澳大利亚研究发现有前景的三联药物组合治疗运动神经元疾病Australian research finds promising triple-drug combination for motor neuron disease – The Irish News

环球医讯 / 创新药物来源:www.irishnews.com澳大利亚 - 英语2025-12-03 22:01:19 - 阅读时长2分钟 - 681字
澳大利亚研究人员利用创新干细胞平台测试100多种药物,发现利鲁唑、抗炎药物和治疗痴呆药物的三联组合在实验室中可使运动神经元细胞存活时间延长6.5倍,为肌萎缩侧索硬化症(MND)患者带来新希望。该研究发表在《自然神经科学》杂志上,突破了传统药物研发模式,首次实现直接在患者运动神经元上测试药物,有望为90%病因不明的散发性MND病例找到有效治疗方法,这为目前仅能延长患者生存期三个月的单一药物治疗提供了重大突破。
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澳大利亚研究发现有前景的三联药物组合治疗运动神经元疾病

澳大利亚研究人员发现了一种三联药物组合,该组合在实验室测试中显著延长了运动神经元细胞的存活时间,为运动神经元疾病(MND)患者带来了新的希望。

澳大利亚南半球最大的脑研究中心The Florey在周二发表声明称,科学家使用了一种创新的干细胞平台测试了100多种药物,将MND患者的捐赠皮肤细胞转化为运动神经元——即受该疾病影响的神经细胞。

MND(或称肌萎缩侧索硬化症)会导致进行性瘫痪,影响运动、言语、吞咽和呼吸。目前治疗下,患者通常只能存活两到三年,唯一获批的药物利鲁唑仅能延长生存期约三个月。

研究人员发现,利鲁唑、一种抗炎药物和一种用于治疗痴呆的药物组成的三联组合,在延长实验室神经细胞存活时间方面比单独使用利鲁唑有效6.5倍。

根据发表在《自然神经科学》杂志上的这项研究,该模型为更好地理解MND和开发新治疗方法铺平了道路。The Florey的克里斯·拜(Chris Bye)副教授与布拉德利·特纳(Bradley Turner)教授共同领导了这项研究,他表示MND难以研究,因为其病因复杂且尚未完全理解。

"约10%的病例有已知的遗传原因。我们的重点是为90%的'散发性'或原因不明的病例寻找治疗方法,"拜说。

"药物传统上在实验室开发,在小鼠中测试,如果显示出希望,可能会进入人体试验。自30多年前发现利鲁唑以来,通过这种方法发现的170多种针对散发性MND的药物在临床试验中均告失败,"特纳表示。

他补充说,The Florey的创新平台首次实现了直接在MND患者的运动神经元上测试药物。

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