阿尔茨海默病及相关痴呆症是一系列影响数百万美国人及全球更多人群的复杂脑部疾病。这些疾病对个人及其家庭、长期护理机构、医疗提供者、医疗系统和基础设施以及我们生活的社区产生巨大影响。随着这些疾病的经济、社会和个人成本不断上升，研究社区正致力于发现能够改善痴呆症患者、其护理者及其社区生活质量的解决方案。
联邦政府的阿尔茨海默病及相关痴呆症研究战略着重于组建由遗传学家、流行病学家、老年学家、行为科学家、疾病和结构生物学家、药理学家、临床研究人员等组成的跨学科团队，为该领域带来最广泛和最多样的专业知识。这包括培训新一代研究人员和临床科学家，并与私营行业、非营利组织等建立创新合作伙伴关系，以促进合作并扩大研究资源和数据的获取。
至关重要的是，政府的研究战略包括寻找治疗方法和预防策略，以及为已患这些疾病的患者及其家庭提供改善生活质量的干预措施、服务和支持。
谁资助阿尔茨海默病及相关痴呆症研究？
美国国家卫生研究院(NIH)由多个研究所、中心和办公室组成，负责开展和资助人类健康各方面的研究。国家老龄化研究所(NIA)通过寻找治疗方法并最终预防该疾病的努力，引领NIH在阿尔茨海默病及相关痴呆症的临床、行为和社会研究方面的工作。NIA与国家神经疾病和中风研究所(NINDS)紧密合作，后者管理针对阿尔茨海默病相关痴呆症的研究项目。虽然部分研究在NIH实验室进行，但NIH的大部分支持是通过竞争性拨款流程提供给全国各机构和小型企业的。其他联邦机构支持一系列侧重于公共卫生和社区项目的活动。
阿尔茨海默病及相关痴呆症研究的进展
作为国家生物医学研究机构，NIH支持从基础生物学到药物开发，从临床研究到公共卫生结果评估的广泛研究。在过去几十年中，研究人员在更好地理解阿尔茨海默病及相关痴呆症的成因以及发现可能预防、诊断和治疗这些疾病的方法方面取得了巨大进展。这些努力的一些亮点包括：
- 药物发现与药物再利用。得益于过去十年在阿尔茨海默病及相关痴呆症研究方面的大量投资，NIH已大幅增加药物发现工作。在NIH支持的阿尔茨海默病及相关痴呆症药物开发项目中的众多化合物中，已有18种新的痴呆症候选药物从实验室发现到临床前开发的整个流程成熟，进入人体测试阶段。NIA目前支持超过60项临床试验，测试针对疾病多个不同方面的候选药物。其中一些候选药物旨在阻止或减缓疾病进程，而不仅仅是治疗症状。例如，有些药物以新方式靶向淀粉样蛋白斑块和tau蛋白缠结。研究人员还在探索多种将药物再利用于潜在痴呆症治疗的方法，包括FDA批准用于治疗癫痫和糖尿病的药物。
- 早期检测与诊断。研究人员在开发、测试和验证可检测疾病过程迹象的生物标志物方面取得了显著进展。例如，除了可检测大脑中异常β-淀粉样蛋白斑块和tau蛋白缠结的PET扫描外，NIH支持的科学家还开发了首个阿尔茨海默病商业血液检测方法。这种检测方法及其他正在开发的方法不仅可以帮助支持诊断，还可用于筛选研究志愿者。其他发现正推动其他痴呆症潜在生物标志物的开发。这些包括检测额颞叶痴呆中发现的异常TDP-43蛋白，以及帮助诊断路易体痴呆和帕金森病的脑脊液检测。研究人员还在研究行为和社会指标，包括付账单困难以及记忆和步行速度的综合下降，这些可能是这些疾病的早期征兆。其他早期标志物也正在研究中。
- 风险因素、遗传学和疾病通路。NIH在识别导致阿尔茨海默病及相关痴呆症的生物机制方面的研究投资，对于发现靶向这些机制的潜在药物至关重要。科学家可以用实验药物靶向许多生物通路。例如，最近的几项研究进一步揭示了免疫系统成分、脑部炎症、血管疾病以及可能的病毒和细菌（包括消化系统中生活的许多微小生物，即肠道微生物组）如何导致这些疾病的发展。科学家还在探索可能促进或预防疾病的遗传变异。最近的研究表明，阿尔茨海默病的遗传风险在不同种族和民族群体之间存在差异，这凸显了遗传研究中需要更多样化的样本。科学家还发现了可能有助于预防阿尔茨海默病的基因变异。其他研究正在识别相关痴呆症的遗传基础，包括与路易体痴呆发展相关的新基因变异。
- 人群研究与精准医学。通过研究大量多样化的人群，研究人员正在确定哪些基因、行为和生活方式选择与痴呆症相关联。人群研究表明，久坐行为、低社会经济地位、低教育水平以及生活在贫困社区可能会增加患痴呆症的风险。这些观察发现，加上对遗传和其他因素的了解，可用于推进个体化水平的诊断、预防和治疗方法的开发。
- 健康差异与痴呆症风险。NIH资助的研究人员正在研究导致西班牙裔美国人和非裔美国人比其他白种美国人痴呆症患病率更高的生物、社会和环境因素。由于这些人群中的痴呆症也存在诊断不足的情况，研究人员正在研究改善服务不足社区诊断的方法。NIH还在投资策略，以增加研究参与者群体的多样性。
- 生活方式干预。研究人员正在研究有关运动、健康饮食、认知训练、预防性医疗保健以及慢性病管理（如高血压）的干预措施，如果在生命早期实施，可能能够预防或延迟疾病症状。新兴研究领域包括增强认知储备（大脑应对老化影响的能力）的干预措施，以及可能补偿因生命早期不良暴露（如虐待和营养不良）导致的早发性认知下降和痴呆症的干预措施。NIA目前支持超过150项测试行为和生活方式干预的临床试验。
- 痴呆症护理和护理者支持。NIH已大幅扩展关于如何改善痴呆症护理和支持护理伙伴的研究。研究人员正在调查新的痴呆症护理模式和策略，为家庭护理者提供工具和知识，以应对照顾痴呆症亲人的挑战。研究还在进行中，以探索改善痴呆症患者及其护理者生活质量的方法。其他研究旨在了解痴呆症的成本和挑战，包括工资损失和长期护理费用。NIA目前支持超过200项关于痴呆症护理和照顾的临床试验。
- 基础设施建设。NIH持续投资研究基础设施，以推进阿尔茨海默病及相关痴呆症研究。该领域的努力包括启动阿尔茨海默病临床试验联盟、建立测试干预措施以在现实环境中改善痴呆症患者护理的协作实验室、在初级医疗环境中验证认知测试的研究努力，以及集中式数据共享平台和其他技术。
阿尔茨海默病研究社区面临的挑战
尽管我们已经取得了一些进展，但在为数百万受阿尔茨海默病及相关痴呆症影响的人找到治疗和预防策略之前，仍有很多工作要做。这些毁灭性疾病是由遗传、生活方式和环境因素相互作用引起的高度复杂状况。它们通常逐渐发展——大脑的变化发生在症状首次出现前的数年甚至数十年。这种复杂性给新药和其他预防及治疗方法的发现和开发带来了挑战。
研究人员相信，阿尔茨海默病及相关痴呆症可能需要针对个人定制的多种治疗方法。我们还知道，随着老年人口持续增长——老龄化仍然是痴呆症最重要的风险因素——我们将看到越来越多的人患有这些疾病。这就是为什么全国各地有数千名研究人员正在致力于解决这个问题。
设定联邦研究议程
NIH采取协作、系统的方法来审查进展、识别差距并设定阿尔茨海默病及相关痴呆症研究的未来议程。该领域的NIH资助由研究峰会中确定的差距和机会指导，这些峰会每年轮流关注阿尔茨海默病、阿尔茨海默病相关痴呆症或痴呆症护理和服务。更小规模、针对性更强的研讨会更频繁地针对该研究的特定方面举行。
NIH在其NIH AD/ADRD研究实施里程碑中概述了其阿尔茨海默病研究努力，这是一个研究框架，详细说明了实现《国家阿尔茨海默病应对计划》目标的具体步骤和成功标准。这些里程碑还展示了资助计划、成就以及在实现国家计划目标方面的进展亮点。
NIH的研究进展在年度阿尔茨海默病及相关痴呆症专业判断预算中突出显示，该预算每年提交给国会。
阿尔茨海默病及相关痴呆症的临床研究
没有强有力的临床研究，阿尔茨海默病及相关痴呆症的治疗、预防或护理方面的重大进展是不可能的。临床研究包括涉及人员的研究，以便科学家可以了解更多关于疾病进展、行为和生活方式因素如何影响健康，以及干预措施的安全性和有效性。通过临床研究取得的进展依赖于参与这些类型研究的志愿者。NIA正在开展多项举措，以增强临床研究中多样化人群的招募和保留。
NIA资助的临床研究既包括研究人员收集重要信息的观察性研究，也包括研究人员测试治疗或预防疾病、改善护理和护理者支持以及提高痴呆症患者生活质量的干预措施的临床试验。NIA目前资助超过400项活跃的临床试验。
NIA还在全国范围内资助阿尔茨海默病研究中心。这些中心的科学家进行临床研究，以改善痴呆症患者及其家庭的诊断和护理，并寻找治疗方法或增加预防措施。
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