Capricor Therapeutics（纳斯达克代码：CAPR）近日收到美国食品药品监督管理局（FDA）发来的完整回应信（Complete Response Letter），该机构拒绝了其针对Deramiocel的生物制剂许可申请（BLA）。Deramiocel是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，简称DMD）相关心肌病的细胞疗法。
FDA指出，该申请未满足关于疗效的实质性证据的法定要求，并需要补充更多的临床数据。此外，监管机构还提到了申请材料中“化学、制造和控制”（Chemistry, Manufacturing, and Controls，简称CMC）部分存在的未解决问题。
Capricor于2025年3月获得Deramiocel BLA的优先审评资格，该申请主要基于HOPE-2试验及其开放标签扩展研究的数据，以及来自FDA资助数据库的自然病史对比数据。
公司计划在2025年第三季度利用正在进行的III期HOPE-3试验的数据重新提交BLA申请。HOPE-3是一项纳入104名患者的随机、双盲、安慰剂对照研究，其主要结果预计将在2025年第三季度公布。
“我们对FDA的这一决定感到惊讶。在整个申请过程中，我们一直遵循了他们的指导，”Capricor首席执行官Linda Marbán表示。FDA建议公司申请召开会议，以明确下一步可能获得批准的路径。
杜氏肌营养不良症是一种遗传性疾病，影响美国约15,000人。该病导致肌肉进行性退化，心肌的恶化会引发心肌病和心力衰竭，这也是DMD患者死亡的主要原因。
FDA确认，在Capricor重新提交申请后，将重启评审流程。
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