环球医讯

在INTERPHEX 2026会议上，Endress+Hauser数字解决方案总监Jason Pennington、生命科学行业经理Bethany Silva以及Rockwell Automation生命科学全球账户总监Mel Radford与《制药技术》探讨了智能仪器、连接性和高级分析如何变革制药制造操作，强调了数据价值取决于上下文、统一数据模型的重要性、连接性作为基础前提但需配合变革管理，以及从传统测量向过程分析技术的转变和从报警阈值向预测性过程控制的制造理念演进，这些创新正在推动制药行业向更智能、更高效的生产模式发展，显著提升制药工艺的精确度和一致性。

2026年4月在西班牙巴塞罗那举行的"制药与人工智能"会议上，专家们深入探讨了人工智能在药物开发领域规模化应用面临的关键挑战。尽管AI在预测建模和自动化技术方面取得显著进展，但信任和治理体系的缺失正成为主要障碍。Galapagos公司数据科学主管Debarshi Dey博士指出，AI必须从实验性应用转变为嵌入实际决策框架的核心工具，重点关注预测、个性化和生产力三大领域。文章强调确保高质量代表性数据训练、解决数据偏见问题、建立稳健验证流程的重要性，同时指出监管机构正从被动监督转向积极赋能，强调可审计性、透明度和可重复性。随着AI应用逐渐成熟，通过强有力的治理建立信任机制，将是AI从实验工具成功转型为药物开发决策核心组件的关键所在。

本研究调查了将慢性疼痛表述为疾病是否能减少公众对慢性疼痛患者的污名化。研究发现，与"无生理原因"的解释相比，将慢性疼痛表述为疾病可以减少负面判断，但对社交距离没有显著影响。研究还发现，社交距离受年龄、种族、政治倾向、国家和熟悉度等因素影响，而疼痛相关判断则受年龄、性别、政治倾向和教育程度影响。这一发现对制定减少慢性疼痛污名化的公共卫生策略具有重要意义，提示我们需要针对不同维度的污名化采取差异化沟通策略，特别是在解释慢性疼痛病因时应避免"无生理原因"的表述，而应采用更具科学依据的疾病模型解释。

最新研究发现孤独感与退行性心脏瓣膜疾病风险显著相关，最高水平孤独感者患病风险比无孤独感者高出19%，其中不健康生活方式是重要中介因素。中国长沙湘雅二医院研究团队对近46.3万名英国生物银行参与者进行的13.9年随访研究表明，无论遗传背景如何，孤独感均增加主动脉瓣狭窄和二尖瓣反流风险，但社会孤立未见显著关联。该研究建议通过解决孤独感问题可能有助于延缓疾病进展、推迟瓣膜置换手术，从而减轻心脏瓣膜疾病的临床和经济负担，为心血管疾病预防提供了新视角。

本文对乔·罗根声称"单次服用伊博格碱可使80%以上的人摆脱阿片类药物成瘾，两次服用则超过90%"的说法进行了事实核查。研究表明伊博格碱虽能有效缓解戒断症状，但在长期戒除阿片类药物方面效果有限，现有研究显示一年后戒断率为23%-55%，远低于罗根声称的数据。专家指出需要更多研究以全面了解该药物的安全性和有效性，同时该药物存在明显的心脏毒性风险，已与多起心脏病发作和死亡事件相关联。

最新研究显示，原本用于治疗糖尿病和减重的GLP-1类药物，如司美格鲁肽(Ozempic)、曲格列汀(Mounjaro)和Wegovy，可能对子宫内膜异位症治疗有潜在价值。研究表明子宫内膜异位症患者体内GLP-1激素水平较低，而这类药物不仅能帮助减重，还能减少全身炎症，可能通过降低由脂肪组织产生的雌激素来缓解症状。尽管目前研究仍处于早期阶段且需要更多证据，但已有女性报告使用这些药物后症状有所改善，为这种影响650万美国女性(约占11%)的疾病提供了新的治疗希望。

美国国立卫生研究院的神经遗传学家Bryan Traynor和研究额颞叶痴呆的Rosa Rademakers在2011年各自独立发现，肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆（FTD）这两种看似截然不同的神经退行性疾病，实际上可能源于相同的C9ORF72基因突变，这一突破性发现使他们获得了2026年生命科学突破奖，不仅改变了医学界对这两种疾病的认识，也为开发针对性治疗方法提供了重要基础，研究显示这两种疾病的关联性源于基因突变导致的毒性蛋白积累和正常蛋白功能丧失的双重机制，目前科学家正致力于开发更有效的治疗策略。

欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）于2026年4月24日推荐批准诺华的脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法Itvisma与Arrowhead Pharmaceuticals的家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）siRNA药物Redemplo的上市授权，Itvisma适用于5q相关SMA且SMN1基因存在双等位基因突变、年龄至少2岁的患者，通过鞘内注射给药，是Zolgensma的浓缩配方；Redemplo每三个月皮下注射一次，旨在降低调节甘油三酯代谢的APOC3蛋白表达，如获批准将成为欧盟首个用于基因确诊FCS患者的siRNA药物，其III期PALISADE研究显示可显著降低患者甘油三酯水平、APOC3水平和急性胰腺炎发生率。

本文探讨了临床生物标志物在药物审批过程中作为替代终点的缓慢进展，采访了百时美施贵宝(BMS)转化研究主任安·蒙甘，详细分析了FDA对生物标志物作为替代终点的谨慎态度、研究人员与监管机构之间的分歧原因、在罕见病和长期疾病中使用生物标志物的平衡考量，以及FDA人事变动对生物标志物审批的影响，强调了科学证据最终将决定生物标志物在药物开发中的应用前景，同时指出在未满足医疗需求迫切的领域，适当采用生物标志物作为替代终点将加速新药上市，为患者带来福音。

本文详细介绍了美国食品药品监督管理局(FDA)预计在2026年5月做出审批决定的五种重要药物，包括efgartigimod用于血清阴性全身性重症肌无力、曲妥珠单抗德鲁替康后接THP用于HER2阳性早期乳腺癌、皮下注射lecanemab用于阿尔茨海默病、吸入胰岛素Afrezza用于儿科糖尿病以及CTx-1301用于注意力缺陷/多动障碍。这些药物均基于III期临床试验数据提交申请，部分已获优先审查资格，有望为相应疾病患者提供新的治疗选择，其中皮下注射lecanemab有望使阿尔茨海默病患者实现家庭用药，而吸入胰岛素Afrezza则可能成为首个无需注射的儿科糖尿病胰岛素选择。