BOSTON, Aug. 20, 2025 — Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM) 宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其针对司美格鲁肽（setmelanotide）治疗获得性下丘脑肥胖的补充新药申请（sNDA），并授予优先审评资格，设定处方药用户收费法案（PDUFA）目标日期为2025年12月20日。
此外，欧洲药品管理局（EMA）已确认受理司美格鲁肽治疗该适应症的II型变更上市许可申请（MAA），其人类用药品委员会（CHMP）已于8月16日启动审查程序。
司美格鲁肽是一种黑皮质素-4受体（MC4R）激动剂，此前已获FDA、EMA及英国药品与保健品监管局（MHRA）批准，用于治疗因巴尔的综合征（Bardet-Biedl syndrome）及POMC、PCSK1或LEPR基因缺陷引发的肥胖症。
Rhythm首席执行官David Meeker表示："这一里程碑标志着我们为获得性下丘脑肥胖患者提供首个获批疗法的关键进展。现有通用肥胖治疗方案对这类患者的长期疗效有限——他们因下丘脑损伤导致MC4R通路障碍，面临能量消耗减少和暴食等特殊挑战。我们将持续与监管机构紧密合作，加速药物可及性。"
该申请基于III期TRANSCEND试验数据，这是目前最大规模（120名患者）且最长（52周）的随机对照研究。数据显示司美格鲁肽组BMI降幅达-16.5%（安慰剂组+3.3%，p<0.0001），其中成人（≥18岁）和儿童患者分别实现-19.2%和-20.2%的降幅。主要不良反应包括恶心、呕吐、腹泻等。
商业准备活动
公司将于2025年9月24日（波士顿时间8:30-11:30）举办"获得性下丘脑肥胖商业准备"专题会，披露美国市场启动计划，并邀请权威医师阐述该适应症的治疗迫切性。
TRANSCEND III期试验概况
全球多中心双盲对照试验纳入120名4岁以上患者（2:1随机分组），主要终点为52周BMI变化。次要终点涵盖饥饿评分、暴食症状、生活质量等。日本扩展队列（12例）预计2026年第一季度完成数据采集。
疾病背景
获得性下丘脑肥胖是一种罕见肥胖类型，常见于下丘脑肿瘤（如颅咽管瘤）或创伤导致的MC4R通路损伤。美国患者约5,000-10,000例，欧盟3,500-10,000例。患者通常在损伤后6-12个月出现进行性体重增加。
Rhythm制药管线
除已上市药物IMCIVREE®（司美格鲁肽）外，公司正推进MC4R激动剂bivamelagon、RM-718及先天性高胰岛素血症小分子药物研发。
药物警示
需关注性唤起异常、抑郁倾向、过敏反应及皮肤色素沉着等不良事件。禁用于新生儿及早产儿，哺乳期禁用。
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