范德比尔特大学医学中心近日宣布,其研究团队将启动一项创新性药物再利用研究项目,旨在筛选已获美国食品药品监督管理局(FDA)批准的药物中,可能对阿尔茨海默病具有治疗潜力的候选药物。该项目已获得美国国立卫生研究院(NIH)提供的290万美元专项研究经费。
领导该项目的神经病学教授卡罗琳·贝尔博士表示,团队将采用先进的生物信息学计算模型,对超过3000种现有药物进行系统性筛选。特别关注具有神经保护作用的抗抑郁药、降压药及糖尿病治疗药物,这些药物可能通过双重作用机制影响β淀粉样蛋白沉积和tau蛋白缠结,这两个病理特征被认为是阿尔茨海默病发展的核心因素。
研究采用的"系统药物再利用"技术通过整合药物分子靶点数据库、神经退行性病变生物标志物网络以及患者电子健康记录数据,构建多维预测模型。该技术已成功应用于帕金森病药物开发,将候选药物筛选周期从传统方法的5-7年缩短至18个月。
药理学专家马克·戴维森指出,药物再利用策略能规避早期研发阶段的90%潜在风险,因为候选药物已具备完整的人体安全数据。若研究取得突破,最快可在2028年进入临床试验阶段。目前治疗阿尔茨海默病的药物平均开发成本为26亿美元,而药物再利用预计可将成本降低至500万美元级别。
该项目与梅奥诊所、克利夫兰医学中心建立合作,将同步进行小鼠模型验证和人类脑组织样本分析。研究团队特别强调,所有候选药物的筛选标准将严格遵循最新版《阿尔茨海默病治疗指南》对血脑屏障穿透率、剂量安全窗等关键参数的要求。
此次研究计划是美国"脑计划"(BRAIN Initiative)的组成部分,其成果可能为3000万阿尔茨海默病患者提供新的治疗选择。据美国疾病控制与预防中心统计,目前65岁以上人群中每9人就有1例阿尔茨海默病患者,相关医疗支出已占联邦医保总支出的25%。
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