Nature Medicine发布Pridopidine治疗早期亨廷顿舞蹈症的III期数据 展示对临床进展影响
Nature Medicine最新发表的III期临床数据显示,Pridopidine通过σ-1受体作用机制,在未使用抗多巴胺药物的早期亨廷顿舞蹈症患者中实现持续临床获益。研究显示治疗1年后cUHDRS评分改善达0.46分,且对认知功能(SWR)、运动功能(Q-Motor)等多指标产生显著改善,为即将启动的全球验证性研究奠定基础。该药物已获FDA孤儿药资格认定,正在推进针对亨廷顿舞蹈症和渐冻症的治疗开发。
2025-09-05 21:58:14认知障碍