Zemcelpro®(UM171细胞疗法)由欧洲委员会有条件授权,成为首个且唯一针对无法获取合适供体细胞的血液恶性肿瘤成人患者的异基因造血干细胞移植疗法。该疗法适用于需骨髓消融预处理后接受移植且无其他合适供体的患者。
欧洲每年超万名血液恶性肿瘤(包括白血病和骨髓增生异常综合征)患者需要干细胞移植。尽管近年移植可及性提高,仍有部分患者因无合适供体或无法在治疗窗口期内获得供体细胞而错失机会。据意大利米兰Vita-Salute San Raffaele大学血液学教授Fabio Ciceri称:"异基因干细胞移植的治愈潜力受限于合适供体的可及性,而UM171细胞疗法为患者提供了及时可用的替代方案。"
该疗法由蒙特利尔ExCellThera及其全资子公司Cordex Biologics研发,包含两组分:UM171扩增的CD34+细胞(dorocubicel)和未扩增的CD34-细胞,源自同一单位脐带血。临床试验显示其在120例高危急性白血病和骨髓增生异常综合征患者中展现出应用前景,并已获FDA孤儿药和再生医学先进疗法认定,以及EMA优先药品认定。
ExCellThera首席执行官David Millette表示,该授权标志着治疗血液恶性肿瘤的重要里程碑,未来将通过战略合作伙伴加速欧洲及其他市场商业化。目前该疗法在各国的可及性取决于医保谈判进程,但部分国家已启动早期准入计划。
安全性方面,Zemcelpro®与标准异基因干细胞移植一致,主要风险包括感染和移植相关并发症。详细安全性信息请参考欧盟产品特性摘要。Cordex Biologics同时正在推进儿科患者和非恶性血液病的临床研究,并计划在美加英瑞提交监管申请。
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