本周罕见病领域重点新闻：欧洲研发受威胁、AI药物研发突破、FDA批准新药
本周《罕见病新闻》聚焦高影响力行业动态：
- 欧洲研发危机预警：意大利凯西制药公司（Chiesi）的恩里科·皮奇尼（Enrico Piccinini）警告称，欧盟研发激励政策缩减可能迫使罕见病研究外流，呼吁加强知识产权保护和公私合作。
- 患者教育项目启动：阿斯利康（Alexion）推出"全身型重症肌无力（gMG）连接计划"，通过患者故事纪录片揭示这种症状波动性疾病的隐性特征。
- 跨国医疗拓展：阿斯利康在南非启动神经纤维瘤病1型（NF1）、阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）等罕见病治疗项目，重点提升儿童诊疗可及性。
- AI药物开发新方向：诺亚博士生物科技公司与赛默飞世尔合作探索AI与类器官检测技术整合，加速罕见病药物研发，基于其FDA指定的渐冻症（ALS）疗法推进。
- 突破性药物获批：诺和诺德（Novo Nordisk）的Alhemo获FDA批准治疗无抑制剂血友病A/B，在3期试验中降低出血率最高达86%。
- 临床试验成功：SGX945在贝赫切特病2期试验显示持续溃疡改善，计划开发自用注射剂型，且安全性良好。
- 孤儿药资格认定：Arcus生物科学公司的quemliclustat获胰腺癌孤儿药资格，1期试验显示中位总生存期达15.7个月。
- 新型疗法突破：Vivace治疗公司的VT3989获胸膜间皮瘤孤儿药资格，作为首个TEAD自脂化抑制剂，1期试验显示优异疗效。
- 基因治疗进展：PBGENE-DMD基因编辑疗法获FDA孤儿药及儿科罕见病认定，针对杜氏肌营养不良症开展治疗。
- 重大跨国合作：赛诺菲（Sanofi）以1.3亿美元预付款收购箭头治疗公司（Arrowhead）针对罕见血脂紊乱的plozasiran中国权益，3期数据显示甘油三酯降低80%。
【全文结束】
