Solid Biosciences Inc.（纳斯达克股票代码：SLDB）（以下简称“公司”或“Solid”）是一家致力于开发针对神经肌肉和心脏疾病的精准基因药物的生物制药公司，该公司今日宣布，其针对儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速（CPVT）的基因疗法SGT-501已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的临床试验申请（IND）批准和加拿大卫生部（Health Canada）的临床试验申请（CTA）批准。CPVT是一种高度恶性的心律失常通道病，由影响心肌中兰尼碱受体（RYR2）的遗传突变引起。公司计划于2025年第四季度启动SGT-501的1b期临床试验，以评估其安全性、耐受性和疗效。
Solid公司的首席医学官Gabriel Brooks博士表示：“尽管CPVT早在近50年前就被发现，但至今仍无FDA批准的疗法——这一公告标志着这种未被满足治疗需求的致命性心脏疾病治疗的重要进展。SGT-501采用了一种精准的基因疗法方法，针对疾病的潜在病理生理机制：在心脏结构正常的情况下，肌浆网中异常的钙释放。我们相信SGT-501具有提供持久保护的独特潜力，可能使患者摆脱致命性心律失常的持续威胁以及运动受限的生活限制。我们为启动这一项目感到自豪，这将进一步扩展我们差异化且精心设计的基因药物管线。”
意大利帕维亚大学心脏病学教授、IRCCS Maugeri医院分子心脏病学部主任Silvia Priori博士表示：“在过去的几十年里，临床界在治疗CPVT患者方面一直受限，我一直期盼着基因治疗药物的问世。我们很自豪能与Solid合作，他们推进了我们在Maugeri实验室的基础研究工作。这些研究证明，CASQ2蛋白的过表达可以在细胞和小鼠模型中对多种形式的CPVT产生治疗效果。通过与Solid团队的密切合作，这些研究进一步发展为一个令人信服的IND安全性和有效性数据包。我期待SGT-501的临床进展，并希望看到这种潜在疗法如何造福亟需疾病特异性治疗的CPVT患者。”
关于SGT-501
SGT-501是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法候选药物，旨在向心肌细胞递送功能性、全长、密码子优化的人类心脏CASQ2基因。在RYR2变异的背景下，增加CASQ2蛋白水平可增强肌浆网中的自由钙缓冲，从而稳定RYR2受体，减少舒张期钙泄漏到细胞质中。RYR2在关闭构象下的稳定有助于维持正常的心律，从而潜在地防止室性心动过速的发生。SGT-501获得了FDA授予的孤儿药资格和罕见儿科疾病资格，具有成为首类疗法的潜力，能够纠正CPVT的根本病因——RYR2不稳定和钙调节紊乱。
SGT-501所采用的AAV-CASQ2基因疗法方法由Silvia Priori博士和意大利帕维亚IRCCS ICS Maugeri实验室的团队首创。作为遗传性心律失常领域的全球领先专家，Priori博士长期以来一直走在转化心脏病学研究的前沿。Solid Biosciences于2023年获得该创新疗法的授权，并随后将其推进至IND前的临床前研究阶段，标志着将这一潜在治疗手段带给CPVT患者的进程迈出了重要一步。
关于儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速（CPVT）
儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速（CPVT）是一种心脏疾病，其特征是出现异常心律，特别是由肾上腺素刺激（如体力活动或情绪压力）引发的异常快速心跳（室性心动过速）。这些心律失常可能导致不明原因的晕厥、癫痫发作、心脏骤停和猝死。据估计，全球每10,000人中约有1人受CPVT影响，尽管该病常常被误诊，通常在儿童和年轻人中被确诊。CPVT主要由RYR2和CASQ2基因的突变引起，这些突变破坏了心肌细胞中的钙调节，影响了心脏的正常收缩和舒张。目前尚无针对CPVT根本机制的治疗方法。
如需了解更多关于CPVT和SGT-501的信息，请点击此处观看CPVT专家和患者视频。
关于Istituti Clinici Scientifici Maugeri Spa SB（ICS Maugeri）
ICS Maugeri S.p.A. Società Benefit是意大利领先的专注于康复和弱势患者综合护理的医疗服务机构。它以强大的科学研究为支撑，运营着18家临床研究所——其中包括9家被认定为IRCCS（科学研究、住院和医疗护理机构）和9家为科学临床研究所，以及6家门诊中心、1个环境研究中心、毒物控制中心和国家毒理学信息中心。
ICS Maugeri不仅参与科学研究，还在各个医学领域应用先进技术，提供个性化的护理路径，并为特定疾病和临床专科设立卓越中心。该集团拥有超过4,000名专业人员，医疗和专业卓越与其核心价值观——公平、包容、平等和透明紧密相连，这些原则始终指导着Maugeri的使命。
总部位于帕维亚，ICS Maugeri在意大利7个地区运营着23家医疗机构，包括9家IRCCS、10家科学临床研究所、5家门诊诊所、毒物控制中心-毒理学中心和环境研究中心。
关于Solid Biosciences
Solid Biosciences是一家专注于推进基因疗法候选药物的精准基因医学公司，目标疾病包括杜氏肌营养不良症（Duchenne）、弗里德赖希共济失调（FA）、儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速（CPVT）、TNNT2介导的扩张型心肌病、BAG3介导的扩张型心肌病以及其他致命的遗传性心脏疾病。公司还致力于开发具有跨行业应用潜力的创新基因调控因子库和其他使能技术。Solid正在推进其多样化的管线和递送平台，致力于将科学、技术、疾病管理和护理领域的专家联合起来。以患者为中心，由受杜氏肌营养不良症直接影响的人士创立，Solid的使命是改善患有毁灭性罕见疾病患者的日常生活。如需更多信息，请访问www.solidbio.com。
前瞻性声明
本新闻稿包含《1995年私人证券诉讼改革法案》所定义的“前瞻性声明”，包括关于公司未来预期、计划和前景的陈述；实现公司目标、优先事项和关键临床里程碑的能力；公司针对神经肌肉和心脏疾病的项目管线，包括SGT-501、SGT-212和SGT-003项目，以及关于CTA提交、临床试验机构启动、临床开发、试验启动和入组、给药、临床试验数据可用性和潜在加速批准的预期；公司现金、现金等价物和可供出售证券是否足以支持其运营；以及其他包含“预计”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“意图”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”、“工作”等词语的类似表达。
任何前瞻性声明均基于公司管理层对未来事件的当前预期，并受多种风险和不确定性的影响，可能导致实际结果与前瞻性声明中陈述或暗示的结果存在重大差异。这些风险和不确定性包括但不限于：公司是否能在预期时间表内或根本无法推进SGT-501、SGT-212、SGT-003、SGT-601、SGT-401及其他临床前项目和衣壳库；是否能获得并维持美国FDA及其他监管机构的必要批准；是否能在临床试验中复制在临床前研究和早期临床试验中观察到的积极结果；是否能获得、维持或保护与其候选产品的知识产权；是否能与其他致力于开发杜氏肌营养不良症、弗里德赖希共济失调及其他神经肌肉和心脏治疗和基因疗法的公司成功竞争；管理费用；以及是否能按必要时间表筹集到继续开发SGT-501、SGT-212、SGT-003、SGT-601、SGT-401及其他候选产品、实现其他业务目标并持续运营所需的大量额外资金。有关其他风险和不确定性以及对公司实际结果可能产生重大不利影响的其他重要因素，请参阅公司在向美国证券交易委员会（SEC）提交的最新文件中的“风险因素”部分及其他关于潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。此外，本新闻稿中的前瞻性声明仅代表公司截至本声明发布之日的观点，不应视为代表公司在此日期之后任何日期的观点。公司预计后续事件和发展将导致其观点发生变化。然而，尽管公司可能在未来某个时间点选择更新这些前瞻性声明，但公司特此明确声明不承担任何更新义务。
【全文结束】
