环球医讯

好莱坞调酒师兼演员罗布·弗洛伊德近日披露，其3岁女儿靛蓝被诊断为4期烟雾病——一种罕见的脑血管疾病。患者因颈动脉逐渐闭塞导致脑供血不足，被迫形成脆弱异常血管代偿供血。该病例伴随多次微型中风和脑出血风险，目前全美发病率仅为百万分之一。患儿已完成三次高难度脑部手术，术后出现严重运动及语言障碍，现全家处于持续医疗监护状态。

欧洲委员会有条件批准Zemcelpro®（UM171细胞疗法）作为首个且唯一针对无合适供体细胞的血癌患者的异基因造血干细胞移植疗法。该疗法由加拿大ExCellThera子公司Cordex Biologics开发，包含脐带血扩增CD34+细胞和未扩增CD34-细胞，适用于每年欧洲超万名因供体不足错失移植机会的血液恶性肿瘤患者。目前该疗法已启动全球临床试验，并计划在美国、加拿大等国提交监管申请。

本文详细报道了调酒师兼演员罗布·弗洛伊德的女儿被确诊为罕见脑血管疾病烟雾病的经历。该病导致脑部主要动脉进行性狭窄闭塞，迫使形成脆弱的代偿血管，全球发病率仅百万分之一。文章通过患儿治疗过程阐释了该病的病理机制、临床表现及治疗挑战，并揭示烟雾病可能导致的脑出血、中风等严重并发症，同时探讨了其潜在遗传因素及合并症现象，体现了罕见病患者家庭面临的医疗困境。

本研究分析了2015年至2019年间美国7401名神经科医生开具多发性硬化症药物处方与行业支付之间的关系。研究发现，近80%的医生收到至少一家制药公司的支付，总金额达1.636亿美元。收到支付的医生更可能开具支付公司生产的药物，且支付金额越大、持续时间越长、最近的支付与处方相关性越强。该发现引发对医药行业过度促销及其对患者处方影响的担忧。

美国FDA接受Rhythm制药司美格鲁肽治疗获得性下丘脑肥胖的补充新药申请并启动优先审查，PDUFA目标日期定为2025年12月20日；欧洲药品管理局同步启动上市许可申请修订审查。该申请基于III期TRANSCEND试验数据，显示治疗52周后BMI降低达19.8%（安慰剂调整值），成人和儿童患者分别实现19.2%和20.2%的降幅。公司将于波士顿举办商业准备活动，披露美国市场启动计划。

通过对2015-2019年美国医疗保险支付数据的五年分析，研究显示近80%开具多发性硬化症治疗药物的神经科医生收到制药企业资金，金额越高、持续时间越长、支付时间越近的医生更可能开具相关企业药物，其中非咨询类服务支付关联性最强，5000美元支付对应50%更高的处方概率，该研究揭示了药企推广活动对医生处方行为的潜在影响。

美国计划将大麻从一级管制物质调整为三级管制物质，这一政策转变将显著降低医学研究限制，推动大麻药用价值与危害研究，同时可能改善患者获取医疗大麻的途径并促进产业发展。专家重点解析药物分类差异、研究受限现状、新型高纯度产品风险及潜在治疗应用，特别是对华法林等药物相互作用的影响机制研究需求。

斯坦福医学院研究人员通过小型临床试验发现，Jasper Therapeutics开发的实验性抗体药物briquilimab可替代传统放化疗预处理方案，成功帮助三名范可尼贫血患儿实现超过99%的供体干细胞嵌合度，同时避免了传统疗法带来的免疫抑制等副作用。该突破性疗法正在扩大试验范围，或将为遗传病和老年癌症患者提供新治疗路径。

肯塔基大学马基癌症中心研究人员发现RSK1-TRIM28-E2F1分子通路可驱动去势抵抗性前列腺癌发展。该研究显示通过抑制该通路，可有效控制RB1缺失型肿瘤生长，为现有CDK4/6抑制剂无效的患者提供新治疗方案。发表在《临床研究杂志》的这项研究还发现晚期患者体内TRIM28水平显著升高，且该抑制剂已在其他癌症临床试验中应用，具有快速转化潜力。

最新发表于《神经药理学》的研究表明，大麻二酚（CBD）可逆转小鼠青少年期反复社交挫败压力引发的社交回避行为和可卡因敏感性增强。该物质通过调节血清素系统、内源性大麻素受体及下丘脑-垂体-肾上腺轴基因表达实现作用，但未改善焦虑样行为。研究揭示不同剂量CBD对基因表达呈现差异效应，提示需优化治疗剂量，且研究团队计划开展女性群体和其他干预方案的后续研究。