关键路径研究所资助新型药物研发应对遗传性痉挛性截瘫
关键路径研究所（Critical Path Institute）转化治疗加速器项目近日向亚利桑那大学Gregory Thatcher博士研究团队颁发15万美元研究资助，用于开发治疗遗传性痉挛性截瘫（HSP）的创新性药物。该项目由Thatcher博士与伊利诺伊大学芝加哥分校生物医学科学系再生医学与残疾实验室联合主任Xue-jun Li博士共同领导，致力于研发针对疾病致病机制的小分子治疗药物。
遗传性痉挛性截瘫是一组罕见的遗传性神经退行性疾病，其特征是进行性下肢痉挛和肌无力。该病由大脑至脊髓的长神经纤维损伤所致，全球患病率在0.1-9.6/10万人。目前虽然可通过基因检测实现诊断和亚型分类，但已发现的80余种致病基因突变尚无对应疾病修饰疗法，治疗仍局限于解痉药等对症治疗。
Thatcher和Li研究团队应用新型小分子非脂生成性ABCA1诱导剂（NLAIs）药物研发平台，聚焦遗传性痉挛性截瘫共性致病机制——胆固醇与脂质稳态失衡。该靶向治疗策略通过调控神经元胆固醇代谢通路（已知与轴突完整性和神经退行密切相关），为跨基因亚型的治疗提供新途径。
关键路径研究所TRxA项目为学术研究团队提供从基础研究向早期临床转化的关键支持。除资金资助外，该项目还提供科学指导和法规事务支持，协助研究团队降低研发风险并规划后续开发阶段。
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