BPGbio宣布，其首席医学官Vijay Modur医学博士/哲学博士将于6月20日在美国圣路易斯举行的2025年线粒体医学大会上，发布BPM31510静脉制剂治疗原发性辅酶Q10缺乏症（PCQD）的同情用药临床数据。
初步数据显示，三名PCQD患者接受BPM31510治疗期间未出现严重不良事件或药物相关不良反应。疗效评估显示患者平衡能力、肌力、协调性和日常活动能力较疾病自然病程有显著改善，患者/家属反馈生活质量指标提升。
PCQD是一种超罕见线粒体疾病，因CoQ10合成障碍导致能量代谢失衡。该疾病患病率低于十万分之一，临床表现为发育迟缓、肌无力、癫痫发作及生命威胁性的器官衰竭，多数患者在婴儿期或幼年期发病。目前尚无批准疗法。
"PCQD患者群体对这项潜在疗法充满期待，自去年BPM31510获得FDA孤儿药资格认定以来，我们已取得重要进展。"美国线粒体病基金会首席科学官Philip Yeske博士表示。
BPM31510基于BPG的NAi生物学平台开发，作为CoQ10脂质纳米颗粒偶联物，通过静脉给药可突破传统CoQ10补充疗法的生物利用度瓶颈。既往肿瘤临床试验显示该药可通过增加活性氧（ROS）产生实现线粒体重编程，其脂质结构可能改善CoQ10在多种线粒体疾病中的稳定性和组织靶向性。
BPGbio总裁兼CEO Niven R. Narain博士表示："该疗法有望缓解PCQD患者进行性恶化的疾病负担。与线粒体病基金会的合作帮助我们深入理解患者需求，推动线粒体疾病的治疗创新。"
BPGbio计划于2025年第三季度向FDA申请PCQD的孤儿药快速审批路径。目前BPM31510已完成I期剂量爬坡试验，其安全性和耐受性特征支持后续开发，但尚未获得FDA或任何其他国家药监机构批准。
关于BPM31510
该候选药物正在开发针对PCQD及其他适应症的静脉制剂。作为首个结合AI驱动生物平台开发的线粒体靶向治疗药物，其安全性和耐受性已通过I期临床验证，但尚未获得监管批准。
关于BPGbio
这家波士顿临床阶段生物制药公司开创性地将AI技术（NAi平台）、全球最大非政府生物样本库（超500项专利保护）和世界顶级超算技术结合，专注于线粒体生物学和蛋白质稳态领域，正在重塑癌症、罕见病和神经退行性疾病的诊疗模式。
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