美国食品药品监督管理局今日发布针对涉及基因编辑技术的人类基因疗法产品研发商的指南草案。该草案最终定稿后，将提供标准化方法建议，全面评估基因编辑疗法的安全性，从而更快地将有效治疗方案带给患者。
美国食品药品监督管理局专员马蒂·马卡里医学博士、公共卫生硕士表示："基因编辑在治疗以往无法治愈的遗传性疾病方面具有非凡前景，今日的公告体现了FDA推动创新和加速基因编辑疗法发展的前瞻性方法。该指南为研发商提供了明确的、基于科学的建议，利用尖端测序技术评估脱靶编辑风险。我们致力于积极推进这项工作。"
该指南由生物制品评价与研究中心发布，支持FDA于今年2月启动的"加速超罕见疾病个体化疗法开发框架"。该框架彻底改变了FDA与产业界的互动方式，为变革性的罕见病治疗开辟了道路。
《利用下一代测序技术进行人类基因疗法产品中基因编辑的安全性评估》指南针对测序策略、样本选择、分析参数和报告要求提供了具体建议。该草案建立在FDA 2024年1月发布的《人类基因疗法产品中整合基因编辑技术》指南基础上，重点聚焦于使用下一代测序（NGS）方法评估与脱靶编辑和基因组完整性丧失相关的潜在安全风险。这些建议旨在支持随研究性新药（IND）申请和生物制品许可申请（BLAs）提交的非临床研究。该指南适用于体外编辑产品（在体外编辑细胞）和体内编辑产品（在患者组织内直接进行基因编辑）。
生物制品评价与研究中心主任兼首席医学科学官维奈·普拉萨德医学博士、公共卫生硕士表示："下一代测序不仅能检测脱靶编辑和评估染色体完整性，其应用还需要基于科学的建议。我们为研发商提供了全面安全评估的路线图，同时支持这些有前景疗法的高效开发。我们的目标是与科学界通力合作，将安全有效的基因编辑疗法带给最需要的患者。"
FDA鼓励研发商在产品开发早期（甚至在提交IND申请前）就开展沟通，例如通过CBER/CDER产品监管建议初始针对性接触（INTERACT）和IND前会议，讨论其具体开发策略。
该指南草案现公开征求意见。意见须在联邦纪事公布后90天内通过Regulations.gov提交。FDA将在最终定稿前审阅并考虑收到的意见。
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