佛罗里达大学斯克里普斯研究所的科学家开发出一种针对多形性胶质母细胞瘤(GBM)的潜在治疗药物MT-125，这种致命脑癌的14个月生存期有望被改写。该药物已通过FDA临床试验审批，或将作为最激进脑癌的首线疗法。
每年有1.4万美国人确诊GBM，这种恶性脑瘤的平均生存期仅为14-16个月。现有手术、放疗和化疗对半数患者无效，特别是那些对现行抗癌药物无反应的亚型。研究所学术事务主任Courtney Miller博士指出："我们需要为这类患者寻找突破性疗法。"
研究团队聚焦于细胞内被称为肌球蛋白的分子马达，这种纳米级蛋白质可将细胞能量转化为机械运动，使细胞具备运动、连接和收缩能力。虽然肌球蛋白在心肌、肌肉和脑组织普遍存在，但此前尚无针对该靶点的药物或研究工具。通过跨学科合作，研究人员设计出系列肌球蛋白抑制剂。
在梅奥诊所神经肿瘤学家Steven Rosenfeld的协作下，动物实验显示MT-125展现出四重作用机制：使耐药癌细胞恢复放疗敏感性，导致细胞核异常分裂触发凋亡，阻断细胞变形迁移能力，与舒尼替尼等激酶抑制剂联用产生协同效应。Rosenfeld强调："在小鼠模型中，这种组合疗法创造了前所未有的长期无瘤状态。"
安全性方面，由于癌细胞对药物的敏感性高于正常细胞，且药物半衰期短，研究团队采用脉冲式给药方案缓解毒性顾虑。该化合物已授权佛罗里达州朱庇特市的Myosin Therapeutics公司，计划年内启动首个人体临床试验。研究获得美国国立卫生研究院和威廉·波特胶质母细胞瘤研究基金资助。
Miller透露，MT-125的治疗潜力可能扩展至恶性胶质瘤和其他癌症。研究团队同步推进MT-110的临床试验，该化合物在《细胞》期刊同期研究中展现抑制甲基苯丙胺成瘾的前景。
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