环球医讯

本文报道了两种新型非激素药物elinzanetant的3期临床试验OASIS 1和OASIS 2的结果，该试验在北美、欧洲和以色列进行，共纳入633名中度至重度血管舒缩症状（潮热）的绝经期女性。结果显示，在第4周和第12周，接受elinzanetant的参与者中分别有62.8%和71.4%（OASIS 1）以及62.2%和74.7%（OASIS 2）实现了潮热频率减少至少50%，显著优于安慰剂组（29.2%和42.0%以及32.3%和48.3%）。同时，睡眠障碍和生活质量也得到改善，且安全性良好。该药物通过抑制下丘脑表达神经激肽-1,3受体的神经元发挥作用，有望为绝经期女性提供一种耐受性良好且有效的非激素治疗选择。

犹他大学亨茨曼癌症研究所的研究人员利用斑马鱼模型，发现一种名为Lenaldekar的新药能有效治疗T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）。在斑马鱼实验中，该药物使超过60%的受试鱼实现长期缓解（超过9个月），而对照组在40天内全部死亡；在小鼠实验中，药物也延缓了疾病进展且未显示毒性。该靶向疗法有望为目前治疗选择有限且传统化疗毒性极高的T-ALL患者带来更优方案，研究结果发表于《血液》期刊。

一种名为ALRN-6924的实验性订书肽药物在急性髓系白血病（AML）的临床前研究中显著延长了小鼠中位生存期至约150天（从50天提高），并治愈了约40%的治疗小鼠。该药物通过同时抑制MDMX和MDM2蛋白来重新激活p53肿瘤抑制因子，从而靶向白血病干细胞。基于这些积极结果，针对复发/难治性AML及晚期骨髓增生异常综合征（MDS）患者的I/II期临床试验已在蒙蒂菲奥里健康系统启动，这是首类进入临床试验的新型抗肿瘤药物。

真人秀《90天未婚夫》明星阿曼多·鲁比奥与丈夫肯尼·尼德迈尔遭遇家庭危机：13岁的女儿汉娜在墨西哥突然出现面部下垂和一侧身体无力，紧急治疗后转至美国亚利桑那州凤凰城，经检查发现脑出血并接受了血管成形术，但病因仍未查明。阿曼多因移民身份问题被拒绝入境美国，无法与女儿团聚，他聘请移民律师向国土安全部等机构请求紧急人道主义援助，同时家人发起的GoFundMe筹款已超13.9万美元，目标提高至21万美元。粉丝们密切关注这对比利时夫妇的故事，他们曾是节目中首对同性恋情侣。

加州大学圣地亚哥分校医学院、麻省总医院等机构的研究人员发现，一种新型γ-分泌酶调节剂（GSM）药物能够通过调节关键酶活性而非抑制它，来减少易形成斑块的Aβ42肽的产生，从而预防阿尔茨海默病中淀粉样斑块的形成。在啮齿动物和灵长类动物实验显示安全有效，有望未来开展人体临床试验。

中风是全球死亡和残疾的主要原因之一，迫切需要有效的神经保护药物。丹麦哥本哈根大学Petrine Wellendorph教授领导的团队开发了一种有前景的药物候选物，通过靶向中风后失调的CaMKIIα蛋白复合物，在动物模型中显示出神经保护作用，能改善脑功能和工作记忆。该研究由诺和诺德基金会资助，为中风患者的长期康复带来了新希望。

阿尔伯特·爱因斯坦医学院的研究人员开发出一种局部用药，能够再生因根治性前列腺切除术而受损的勃起神经并恢复其功能。该药物通过抑制FL2酶的基因表达，促进神经轴突再生。在大鼠实验中，无论是神经挤压伤还是断裂伤，药物均显著改善勃起功能，断端神经再生效果甚至堪比神经移植。该研究发表于《JCI Insight》，为每年数十万接受该手术的男性恢复性功能带来希望。

新西兰奥克兰大学的研究人员开发出一种名为AF-130的新型药物，在动物模型中显示出改善心脏泵血功能并预防睡眠呼吸暂停的双重效果。该药物通过抑制大脑向心脏发出的过度神经信号，同时刺激呼吸以阻止睡眠呼吸暂停，有望为心力衰竭患者提供新的治疗选择，目前该药物即将进入人体试验阶段。

一项在2022年美国血液学会年会上公布的研究显示，一种名为modakafusp alfa的首创药物在治疗多发性骨髓瘤（一种骨髓癌）中展现出早期潜力。宾夕法尼亚大学阿布拉姆森癌症中心的研究人员进行的I/II期多中心试验中，每四周接受1.5毫克modakafusp的患者中，43%达到了部分缓解（癌细胞减少超过50%）。这些患者此前至少接受过三种治疗方案，且病情复发或对之前的治疗无反应。该药物由武田制药开发，是一种融合蛋白，将干扰素靶向递送至表达CD38的细胞（CD38是多发性骨髓瘤细胞和多种免疫细胞上的表面标志物）。研究证实该药物副作用可控，并能产生强效抗骨髓瘤反应，尤其在已对现有抗CD38抗体药物产生耐药性的患者中仍有效。目前研究人员正在招募患者进行随机II期研究，以确定最佳剂量。

瑞典研究团队开发出一种新型口服药片，通过直接刺激骨骼肌代谢来改善血糖和身体成分，避免了常见减肥药如GLP-1类药物导致的食欲抑制、肌肉流失和胃肠道问题。动物实验和初步人体试验显示良好耐受性和效果，有望成为2型糖尿病和肥胖症的全新治疗方案，既可单独使用也可与现有疗法联用。目前该药已准备进入更大规模II期临床试验。