传统药物开发需要十多年时间和数十亿美元投入,才能让一名患者接受治疗。研究人员必须筛选数千种分子,优化最佳候选药物,并进行多年的临床测试。如今,人工智能正在压缩这些早期阶段,在可见的方式上改变研发流程。
到2026年,机器学习工具已常规性地将早期发现的时间线缩短约三分之一。临床前候选药物开发已从四年的周期缩短至13至18个月。如今,近三分之一的新药在早期发现阶段就融入了计算工具。该技术已迅速转变为行业标准基础设施。
平台资产模式
传统的生物技术公司从单一的生物创新中获取核心价值,例如一种新的治疗性分子。相反,技术驱动的生物公司首先构建完整的计算平台。软件、高级自动化和数据工程构成了它们的主要产品,而不仅仅是简单的支持工具。
这些平台在任何实体化合物进入湿实验室之前,就能运行数百万种虚拟分子组合。这种能力改变了测试内容、速度和成本。多阶段协议现在涵盖了从靶点识别到患者跟踪的各个方面。
国内研发管线
法国生物技术公司(France Biotech)最近的一项调查确定了约20家专注于发现导向软件的国内公司。大多数是年轻的初创公司,超过三分之二的公司运营时间不足四年。此外,近一半的公司直接来自学术研究实验室。
有趣的是,四分之三的法国公司开发专有治疗资产,而不仅仅是销售平台访问权。活跃的区域参与者现在与成熟的国际公司竞争。30多项活跃的合作关系反映了行业普遍倾向于将这些专业能力外包。
数据溢价
数据获取是平台扩展的主要瓶颈。近三分之二的公司严重依赖公共数据集,并通过专有合作伙伴数据进行补充。高质量、结构良好的数据已成为与算法本身一样重要的竞争优势。
投资也在向下游转移。临床试验技术在过去一年吸引了约2亿美元的资金。这种资本推动帮助平台公司从早期发现阶段过渡到风险更高的临床阶段。
随着TechBio的出现,新药研发正进入一个新时代。 © Rosi, Adobe Stock
生物学限制
尽管计算速度很快,但生物学因素决定了最终的时间表。临床试验持续时间、患者招募和监管审查仍受制于软件无法绕过的因素。数字工具加速了向临床的进程,但并不保证成功。
事实上,跟踪数据显示,软件产生的分子在临床进展率方面与传统化合物相似。目前,全球有超过170个数字项目正在进行临床开发。最终的考验仍然是这些设计的分子是否真的能在人类患者身上表现得更好。
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