在阿尔茨海默病小鼠模型中测试两种最有效的候选药物——来曲唑（letrozole）和伊立替康（irinotecan）后，研究人员发现这两种抗癌药物可显著减少脑部退化并恢复记忆能力。研究显示，这些有毒蛋白质团块和神经退化作为阿尔茨海默病标志性特征明显减少，患者的记忆功能得到恢复。
该研究团队分析了美国食品药品监督管理局（FDA）批准的1300种药物对阿尔茨海默病相关基因行为的影响，发现86种药物能在特定脑细胞中逆转基因行为异常，25种药物具有跨细胞类型逆转效果，其中仅10种已获FDA批准用于人体试验。在进一步分析140万份电子病历后，发现曾服用部分此类药物治疗其他疾病的患者罹患阿尔茨海默病的风险显著降低。
这项发表于《细胞》杂志的研究由加州大学旧金山分校和格莱斯顿研究所科学家联合开展。研究人员首先通过单细胞测序技术解析阿尔茨海默病中基因行为的异常变化，随后筛选出能逆转这些异常的药物。实验数据显示，这两种抗癌药物的组合疗法能有效修复神经元和神经胶质细胞中的基因表达异常。
格莱斯顿研究所的首席作者李耀乔博士指出："借助现有数据库，我们成功将1300种候选药物逐步筛选至5种最具潜力的药物。"加州大学旧金山分校的马丽娜·西罗塔教授补充道："阿尔茨海默病复杂的基因网络变化给治疗带来挑战，但我们的计算工具为破解这种复杂性提供了新途径。"
该研究还揭示阿尔茨海默病可能是多种基因和蛋白质异常共同作用的结果，这给传统单一靶点药物开发带来挑战。研究使用的电子病历数据来自加州大学健康数据仓库，涵盖140万65岁以上人群的匿名化医疗信息。目前筛选出的5种候选药物将进入下一阶段临床前研究，以评估其作为阿尔茨海默病治疗方案的可行性。
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