伦敦，2025年1月8日 /PRNewswire/ -- 全球领先的转型情报提供商科睿唯安（NYSE:CLVT）今天宣布发布第十二届年度《值得关注的药物》报告，该报告是即将重新定义医疗未来的疗法指南。今年备受期待的资源突出了11种预计将在五年内达到重磅地位或彻底改变治疗范式的药物。自成立以来，《值得关注的药物》已确定了超过98种变革性疗法，确立了其作为导航不断变化的制药格局的关键资源的地位。
今年的报告基于科睿唯安Cortellis智能产品套件的见解，重点关注11种最近推出或将于2025年首次亮相的疗法。这些创新解决了肥胖症、肿瘤学和基因疗法等关键挑战，预计到2030年将实现重磅销售或显著改善全球患者结果。报告还探讨了塑造行业的关键趋势，包括肥胖症治疗需求的激增、基因编辑的变革潜力以及监管创新的影响。
报告深入分析了中国大陆慢性病市场的现状，特别强调了五种预计在未来五年内年销售额将超过10亿美元或为患者带来变革性成果的疗法。此外，报告还探讨了影响全球医疗保健的关键话题，包括监管进展、放射性药物治疗在肿瘤学中的作用以及真实世界数据（RWD）和患者报告结果（PROs）在推动健康公平和增强监管提交中的应用。
科睿唯安生命科学与医疗业务总裁亨利·莱维（Henry Levy）表示：“生命科学领域的创新达到了前所未有的高度，今年的《值得关注的药物》报告再次展示了行业满足未满足医疗需求和挑战现有护理范式的能力。我们为预测的精确性和可靠性感到自豪——去年我们确定了13种值得关注的分子，其中12种已经获得批准并上市，另一种也即将推出。这一记录反映了我们全面的数据和深厚的专业知识。通过继续提供可操作的见解，我们赋予行业导航机遇、克服挑战并推动全球健康的进步。”
科睿唯安生命科学与医疗全球思想领导力负责人迈克·沃德（Mike Ward）表示：“2025年标志着生命科学行业的一个转折点，随着人工智能和机器学习等尖端技术的应用，药物发现和开发得到了增强。今年的报告捕捉了动态力量，包括精准肿瘤学的重大进展、放射性药物的崛起以及解决全球健康差距的日益关注。”
2025年《值得关注的药物》报告突出了重塑生命科学领域的关键趋势，强调了新兴技术和治疗突破的变革性影响。人工智能和机器学习的进步正在简化药物发现、临床试验和真实世界数据整合，推动精准医学的发展。肥胖市场正在经历由下一代GLP-1疗法驱动的革命，而放射性药物治疗正在通过“可视化和治疗”的范式重新定义癌症治疗。基因编辑技术正在为个性化医疗开辟新的机会，而不断发展的监管框架则更加重视患者报告的结果和健康公平。这些趋势共同展示了行业的韧性及其在应对挑战的同时推动创新以改善全球患者护理的能力。
今年值得关注的药物体现了在日益复杂的医疗生态系统中创新和致力于推进患者护理的融合。2025年《值得关注的药物》名单包括：
AWIQLI® (LAI 287；胰岛素icodec)，由诺和诺德开发 | 1型和2型糖尿病
AWIQLI® 是第一种每周一次皮下注射的胰岛素，在澳大利亚、加拿大、欧盟、中国大陆和日本已上市。其每周给药的优势明显优于每日基础胰岛素，可能减轻1型或2型糖尿病患者的治疗负担。
CagriSema (cagrilintide + semaglutide)，由诺和诺德开发 | 肥胖症和2型糖尿病
CagriSema结合了长效阿米林类似物cagrilintide和司美鲁肽，有望在治疗肥胖症和2型糖尿病方面超越司美鲁肽（OZEMPIC/WEGOVY®）和替尔扎帕肽（MOUNJARO/ZEPBOUND®）。这种下一代GLP-1疗法利用了GLP-1s的益处，如增强胰岛素分泌和减少食欲，同时结合了阿米林的效果，包括减缓葡萄糖吸收和释放。如果获得批准，CagriSema将成为肥胖症和2型糖尿病市场中首个固定剂量的阿米林和GLP-1受体激动剂组合。
COBENFY™ (KarXT；xanomeline-trospium)，由百时美施贵宝开发 | 精神分裂症和阿尔茨海默病相关精神病
在新兴精神分裂症治疗遭遇挫折的情况下，COBENFY的批准标志着一个里程碑，这是30多年来首个具有新作用机制的精神分裂症治疗药物。COBENFY结合了xanomeline和托吡卡胺，选择性靶向M1和M4受体，而不是传统的多巴胺途径，同时最小化胆碱能副作用。虽然仍需进一步数据评估其在阿尔茨海默病相关精神病中的有效性，但COBENFY如果在治疗阿尔茨海默病相关的幻觉和妄想方面被证明有效，则具有巨大的商业潜力。
EBGLYSS™ (lebrikizumab)，由礼来公司和Almirall开发 | 特应性皮炎
EBGLYSS™ 是第三种针对IL-13的生物制剂，用于特应性皮炎，继DUPIXENT® (dupilumab) 和 ADBRY®/ADTRALZA® (tralokinumab)之后进入市场。其较少的给药频率、更选择性的IL-13抑制以及强大的安全性和疗效数据使其可能成为中重度特应性皮炎的一线治疗，当局部类固醇无效时。
Fitusiran，由Alnylam®制药公司和赛诺菲开发 | A型和B型血友病
Fitusiran在三期临床试验中显示出对A型和B型血友病的有效性，无论是否存在抑制剂。这种小干扰RNA（siRNA）疗法通过抑制SerpinPC1 mRNA，降低抗凝血酶水平，促进凝血酶生成，帮助恢复止血平衡以预防出血。借助Alnylam®制药公司的ESC-GalNAc共轭技术，fitusiran有望成为第一个基于双链RNA分子的抗凝血酶降低疗法，待批准后。
GSK-3536819 (MenABCWY)，由葛兰素史克开发 | 脑膜炎奈瑟菌
葛兰素史克的GSK-3536819疫苗候选物是一种5合1的第一代配方，针对引起大多数侵袭性脑膜炎病例的五组脑膜炎奈瑟菌（A、B、C、W和Y）。它结合了葛兰素史克已获许可的脑膜炎疫苗BEXSERO（MenB）和MENVEO（MenACWY）的抗原成分，这两种疫苗都已建立了安全性和有效性记录。
IMDELLTRA™ (tarlatamab-dlle)，由安进开发 | 小细胞肺癌（SCLC）
IMDELLTRA™ 是一种针对广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的首创免疫疗法。利用安进的双特异性T细胞衔接器（BiTE®）分子，它靶向T细胞上的CD3和肿瘤细胞上的DLL3，使T细胞攻击并裂解肿瘤。DLL3在超过85%的SCLC患者中表达于肿瘤细胞表面，但在健康细胞上极少表达，这使其成为一个有吸引力的目标。这种机制使IMDELLTRA有可能成为之前治疗过的ES-SCLC的标准治疗方法。
mRESVIA (mRNA-1345)，由Moderna公司开发 | 呼吸道合胞病毒（RSV）
mRESVIA® 在2024年5月获得美国FDA批准，加入了AREXVY和ABRYSVO，均在2024年《值得关注的药物》中提及，成为目前可用于60岁及以上成年人的呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗之一，进一步支持了减少RSV相关疾病负担的公共卫生倡议。尽管已有疫苗，RSV感染仍然是公共健康问题，特别是对婴儿和65岁及以上的老年人。
SEL-212，由Sobi®和Cartesian Therapeutics Inc/Selecta Biosciences Inc开发 | 痛风
SEL-212是一种新型的每月一次治疗方案，结合聚乙二醇尿酸酶（pegadricase；SEL-037）和ImmTOR™，一种旨在抑制抗药物抗体（ADA）形成的免疫耐受技术。对于此应用，ImmTOR由SEL-110.36组成，它是尿酸酶特异性ADA的抑制剂。这种方法可能有助于克服其他生物治疗（如KRYSTEXXA® [pegloticase]）在慢性痛风患者中因效力和耐受性降低而产生的局限性。
Vepdegestrant (ARV-471)，由Arvinas公司和辉瑞公司开发 | 乳腺癌
Arvinas公司和辉瑞公司之间的全球合作，vepdegestrant可能是市场上第一个PROteolysis Targeting Chimera (PROTAC®)蛋白降解剂。设计用于靶向和降解雌激素受体（ER）蛋白，早期研究表明PROTAC诱导的降解比口服选择性雌激素受体降解剂（SERDs）更为完全。这为克服乳腺癌的内分泌耐药提供了潜力。标签扩展，包括与IBRANCE® (palbociclib)联合使用，正在探索中。
Zanzalintinib (XL092)，由Exelixis公司开发 | 结直肠癌、肾细胞癌和头颈部鳞状细胞癌
Zanzalintinib是一种第三代口服酪氨酸激酶抑制剂，靶向VEGF受体、MET和TAM激酶，这些激酶参与肿瘤生长和免疫抑制。目前正在进行三期临床试验，用于非透明细胞肾细胞癌（nccRCC）、结直肠癌（CRC）和头颈部鳞状细胞癌（SCCHN），公司预计最早从2026年起每年推出一款zanzalintinib。与CABOMETYX® (cabozantinib)相比，zanzalintinib可能提供一些优势，包括适用于nccRCC组织学和更广泛的患者群体。
(全文结束)
