WATERTOWN, 马萨诸塞州，2025年8月7日（环球新闻社） -- 专注于开发血液疾病创新疗法的临床阶段生物制药公司Disc Medicine, Inc.（纳斯达克代码：IRON）今日公布截至2025年6月30日的第二季度财务业绩，并回顾近期研发项目进展。
公司首席执行官兼总裁John Quisel博士表示："过去季度我们取得持续进展，特别是在临床数据发布和首个NDA申请筹备方面。在与FDA成功召开pre-NDA会议后，我们确认将于10月提交EP P治疗药物bitopertin的新药申请。我们的研发管线也取得重要突破，包括启动真性红细胞增多症(PV)的2期临床试验，并预计下半年获得骨髓纤维化贫血(MF)和非透析依赖性慢性肾病贫血(NDD-CKD)的临床数据。充足的现金流（截至二季度末达6.5亿美元）使我们能够同步推进商业布局和管线开发。"
重点进展与里程碑：
Bitopertin（GLYTI抑制剂/血红素合成调节剂）
- 公布HELIOS开放标签扩展试验长期数据：显示bitopertin可实现原卟啉IX(PPIX)持续降低，改善生活质量及肝脏生物标志物
- 推进APOLLO 3期临床试验：针对成人和青少年EP P患者
- 完成FDA pre-NDA会议：确认NDA提交时间节点和格式
- 计划2025年10月通过加速审批通道提交NDA
- 与波士顿儿童医院合作研究发表于《临床研究期刊》：证明bitopertin可预防EP P小鼠模型肝脏病变（通讯作者Sarah Ducamp和Paul Schmidt）
DISC-0974（抗铁调素抗体/抑制铁调素）
- 举办骨髓纤维化贫血KOL线上会议：探讨该药物在MF治疗中的潜在价值
- 公布1b期试验持续治疗数据：显示血液学反应持久性
- 启动RALLY-MF 2期试验：预计2025年四季度发布初步数据
- 扩展试验：纳入使用momelotinib/pacritinib患者队列
- 推进NDD-CKD 1b期试验：预计2025年四季度发布多剂量数据
DISC-3405（抗TMPRSS6抗体/促进铁调素）
- 公布健康志愿者1期试验SAD/MAD数据：验证作用机制
- 启动真性红细胞增多症(PV)2期试验：预计2026年获得数据
企业动态：
- 任命Cullinan Therapeutics首席执行官Nadim Ahmed为董事会成员，其拥有25年血液领域产品开发及商业化经验
2025年第二季度财务数据：
- 现金状况： 截至2025年6月30日现金及等价物6.5亿美元，预计可支持运营至2028年
- 研发投入： 4630万美元（同比+99%），主要因bitopertin临床试验、APOLLO研究里程碑支付及人员扩张
- 管理费用： 1510万美元（同比+104%），因商业布局筹备导致人员增加
- 净亏损： 5520万美元（同比+110%），反映管线推进带来的运营成本上升
关于Disc Medicine：
（已按要求删除网址链接）
前瞻性声明：
本声明包含《1995年私人证券诉讼改革法案》定义的前瞻性陈述，涉及临床试验时间表、监管路径、财务状况等。实际结果可能因多种风险因素产生重大差异，包括临床试验结果不确定性、监管审批风险、资金充足性及市场竞争等。
【财务报表摘要】（已按要求简化）
- 2025年第二季度：
研发支出4630万美元
管理费用1510万美元
净亏损5520万美元
- 资产负债表：
现金储备6.5亿美元
总资产6.65亿美元
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