除术并停止托法替尼治疗两年后，实现斑秃完全缓解的特殊病例。通过分析患者免疫调节通路，揭示了斑秃与克罗恩病共享的γ干扰素及JAK信号通路机制，为同时治疗多种自身免疫性疾病提供了新的干预策略。该案例强调肠道-免疫轴在系统性炎症调控中的关键作用，提示针对主要炎症源头的治疗可能产生多系统免疫获益。

本文系统阐述了睡眠障碍与脑血管疾病双向关系的最新研究进展，涵盖卒中风险预测、病理机制解析、新型干预策略三大维度，揭示了睡眠呼吸障碍筛查、非侵入性脑刺激疗法、氧化应激调控等关键突破点，并提出建立多维度睡眠评估体系在脑血管疾病防治中的战略价值，为睡眠医学与神经康复学的交叉融合提供了重要理论支撑。

本文系统探讨了阿杜卡努单抗作为阿尔茨海默病新型单克隆抗体疗法的作用机制与临床应用前景，重点分析了该药物通过靶向清除β-淀粉样斑块的病理学基础，同时深入探讨了其在药物可及性、疗效评估、适应症范围、长期安全性及与其他疗法的协同效应等七个维度面临的重大挑战，强调了需要开展更多真实世界研究验证其临床价值，为阿尔茨海默病的疾病修饰治疗提供了重要参考。

加拿大生物科技公司Defence Therapeutics宣布聘请拥有20余年经验的Amie Phinney博士担任战略与业务顾问，其曾在Abbott、AbbVie等跨国药企主导全球研发战略，并成功推动多个生物制药项目进入临床阶段。Phinney博士将协助公司制定基于ACCUM®技术平台的抗体药物偶联物研发战略，加速新一代抗癌药物的商业化进程，其在产学研转化领域的丰富经验将助力企业实现可持续增长。

Royalty Pharma与泽纳斯生物制药达成3亿美元资助协议，首笔7500万美元将支持奥贝西利马布治疗IgG4相关疾病的美国上市。该药物正处于III期临床试验阶段，若获FDA批准，预计2027年上半年启动商业化。泽纳斯同时推进奥贝西利马布在多发性硬化症和系统性红斑狼疮的II期试验，Royalty Pharma将获得全球销售额5.5%的特许权使用费。

2025年8月美国食品药品监督管理局（FDA）在肿瘤治疗领域取得多项重大突破，包括加速批准针对HER2突变非小细胞肺癌的Zongertinib、治疗弥漫性中线胶质瘤的Dordaviprone、以及首个靶向CDH17抗体药物偶联物等多项创新疗法。本月共公布28项重要审批决定，涵盖结直肠癌、前列腺癌、乳腺癌等多癌种治疗方案，标志着肿瘤治疗向精准医学迈入新阶段。

Royalty Pharma将提供最高3亿美元资金支持Zenas生物医药公司推进Obexelimab的商业化开发，该双功能单抗处于治疗IgG4相关疾病的3期临床阶段，并开展多发性硬化症和系统性红斑狼疮的2期试验。协议包含7500万美元首付款及里程碑付款，Royalty Pharma将获得全球销售额5.5%的特许权使用费。该药物通过靶向CD19和FcγRIIb调节B细胞功能，在自身免疫疾病治疗中展现潜力。

该特刊聚焦胰腺疾病的分子机制及新疗法研究，收录的论文通过数字PCR技术发现胰腺癌患者肿瘤组织与游离DNA中KRAS和TP53突变检测存在显著差异，显示液体活检技术在术前评估中的应用潜力。研究比较了竞争等位基因特异性PCR与数字PCR的灵敏度差异，为胰腺癌早期诊断提供方法学参考。

法国生物制药公司Brenus Pharma宣布其自主研发的下一代免疫疗法药物STC-1010完成首例患者给药，该药物通过"现成型"平台开发，针对无法手术的晚期/转移性结直肠癌（CRC）患者。临床试验将评估其与免疫刺激方案及标准化疗联合使用的安全性、耐受性和初步疗效，预计2026年上半年公布初步结果。该疗法针对当前免疫治疗无效的"冷肿瘤"患者，具有突破性治疗潜力。