单克隆抗体的故事是对科学创新与战略性商业决策相结合所产生的变革力量的有力证明。
单克隆抗体（mAbs）是实验室制造的蛋白质，其作用类似于人体抗体，可用于治疗多种疾病，包括癌症、自身免疫疾病和传染病。它们被设计用于靶向细胞上的特定抗原，例如癌细胞上的抗原，可以直接攻击这些细胞或递送其他治疗方法（如化疗药物）。这些靶向疗法改变了医学领域，为数百万患有曾经被认为无法治愈疾病的患者带来了希望。正如诺贝尔奖得主、英国科学家格雷戈里·温特爵士（Sir Gregory Winter）在林道诺贝尔奖获得者会议上所解释的那样，单克隆抗体的发展是近年来医学史上最重要的革命之一。
这是一个关于科学、技术和政策如何交织在一起，创造出一类新的救命药物的故事。格雷戈里爵士回忆起这一旅程的起点时说道：“直到20世纪80年代，大多数药物都是从植物中提取的化学物质或在实验室中合成的。20世纪70年代初重组DNA技术的出现，开启了在实验室中生产人类蛋白质的大门，这标志着一个新时代的开始。”
他补充说，这些创新促成了像重组胰岛素和促红细胞生成素这样的药物的诞生，但真正的突破是单克隆抗体的开发——这些高度特异性的分子能够精准地结合到疾病靶标上。他指出，最初的尝试涉及使用动物血清，但这些方法存在严重问题。“动物来源的血清可能在患者体内引发严重的免疫反应，这限制了它们的使用，”格雷戈里爵士解释道。1975年，英国医学研究委员会（MRC）的塞萨尔·米尔斯坦（César Milstein）和乔治斯·科勒（Georges Köhler）开发了一种利用杂交细胞（称为杂交瘤）生产单克隆抗体的方法，这一突破改变了游戏规则。
“这意味着我们可以大量生产单一抗体种类，且具有高度特异性和纯度。”然而，格雷戈里爵士指出，这些鼠源抗体往往会在人体内引发免疫反应，从而提出了如何使它们兼容的问题。“我的工作重点是开发将这些抗体‘人源化’的技术。我们发现，将鼠源抗体的抗原结合区域移植到人类抗体框架中，可以显著减少免疫反应。”
他的团队最终利用噬菌体展示技术创造了完全人源化的抗体——这种方法涉及筛选庞大的人类抗体基因库。“这使我们能够直接从人类中选择抗体。就像在试管中模拟自然免疫反应一样。”格雷戈里爵士提到，这项工作的最显著成果之一是adalimumab（商品名为Humira）的开发。“Humira是一个典型例子，展示了科学创新与战略性许可和商业化相结合如何能够产生一款重磅药物。自2002年获批以来，它已创造了超过2300亿美元的销售额，成为历史上最成功的药物之一，”格雷戈里爵士说道。
对于肯尼亚而言，慢性疾病（如癌症、类风湿性关节炎和自身免疫性疾病）的负担正在上升，这些疗法既带来了希望，也带来了挑战。“关键在于让这些创新变得可及。发展本地生产能力以生产单克隆抗体可以大幅降低成本并改善患者预后，”格雷戈里爵士强调。
如今，单克隆抗体已被用于治疗从癌症到偏头痛的多种疾病，并继续演进。“未来在于让这些疗法更加可及和负担得起，特别是对发展中国家而言。科学有能力改变生活，但它必须伴随着促进创新、保护知识产权并确保公平获取的政策。”
随着肯尼亚卫生部门的进步，这一全球故事中的经验显而易见：拥抱生物技术、促进本地创新并实施支持性政策，可以将科学突破转化为惠及所有人的实际健康益处。
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