巴黎，2025年7月30日 美国食品药品监督管理局（FDA）已授予赛诺菲开发的IgG1型GPRC5D单克隆抗体SAR446523孤儿药资格认定，该药物用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者。GPRC5D在多发性骨髓瘤患者的浆细胞中高度表达，而在健康组织中的表达水平较低。FDA授予孤儿药资格认定的条件是该疾病在美国影响人群少于20万人。
赛诺菲全球免疫学与肿瘤学研发治疗领域负责人Alyssa Johnsen医学博士表示："孤儿药资格认定标志着我们在多发性骨髓瘤创新治疗领域的重要里程碑。这体现了我们对多发性骨髓瘤治疗的持续投入，此前我们开发的免疫治疗药物已获得广泛应用和批准。"
SAR446523的安全性和有效性尚未获得任何监管机构评估，目前仍处于研发阶段。该药物是一种靶向GPRC5D的实验性IgG1单克隆抗体，通过工程化改造Fc结构域增强抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用（ADCC）。这种创新疗法旨在改善多发性骨髓瘤（一种罕见且具有挑战性的浆细胞癌症）的治疗效果。皮下注射的SAR446523目前正在美国进行针对R/R MM患者的1期首次人体临床试验（临床试验编号：NCT06630806）。该药物由位于法国维特里的赛诺菲研发中心开发。
多发性骨髓瘤被视为罕见病，但却是全球第二大血液系统恶性肿瘤，每年确诊患者超过18万人。尽管已有多种治疗方案，该疾病仍无法治愈，新确诊患者的5年生存率约为62%。对于不适合移植的患者，急需新的前线治疗选择，因为后续治疗线的疗效衰减显著。由于该疾病无法治愈，多数患者会出现复发并对既往治疗无效。
赛诺菲长期致力于肿瘤学领域研发，持续探索科学奇迹以改善癌症患者生活质量。公司正通过开发创新的免疫治疗和靶向治疗药物，变革癌症治疗模式，重点针对具有高度未满足医疗需求的罕见及难治性癌症。
如需了解多发性骨髓瘤临床研究信息，请访问赛诺菲官网。作为以研发为导向、人工智能赋能的生物制药公司，赛诺菲致力于改善人类健康，通过其在免疫学领域的深厚积累，开发治疗和预防疾病的创新药物与疫苗，惠及全球数百万患者。
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