医疗保健领域总是有新的前沿：还有许多疾病的治疗和治愈方法尚未找到；生物和医学谜团仍有待破解；公共卫生问题可以更好地、更公平地解决；行业流程可以更简单、更高效；患者和消费者可以在自己的健康和福祉方面获得更好的信息、赋权和服务。好消息是，在这片广阔的领域中，有许多创新正在酝酿，2024年是一个充满突破的一年。《财富》杂志的健康记者和编辑们评估了这些创新的潜在影响、新颖性和可及性，编制了这份名单，其中我们认可了一些今年最令人震惊、改变游戏规则、改善生活的创新——所有这些创新都将在未来几年以大大小小的方式影响我们的健康。
镰状细胞基因疗法
9月11日，护士在华盛顿儿童国家医院为12岁的肯德里克·克罗默（Kendric Cromer）进行基因疗法输注治疗。克罗默是首批接受新批准的基因疗法治疗的人之一，该疗法将使他摆脱夺走童年的镰状细胞病。（Kenny Holston/《纽约时报》）
首次针对镰状细胞病（一种痛苦、致残且危及生命的血液疾病）的基因疗法于去年12月同一天获得FDA批准，但直到2024年，患者才开始受益于这些开创性的治疗方法。两种新疗法——Vertex Pharmaceuticals的Casgevy和BlueBird Bio的Lyfgenia——为美国约10万名和全球近800万患有镰状细胞病的患者提供了潜在的治愈方法，这是除骨髓移植外唯一的治疗方法，而骨髓移植是一种依赖于找到匹配供体的艰难过程。
这两种疗法都是使用患者自身的干细胞制造的，经过修饰后再通过单次输注回输到体内。Casgevy使用CRISPR技术进行这一操作，也是首个获批使用基因编辑技术的疗法。虽然这些疗法可能改变生活，但治疗过程长达数月且非常艰苦，而且费用昂贵——分别定价为220万美元和310万美元——因此采用率较低：11月，Vertex表示约有40名患者开始了Casgevy的治疗过程，而BlueBird报告有17名患者接受了Lyfgenia的治疗。
首款家用流感疫苗
你可以忘记药店的流感注射了。阿斯利康的FluMist允许你在家中自行接种年度疫苗，对于害怕针头的人来说，这是一种易于使用的鼻喷雾剂，而不是需要注射到手臂的液体。该疫苗于9月获得FDA批准，适用于2至49岁人群，需凭处方购买，将于明年秋季上市。
意念控制的假肢腿
大多数人工肢体并不像身体的自然延伸。尽管近年来机器人传感器和人工智能算法有所改进，但麻省理工学院和布里格姆妇女医院的一组研究人员开发了一种由用户神经系统完全控制的假肢腿。7月发表的一项研究显示，7名接受意念控制仿生腿的患者行走速度提高了41%，并且更擅长应对现实世界中的地形，如楼梯、斜坡和其他障碍物。佩戴这种人工肢体的个体表示，它根本不觉得是人工的。
这种神经假肢需要进行手术，并在截肢部位附近安装传感器，以帮助将大脑信号传输到仿生腿。
非阿片类止痛药
在美国长达数十年、导致超过100万人死亡的阿片类药物危机中，对非成瘾性止痛药的需求显而易见。Vertex Pharmaceuticals早在20年前就开始研发其非阿片类药物候选物Suzetrigine，这一研究受到一个家族成员因遗传差异而不会感到疼痛的研究的启发。
今年1月，该公司报告了三期研究结果，显示该药物在两种手术后的患者中有效减轻了疼痛。（在研究中，该药物的止痛效果并未优于阿片类药物维柯丁，但）FDA预计将于1月批准该药物用于急性疼痛，而Vertex计划继续研究该药物用于慢性疼痛的治疗。
人工智能医疗记录员
多年来，美国的医生队伍一直状况不佳，他们报告称工作压力大、过度劳累，部分原因是他们在文档和输入电子健康记录系统上花费了大量时间。终于，随着一系列新的AI记录工具的出现，似乎有了缓解的希望——这些工具可以即时转录、总结和格式化患者就诊的笔记。
尽管这项技术并不完美——偶尔会出现幻觉——但AI记录员继续得到医生的好评，他们赞赏行政负担的减轻和可以更多地专注于患者的时间。（患者在调查中也给予了积极反馈，注意到医生在就诊期间花在电脑上的时间减少了。）
今年早些时候发表的一项研究也证明了这项技术的潜力。当加州的Permanente医疗集团推出这项技术时，采用它的3400名医生每天节省了一个小时的电脑时间。
果蝇大脑图谱
我们知道这是一个关于人类健康的突破清单，但有一项成就来自全球研究团队，他们绘制了成年果蝇大脑的每个神经元和突触，这也应该被列入其中。他们于10月在《自然》杂志上发表了这一工作的新闻和发现。该图谱展示了果蝇大脑的连接方式，描绘了一个由14万个神经元和5000万个突触组成的“连接组”。神经科学家和专家们认为，从这项工作中获得的见解可以彻底改变对人类大脑和继续困扰科学家的神经退行性疾病的研究。
耳塞作为临床级助听器
9月，食品和药物管理局授权了第一款非处方助听器软件。更大的新闻或许是，这款软件是为苹果公司普遍使用的白色耳塞——特别是AirPods Pro 2——设计的，现在它可以测试听力并作为轻度至中度听力损失者的临床级助听器。售价249美元（按助听器标准来说相当实惠），这对于15%报告有听力问题的美国成年人或根据国家聋哑和其他交流障碍研究所的数据，2880万可以从中受益的美国人来说，是一大福音。良好的听力对健康有很多好处，从基本的安全到促进社交互动，从而有助于预防抑郁和痴呆。
几十年来首款新的精神分裂症药物
在过去70年中，抗精神病药物一直是治疗精神分裂症的标准方法，这种疾病影响了每300人中有1人。这些药物通过阻断多巴胺等被认为导致疾病最严重症状（如精神病和妄想）的神经递质来改变大脑化学。制药业在这些药物的改进方面取得了进展，但所有创新都追溯到了1950年代的方法，即使如此，对于许多人——估计10%至30%的患者——抗精神病药物根本不起作用。其他人则在服用这些药物时经历严重的负面副作用。
这就是为什么Cobenfy在9月获得FDA批准用于治疗精神分裂症被视为如此重要的突破。该药物由Karuna Pharmaceuticals开发并于3月被百时美施贵宝收购，是70年来首款使用新作用机制治疗该疾病的药物。与其阻断多巴胺，它针对的是大脑中的其他受体。临床试验的结果非常令人鼓舞，尽管一些人指出这些研究较短，Cobenfy在治疗终身疾病方面的安全性和有效性仍需进一步研究。
脑机接口
脑植入物曾经是科幻小说中的内容，但今年，可以通过思想控制的设备成为了现实。埃隆·马斯克的Neuralink公司在1月宣布，其首款脑机接口已植入一名人类患者体内。得益于这项技术，30岁的四肢瘫痪患者诺兰·阿伯格（Noland Arbaugh）来自亚利桑那州尤马，能够用思维移动计算机光标，甚至玩视频游戏。几个月后，该设备移位，限制了其有效性，但阿伯格表示对这次体验感到满意，并为其对技术发展的贡献感到自豪。
与此同时，10月，Neuralink的竞争对手Syncron宣布，其植入物在六名因瘫痪而无法移动手臂的患者中完成了为期一年的安全性研究。在试验中，该植入物还有效地捕捉了患者的运动意图相关的大脑信号，并将其转换为输出——如光标的移动——使参与者能够完成一系列数字任务。
宫颈癌筛查替代方案
宫颈涂片检查是一种常规程序，医生会从宫颈收集细胞，这是检测女性癌症和癌前细胞最重要的工具之一。但正如许多人所证实的那样，这一过程并不愉快，尤其是少数族裔群体的筛查率低于公共卫生目标。
然而，5月，女性获得了另一种选择，FDA表示患者现在可以自行采集阴道样本，用于BD和罗氏的两种人乳头瘤病毒（HPV）测试。（HPV导致了绝大多数宫颈癌病例。）目前，患者必须在医疗机构进行这一操作，但专家们仍然期望这一新选项能增加筛查的女性数量，并每年减少4000例宫颈癌死亡。更多的选择也在路上：Teal Health的新设备Teal Wand允许女性在家快速采集阴道样本进行宫颈癌筛查。（92%的参与者在两分钟或更短时间内完成，90%的参与者认为这比宫颈涂片检查更舒适或至少一样舒适。）Teal于10月提交了FDA批准申请，并将因其产品的FDA突破性地位而获得加速审查过程。
预防HIV传播的药物
当一位科学家在今年早些时候展示了一项大型研究的结果时，她获得了全场起立鼓掌。在临床试验中，该药物在预防HIV传播方面达到了100%的有效性。另一项试验最近发现，这种每半年注射一次的药物有效率为96%。
这是结束HIV/AIDS努力的一个重大突破，这种疾病影响了全球3840万人，并每年新增感染130万人。由吉利德科学公司开发的lenacapavir已获批准用于治疗HIV，但这些结果支持其用于预防——并可能成为Truvada（PrEP，暴露前预防）的替代品，后者是一种高效的每日药丸，用于阻止HIV传播，但存在依从性的挑战。
为黑人和棕色人种女性提供更好的分娩信息
美国医疗保健的一大耻辱是该国极高的孕产妇死亡率：过去二十年间，孕产妇死亡率增加了144%，从1999年至2002年的每10万人约9.65人增加到2018年至2021年的每10万人23.6人。黑人女性受影响尤为严重，其死亡率是其他群体的两到三倍。纠正这一差异是推动Irth（意为“无偏见的出生”）应用开发的动力，该应用旨在让黑人和棕色人种女性分享并学习其他人的医院和分娩体验。
聚合这些信息并使其可访问不仅对保护女性很重要，也有助于改善机构，因为当数据存在时，机构更难忽视这些问题。一些医院采取了主动措施。今年早些时候，Irth和加利福尼亚州长滩纪念医疗中心的Miller儿童和妇女医院启动了一项“无偏见的分娩”医院试点项目，基于Irth上的证词制定新的产前和产后护理标准。
人工智能领域的重大突破
DeepMind Technologies首席执行官德米斯·哈萨比斯（Demis Hassabis）在5月14日的Google I/O活动上介绍了AlphaFold 3。（AP照片/Jeff Chiu）
AlphaFold开发者今年获得了诺贝尔化学奖是有原因的。这款AI工具的第三个版本于5月发布，能够以前所未有的速度和准确性预测数亿个蛋白质的结构——包括所有存在于生物界中的蛋白质——及其相互作用。（此前，训练有素的博士生预测单个实验蛋白的结构可能需要数年时间。）这对研究人员和药物开发者来说是一个重大突破，他们可以利用这些信息更好地理解生物学机制并设计治疗疾病的药物。
该工具在11月变得更加易用，当时AlphaFold 3的开发者——谷歌的DeepMind和Isomorphic Labs——将代码公开供研究人员下载和用于非商业应用。
虚拟现实用于青少年心理健康
冥想是一种简单而强大的管理心理健康工具，但对于那些难以进入正确心态以获得其益处的人来说，Headspace XR提供了一种全新的虚拟现实体验，让用户更全面地沉浸在提升情绪的世界中。这款产品由心理健康公司Headspace开发并在Meta的Quest商店销售，引导用户进行呼吸技巧和引导冥想，参与刺激大脑的游戏，甚至在那个有意识的虚拟空间中与他人连接。（《财富》杂志的一位评论员对Headspace XR的舒缓体验印象深刻。）
在全国青少年心理健康危机——40%的学生报告持续的悲伤或绝望感——和成人人口中的广泛焦虑背景下，这是一项可能帮助某些人的创新。（Meta Quest头戴设备起价200美元；Headspace XR售价20美元。）
减少易受影响青少年的屏幕时间
Yondr的袋子于2019年11月22日在纽约市布鲁克林博物馆的一次展览上展出。Yondr为艺术家、教育者、组织和个人创造无手机的空间。——当亚当·魏斯到达纽约一家剧院观看百老汇演出时，他惊讶地发现他必须锁上手机。《自由爱最高》（Freestyle Love Supreme）是一档由《汉密尔顿》音乐剧著名创作者林-曼努埃尔·米兰达（Lin-Manuel Miranda）共同创作的即兴喜剧节目，要求观众在表演期间将手机放在一个锁定的袋子里。“感觉像是失去了自己的一部分，”39岁的魏斯说。（照片由Angela Weiss/AFP/Getty Images提供）
Yondr的袋子并不是今年发明的，但在2024年，它在美国学校风靡一时，因为管理者越来越担心教室里的智能手机，寻找解决方案。Yondr的产品是一种磁性锁定的袋子，用于存放手机，已被证明是一种简单而可靠的方法，可以防止学生使用手机——从而使他们更少分心，更专注于学习。学校还报告了心理健康改善和欺凌减少的情况。尽管正式研究缺乏且袋子并不总是受学生欢迎，但Yondr的袋子——最初是为了保持现场音乐活动无手机——正在帮助减少屏幕时间，而这可能会产生影响。根据美国疾病控制与预防中心的数据，每天在屏幕上花费4小时或更长时间的青少年更容易经历焦虑或抑郁。
治愈先天性耳聋的基因疗法
在生命的前十年，来自摩洛哥的11岁男孩艾萨姆·达姆（Aissam Dam）听不见。一种遗传条件使他从出生起就失聪。但在一项突破性治疗后，达姆现在可以听到：对他内耳进行的基因疗法在不到30天内恢复了他的听力。礼来公司的子公司Akouos在今年早些时候宣布了这一令人鼓舞的结果。
这种处于早期试验阶段的基因疗法目前正在年轻儿童中进行测试。它有可能恢复全球估计20万名患有与达姆相同条件的人的听力，并为其他形式的遗传性听力损失开辟道路。
推进女性健康研究和创新的行政命令
在2024年，支持女性健康研究的努力不应成为重大突破。但遗憾的事实是，当涉及到健康和疾病时，性别差异了解不足，主要是因为女性长期以来被排除在生物医学研究之外。大多数现代医学是基于对男性身体的研究；直到1990年代，女性才开始大量参与临床试验——因为那时法律才要求这样做。这意味着我们对男性心脏病发作的了解远多于女性，而对于主要影响女性的疾病，如自身免疫性疾病，我们知之甚少。
今年3月，乔·拜登总统签署了一项行政命令，旨在通过一系列行动加快进展，要求联邦机构在其活动中整合和优先考虑女性健康研究。他还呼吁国会为此拨款120亿美元。尽管新政府可能会改变优先事项，但总统的行动——以及去年启动的白宫女性健康研究倡议——已经推动了这个重要但被忽视的领域向前发展。
快速自助视力测试
据美国疾病控制与预防中心估计，大约9300万有严重视力丧失风险的美国成年人中，只有半数在过去一年内看过眼科医生——主要是由于成本或缺乏意识。这不是一个小问题：CDC估计，到2050年，主要视力问题的成本将达到3730亿美元。为了填补这一空白，总部位于波士顿的Eyebot公司今年早些时候推出了自助AI驱动的视力测试亭，可以在90秒内测试你的视力并给出处方。该公司与Zenni Optical等零售商合作，尽管Eyebot的机器在严重眼部护理方面无法与眼科医生匹敌，但它们可以帮助解决许多未经治疗的视力丧失问题。
首款用于检测结直肠癌的血液测试
结直肠癌是美国第二致命的癌症，仅次于肺癌，每年夺去约53000人的生命。其中一个原因是筛查率低：超过75%死于该病的患者没有及时进行筛查。美国预防服务工作组建议45至75岁的成年人定期通过结肠镜检查或粪便测试进行筛查，但50至75岁的人群中只有70%这样做；45至49岁的人群筛查率更低。
但专家们预计，新的选择将有助于提高这些数字。7月，Guardant的Health Shield成为首款获批用于结直肠癌筛查的血液测试。与结肠镜检查相比，这种测试不那么繁琐和侵入性，或许也不会像需要患者自己收集粪便的测试那样令人反感，血液测试可以在医疗环境中轻松进行。一项研究发现，该测试能检测到83%的癌症，但只能检测到一小部分可能导致癌症的危险息肉，因此结肠镜检查仍然是金标准。
狼疮的潜在治愈方法
自身免疫性疾病仍然是医学中最神秘和最难解决的健康问题之一。或许没有比狼疮更复杂的了，这是一种影响全球约500万人的慢性疾病，当免疫系统攻击身体的健康细胞和组织时发生。症状广泛且涉及全身；病情可能是轻微的，也可能是致命的；发作不可预测。目前有药物用于管理和缓解狼疮及其症状，但这些药物可能有副作用；还没有治愈方法。
但随着一项令人震惊的、颠覆性的进展，治愈方法可能就在眼前。2月，《新英格兰医学杂志》发表了一项研究结果，15名患有狼疮和其他自身免疫性疾病的患者在接受嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法后得到了有效治疗。近年来，CAR T细胞疗法——涉及提取、基因改造和重新注入患者的T细胞——已被证明是某些癌症的成功疗法；T细胞被工程化以攻击肿瘤。但这项研究表明，同样的方法也可以用于狼疮，通过工程化T细胞靶向B细胞——导致发作的免疫系统细胞。治疗两年后，15名患者仍处于缓解状态。
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