临床突破
Vertex制药公司近日在佛罗里达召开的美国糖尿病协会年度大会上公布，其开发的VX-880胰岛细胞疗法在1型糖尿病患者中展现出突破性疗效。接受治疗的3名患者在12个月内完全停止胰岛素注射，同时糖化血红蛋白（HbA1c）指标控制在7%以下，达到研究主要终点。
治疗机制
该疗法通过单次输注将健康的胰岛细胞移植至患者体内，恢复其生理性胰岛素分泌功能。17名伴有低血糖意识受损的1型糖尿病患者参与试验，其中12名接受全剂量治疗的受试者中，11人在数据统计截止时实现胰岛素使用量减少或完全停用。在180天随访时，10名参与者中有7人停止胰岛素治疗，另外2人日均用量减少约70%。
技术进展
Vertex首席医学官卡门·博奇奇（Carmen Bozic）表示："这些突破性数据进一步证实VX-880作为潜在治愈性疗法的价值。"目前公司已获准将试验人数扩展至37人，并计划开展关键性研究以推进审批。
值得注意的是，当前疗法需要配合免疫抑制治疗，而Vertex同步开发的VX-264采用细胞封装技术规避免疫排斥。该技术源自2019年以近10亿美元收购Semma所得，并在2022年通过收购ViaCyte（3.2亿美元）和TreeFrog Therapeutics（7.8亿美元）持续完善技术平台。
行业对比
2023年CellTrans公司研发的Lantidra（donislecel）成为首个获FDA批准的1型糖尿病细胞疗法，需配合免疫抑制剂使用。加拿大Sernova公司的胰岛细胞疗法（Cell Pouch）1/2期试验显示首例患者已实现4年胰岛素非依赖，HbA1c维持正常范围。
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