环球医讯

美国FDA已接受Stealth BioTherapeutics公司针对巴思综合征治疗药物elamipretide的NDA重新提交，该药物基于二期临床试验中膝伸肌力量改善45%的显著数据申请加速审批。作为首创新药，elamipretide同时获得孤儿药、快速通道及儿科罕见病认定，若获批将成为首个针对这种危及生命的线粒体疾病的疗法。企业计划在批准后开展验证性试验，并同步推进该药在原发性线粒体肌病和干性老年黄斑变性的适应症研究。

日本科学家研发的新型牙齿再生药物TR035已进入人体试验准备阶段，该研究通过调控USAG-1蛋白和BMP信号通路，在小鼠和雪貂实验中成功诱导新牙生长。这项突破不仅可能终结假牙和种植牙时代，更将为骨科和皮肤再生等再生医学领域带来革命性进展，预计十年内将实现人类牙齿再生疗法的临床应用。

本文报道了使用Ozempic等GLP-1类药物治疗糖尿病和肥胖症的患者出现罕见突发失明案例，揭示了非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION）作为潜在副作用的医学争议，涉及哈佛大学和丹麦研究的发现、欧洲药品管理局警告、世界卫生组织安全警报，以及制药公司诺和诺德的回应，同时描述了患者诉讼案件和美国食品药品监督管理局正在进行的安全性研究。

美国Cambrex制药公司宣布其子公司Snapdragon Chemistry在马萨诸塞州扩建符合GMP标准的肽类药物生产基地。该设施新增ISO-7级洁净室、低温存储区等设施，采用固相(SPPS)、液相(LPPS)及混合合成技术实现从研发到商业化生产的全流程覆盖。特别开发的LPPS技术通过传统反应釜和连续流动工艺，使溶剂需求减少并突破固相合成的产能限制，配合140万升总产能实现大规模生产成本优化。公司同步推进人工智能在寡核苷酸工艺优化的应用研究。

本报告预测非洲药品监管事务市场规模将从2024年的1.6101亿美元以6.73%的复合年增长率增长至2033年的2.8853亿美元。主要驱动力包括慢性病负担加重、本土制药能力建设及监管合规需求提升。报告涵盖服务提供商类型、治疗领域、研发阶段等多个维度，重点分析南非、尼日利亚等15个国家的市场动态，并指出非洲药品管理局等机构推动区域监管协调带来的行业发展机遇。

艾伯维与吉尔伽美制药达成协议，以12亿美元收购治疗重度抑郁障碍的新型短效血清素受体激动剂布雷替西洛辛。该药物在2a期临床试验中显示单剂量治疗14天后MADRS评分下降21.6分，疗效显著优于对照组且无严重不良事件。此次收购将加速该药进入临床后期开发，同时吉尔伽美分拆新实体公司继续开展其他神经疾病研究。

莫德纳公司研发的针对SARS-CoV-2 LP.8.1变异株的更新版新冠疫苗Spikevax获加拿大卫生部批准，适用于6个月及以上人群。该疫苗将在魁北克省拉瓦尔工厂生产原料药，由安大略省诺瓦科尔公司负责灌装，预计今年秋季上市，此前已在欧美日等多国获批。公司CEO强调这是加拿大生物制造和公共卫生建设的重要里程碑。

全球制药巨头艾伯维宣布以最高12亿美元收购吉尔伽美制药公司研发的布雷替西洛辛(bretisilocin)迷幻药物项目，该药物在2期临床试验中展现94%的抑郁症缓解率。交易结构包含首付款与发展里程碑支付，吉尔伽美将保留其他资产并重组为新实体继续运营。该药物作用于5-HT2A受体且半衰期短，具备替代传统迷幻药物的潜力，其研发将依托艾伯维已有的神经科学平台及与瑞辉制药的合作网络。

最新科学研究揭示了糖尿病药物二甲双胍在抗衰老、抗癌和免疫调节方面的突破性应用。文章详细阐述了该药物通过调节细胞代谢和延缓细胞衰老的机制，及其在延长健康寿命、抑制肿瘤生长和改善免疫功能方面的临床前研究成果，并重点介绍了目前正在进行的多项临床试验，为这种已有60年历史的药物开辟了全新的治疗维度。

本文系统分析了东亚肠道微生物组在肿瘤发生发展中的调控作用，揭示了饮食生活方式对微生物组的影响机制，重点探讨了脆弱拟杆菌、双歧杆菌等特定菌群通过免疫调节增强免疫检查点抑制剂疗效的分子机制，并强调建立亚洲微生物组数据库对推进精准肿瘤治疗的重要性。研究还发现抗生素使用会显著降低免疫治疗效果，提示临床需谨慎管理微生物组平衡。