环球医讯创新药物

法国功能性基因组学研究所研究团队开发出基于羊驼纳米抗体的新型疗法，通过靶向调节神经活动的谷氨酸受体，在小鼠模型中成功改善精神分裂症认知缺陷。该疗法可穿透血脑屏障，正筹备人体临床试验，为精神分裂症患者提供潜在新治疗方案。该研究发表于《自然》期刊，标志着神经疾病治疗领域重要突破。

艾瓦塔集团（AIM: AVCT）宣布任命拥有30年肿瘤药物研发经验的大卫·利伯维茨医学博士、哲学博士担任首席医学官，负责推进其基于FAP靶点的创新肿瘤治疗平台pre|CISION®的临床开发；同时聘请前辉瑞资深业务发展专家优里·博加蒂连科担任业务发展顾问，强化商业战略。该任命标志着公司从DNA疫苗研发向靶向癌症治疗领域的重要战略转型。

美国国家标准与技术研究院（NIST）推出SRM 1989新型标准参考材料，该材料由三种不同尺寸的环氧基不规则颗粒组成，可帮助生物制药企业更精准检测药品中的可见颗粒污染物。这种采用半导体光刻技术制造的标准化颗粒，能显著提升人工与自动化检测的一致性，减少因颗粒误判导致的批次报废，预计对6660亿美元的全球生物制药产业产生重要影响。

佛罗里达大学研究人员开发出实验性药物MT-125，该药物通过靶向肌球蛋白马达蛋白，使恶性脑癌对放化疗敏感并阻断其扩散。该药物已获FDA临床试验许可，动物实验显示与现有药物联用可实现长期无瘤状态，计划年内开展首个人体试验。研究同时揭示该药物对其他癌症和药物成瘾的潜在治疗价值。

法国制药公司赛诺菲研发的GPRC5D单克隆抗体SAR446523获得美国FDA孤儿药资格认定。该药物通过增强抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用（ADCC）靶向多发性骨髓瘤细胞表面高表达的GPRC5D蛋白，目前正开展针对至少接受过3线治疗失败患者的I期临床试验，计划在全球多国招募受试者，可能为移植不适合患者及传统治疗失败者提供新疗法。

在ASRS 2025会议上公布的临床前数据显示，通过脉络膜上腔注射的avoralstat（新型血浆激肽释放酶抑制剂）在兔模型中显著抑制血管渗漏，其作用机制独立于VEGF通路。该药物已进入澳大利亚Ib期临床试验，预计2025年底或2026年初公布初步结果，未来可能为抗VEGF治疗无效的糖尿病黄斑水肿患者提供新的单药治疗方案。

赛诺菲研发的靶向GPRC5D抗体SAR446523获得FDA孤儿药认定，正在开展针对复发/难治性多发性骨髓瘤的1期临床试验。该试验将探索最佳给药方案，要求患者至少接受过三种既往治疗，且需满足特定入组标准。尽管现有疗法使多发性骨髓瘤五年生存率达62%，但该疾病仍无法治愈，亟需新型治疗方案。该药物通过工程化Fc结构域增强免疫细胞抗癌活性，拟采用皮下注射方式给药。

日本生物技术公司Veritas In Silico与三菱瓦斯化学达成联合研究协议，旨在通过ibVIS®平台结合QbD原则开发核酸药物并优化制造流程。该合作将加速反义寡核苷酸药物研发，涉及mRNA靶点技术创新，预计对公司关键绩效指标和在研药物管线产生重大推进作用。

新墨西哥大学研究人员开发并测试了全球首个神经显影药物比沃内西，该药物通过与神经组织结合并发光，使外科医生在头颈手术中更清晰识别神经结构。早期临床试验显示其安全性及显影效果优于肉眼观察，正在进行的三期试验将验证其对手术结局的实际改善作用。该技术采用特殊显微镜与滤光系统，未来可能通过头戴式放大镜实现临床普及，若获FDA批准或推动全身手术方式革新。

奥科创新有限公司与努克罗技术公司签订协议，针对靶向PTEN/SHP-1缺失晚期癌症的PNKP抑制剂（NP/A83）开展临床试验申请前研究，将进行药代动力学和GLP规范毒理学研究，标志着该疗法向人体试验迈出关键一步。