环球医讯

韩国大学医学院团队发现衰老细胞释放的还原型HMGB1蛋白能引发健康细胞衰老，该蛋白通过氧化还原开关机制传播衰老信号。实验显示阻断HMGB1可改善老年小鼠肌肉修复能力，老年人血液中该蛋白水平显著升高，为抗衰老药物开发提供新靶点。研究揭示衰老可能通过分子信使在体内扩散的新机制。

2025年7月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了多项肿瘤领域的创新疗法，包括洛诺齐克（Lynozyfic）用于复发性多发性骨髓瘤，泽格罗维（Zegfrovy）针对EGFR外显子20突变的非小细胞肺癌，SIR-Spheres Y-90树脂微球用于不可切除肝细胞癌，以及两种地诺单抗生物类似药Stoboclo和Osenvelt。此外，达普特利（Doptelet）还获得了儿科免疫性血小板减少症的适应症批准。这些批准为多种难治性癌症提供了新的治疗选择，并推动了生物类似药在成本控制方面的应用。

本文系统比较美国FDA与欧洲EMA在肿瘤药物审批流程中的差异，分析监管协调对降低研发成本、优化患者用药可及性的潜在影响，重点探讨加速审批路径、生物类似药政策及患者报告结果的差异化处理策略。研究显示尽管双方在审批时效和适应症标注存在分歧，但持续的监管协调已有效缩短开发周期，未来在患者报告终点的标准化方面仍有提升空间。

全球早期阶段临床研究领先机构Nucleus Network宣布收购英国知名早期临床试验机构Hammersmith Medicines Research，标志着其成为唯一在澳大利亚、美国和英国均设有专属设施的早期阶段临床研究机构。此次收购将提升全球试验效率，扩大志愿者群体覆盖范围，并通过整合双方科学专长加速生命疗法研发。

澳大利亚布里斯班，2025年8月5日 —— 全球早期临床研究领军企业Nucleus Network宣布收购英国知名早期临床试验组织Hammersmith Medicines Research（HMR），标志着其成为唯一在澳大利亚、美国和英国均设有专门一期临床设施的全球性研究机构。此次收购不仅扩大了Nucleus Network的全球覆盖，通过整合双方在科学专长、本地化经验和数字化能力上的优势，将加速临床开发进程并提升研究质量，特别是在首个人体试验和适应性试验设计领域，通过多样化的受试者群体加快试验招募，助力创新疗法的全球研发。

本文系统分析了儿科临床试验的高停药率问题，揭示了成人试验模板导致的生理、心理、药理差异，提出去中心化试验、游戏化设计等解决方案，并通过GlobalData数据库展示了各治疗领域的停药数据，强调临床研究中心（CROs）在优化儿童临床试验中的关键作用，为解决儿科用药不足的全球性难题提供实践路径。

美国食品药品监督管理局（FDA）2025年7月批准多项肿瘤治疗新方案，包括针对非小细胞肺癌（EGFR外显子20突变）、复发/难治性多发性骨髓瘤、不可切除肝细胞癌等适应症的创新疗法，同时批准伊布替尼通用版本用于特定血液肿瘤治疗。各药物临床试验数据显示显著疗效，但伴随特定副作用风险需特别警示。

赛诺菲研发的GPRC5D靶向单克隆抗体SAR446523获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。该药物通过增强抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用，针对浆细胞高表达靶点GPRC5D，目前正在进行首次人体1期临床试验（NCT06630806）。

本研究通过分析田纳西州69万多名儿童医疗数据，证实流感本身与神经精神事件风险增加相关，而奥司他韦治疗可降低50%此类风险。研究团队发现预防性使用奥司他韦的非流感儿童与未感染者风险相当，彻底推翻了该药物导致精神症状的旧理论。

全球肿瘤药企百济神州宣布其BTK降解剂BGB-16673获得欧洲药品管理局PRIME认定，该药物通过新型降解机制靶向野生型和突变型BTK蛋白，有望解决接受BTK抑制剂治疗后复发/难治性华氏巨球蛋白血症患者的未满足医疗需求。该认定基于临床前数据和早期临床试验显示的显著抗肿瘤活性，同时获得EMA人用药品委员会关于孤儿药认定的积极意见，并已在美国获得针对慢性淋巴细胞白血病和套细胞淋巴瘤的快速通道资格。