干细胞：它们是什么以及它们的作用

干细胞为新型医疗治疗带来希望。本文将介绍干细胞类型、当前及潜在用途，以及研究与实践现状。

By Mayo Clinic Staff

2026年1月21日

您可能在新闻中听说过干细胞，并好奇它们是否能帮助您或患有严重疾病的亲友。以下是对干细胞常见问题的解答。

什么是干细胞？

干细胞是一类具有两个重要特性的特殊细胞。它们能够产生更多与自身相似的细胞，即自我更新。同时，它们可以通过称为分化的过程转变为执行不同功能的其他细胞。干细胞几乎存在于人体所有组织中，对于组织维持和损伤修复至关重要。

根据所在位置不同，干细胞可发育成不同组织。例如，造血干细胞存在于骨髓中，能生成血液中所有功能性细胞。干细胞还可转变为脑细胞、心肌细胞、骨细胞或其他细胞类型。

干细胞有多种类型。胚胎干细胞最为多能，因其可发育成胎儿的所有细胞。人体内大多数干细胞分化能力有限，可能仅用于维持和修复其所在组织和器官。

人体中没有其他细胞具备自然生成新细胞类型的特性。

干细胞：人体的“主控细胞”

干细胞是人体的“主控细胞”。所有其他细胞均源于干细胞，包括血细胞、神经细胞和其他细胞。

为何干细胞备受关注？

研究人员正研究干细胞能否用于：

增进对疾病发生机制的理解。 通过观察干细胞成熟为骨骼、心肌、神经及其他器官和组织中的细胞过程，研究人员能更深入理解疾病和病症的发展机制。
生成健康细胞以替代受损细胞（再生医学）。 干细胞可被引导分化为特定细胞，用于再生和修复因疾病受损的组织。

可能受益于干细胞疗法的人群包括白血病、霍奇金病、非霍奇金淋巴瘤及某些实体瘤癌症患者。干细胞疗法还可能惠及再生障碍性贫血、免疫缺陷和遗传代谢疾病患者。

干细胞正被研究用于治疗1型糖尿病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症、心力衰竭、骨关节炎等病症。

干细胞有望被培育成新组织，用于移植和再生医学。研究人员持续深化对干细胞及其在移植与再生医学中应用的认知。

测试新药的安全性和有效性。 在将研发中的药物用于人体前，研究人员可利用某些干细胞测试药物的安全性和质量。此类测试有助于评估药物对心脏的潜在毒性。

新研究领域包括利用经编程的人类干细胞分化为组织特异性细胞来测试新药。为确保测试准确性，细胞需被编程以获取药物靶向细胞类型的特性。相关编程技术正在研究中。

干细胞的来源有哪些？

干细胞有多个来源：

胚胎干细胞。 此类干细胞取自3至5天大的胚胎。此阶段的胚胎称为胚泡，约含150个细胞。

这些是多能（pluripotent）干细胞，意味着它们可分化为更多干细胞或人体任何类型的细胞。这使得胚胎干细胞可用于再生或修复病变组织和器官。

成体干细胞。 此类干细胞在大多数成体组织（如骨髓或脂肪）中少量存在。与胚胎干细胞相比，成体干细胞分化为人体各种细胞的能力有限。
经改造具有胚胎干细胞特性的成体细胞。 科学家已通过基因重编程将普通成体细胞转化为干细胞。通过改变成体细胞的基因，研究人员可使其表现类似胚胎干细胞。这些细胞称为诱导多能干细胞（iPSCs）。

这项新技术或可使用重编程细胞替代胚胎干细胞，并避免免疫系统对新干细胞的排斥。然而，科学家尚不确定使用改造后成体细胞是否会对人体产生不良影响。

研究人员已成功将普通结缔组织细胞重编程为功能性心肌细胞。在动物研究中，向心力衰竭动物注射新心肌细胞后，其心脏功能和生存时间均得到改善。

围产期干细胞。 研究人员在羊水及脐带血中发现了干细胞。这些干细胞可转变为特化细胞。

羊水填充于子宫内包裹和保护发育中胎儿的囊袋。研究人员已从孕妇羊水样本（用于检测或治疗——该程序称为羊膜穿刺术）中鉴定出干细胞。

为何使用胚胎干细胞存在争议？

胚胎干细胞取自早期胚胎——即在体外受精诊所中卵子与精子受精后形成的细胞团。由于人类胚胎干细胞取自人类胚胎，关于胚胎干细胞研究的伦理问题引发了多项讨论。

美国国立卫生研究院于2009年制定了人类干细胞研究指南。该指南定义了胚胎干细胞及其在研究中的使用方式，并包含胚胎干细胞捐赠建议。指南还规定，仅当胚胎不再需要时，方可使用体外受精创建的胚胎的胚胎干细胞。

这些胚胎的来源是什么？

用于胚胎干细胞研究的胚胎来自体外受精诊所中受精但从未植入女性子宫的卵子。干细胞由捐赠者在知情同意下捐献。这些干细胞可在实验室培养皿或试管中的特殊溶液中存活和生长。

为何研究人员不直接使用成体干细胞？

细胞重编程和诱导多能干细胞形成的进展极大推动了该领域研究。但重编程效率较低。在可行情况下，研究人员优先使用诱导多能干细胞替代胚胎干细胞，以规避部分人可能对胚胎干细胞使用产生的伦理异议。

尽管成体干细胞研究前景广阔，但其多能性和持久性可能不如胚胎干细胞。成体干细胞可能无法被操控以生成所有细胞类型，限制了其在疾病治疗中的应用范围。

成体干细胞也更易因环境危害（如毒素）或细胞复制过程中的错误而产生异常。然而，研究人员发现成体干细胞的适应性高于最初预期。

什么是干细胞系？为何研究人员需使用它们？

干细胞系是指在实验室中培养、全部源自单一原始干细胞的一组细胞。干细胞系中的细胞持续生长但不会特化为特定细胞。理想情况下，它们保持无基因缺陷状态并持续生成更多干细胞。可从干细胞系中取出细胞簇冷冻保存或与其他研究人员共享。

什么是干细胞疗法（再生医学）？其工作原理是什么？

干细胞疗法，又称再生医学，利用干细胞或其衍生物促进病变、功能障碍或损伤组织的修复反应。它是器官移植的下一阶段，使用细胞替代供应有限的供体器官。

研究人员在实验室培养干细胞。这些干细胞被操控以特化为特定类型细胞，如心肌细胞、血细胞或神经细胞。

特化细胞随后可植入人体。例如，若患者患有心脏病，可将细胞注射到心肌中。健康的移植心肌细胞可帮助修复受损心肌。

研究人员已证实，经引导变为心肌样细胞的成人骨髓细胞可修复人体心肌组织，相关研究仍在进行中。

干细胞是否已用于治疗疾病？

是的。医生已进行干细胞移植（又称骨髓移植）数十年。在造血干细胞移植中，干细胞替代因化疗或疾病受损的细胞，或作为供体免疫系统对抗某些癌症和血液疾病的方式。白血病、淋巴瘤、神经母细胞瘤和多发性骨髓瘤常采用此方法治疗。这些移植使用成体干细胞或脐带血。

研究人员正测试成体干细胞治疗其他疾病，包括心力衰竭等某些退行性疾病。

人体使用胚胎干细胞的潜在问题有哪些？

要使胚胎干细胞发挥作用，研究人员必须确保干细胞能分化为所需特定细胞类型。

研究人员已发现引导干细胞转变为特定细胞类型的方法，如引导胚胎干细胞成为心肌细胞。该领域研究仍在进行中。

胚胎干细胞也可能异常生长或自发特化为不同细胞类型。研究人员正研究如何控制胚胎干细胞的生长和发育。

胚胎干细胞还可能引发免疫反应，导致受体将干细胞视为外来入侵者进行攻击；或干细胞可能无法按预期发挥作用，带来未知后果。研究人员持续研究如何避免这些潜在并发症。

什么是治疗性克隆？它可能带来哪些益处？

治疗性克隆，又称体细胞核移植，是一种不依赖受精卵创建多功能干细胞的方法。在此技术中，未受精卵的细胞核（含遗传物质）被移除。供体细胞的细胞核也被移除。

该供体细胞核随后被注入卵子，替换被移除的细胞核，此过程称为核移植。卵子被允许分裂并很快形成胚泡。此过程创建出与供体细胞基因完全相同的干细胞系——本质上是一种克隆。

部分研究人员认为，源自治疗性克隆的干细胞可能优于受精卵来源的干细胞，因为克隆细胞在移植回供体后更不易被排斥。同时，它可能让研究人员精确观察疾病如何发展。

人体治疗性克隆是否成功？

尚未成功。尽管在其他多个物种中取得成功，研究人员尚未能对人类进行成功的治疗性克隆。

研究人员正持续研究人体治疗性克隆的潜力。

Show references

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