精神分裂症是一种慢性严重神经系统疾病,会导致患者对现实的认知混乱,进而影响其思维、情感和行为。目前全球约1%人口受此疾病影响。其主要特征包括幻觉和妄想,其他症状涉及思维混乱、言语障碍、运动异常及情感表达受限。这些症状可能发展为重度,严重影响患者的工作、社交及自理能力。多数患者存在注意力不集中、记忆力减退和批判性思维障碍等问题。风险因素包括家族遗传史、神经递质失衡、创伤、重大生活压力事件及药物滥用,但确切病因尚未明确。诊断通常需要经过综合精神评估和症状分析。
目前尚无精神分裂症治愈方法,但可通过药物缓解症状。抗精神病药物可控制神经症状,心理治疗能帮助建立应对机制,改善社交和情感技能。全球科研人员正致力于开发能预防或改善认知缺陷的新型疗法。
《自然》期刊近日发表由法国功能性基因组学研究所团队领导的突破性研究。该团队开发的基于羊驼抗体的纳米抗体疗法,成功修复了精神分裂症患者的认知缺陷。研究负责人菲利普·朗达尔团队专注于神经系统疾病药物研发,重点研究与神经递质相互作用的特定蛋白质及其调控机制。
该疗法采用源自羊驼抗体的小型纳米抗体片段,靶向调节神经活动的谷氨酸受体。这些纳米抗体具有高稳定性和溶解性,能通过静脉或肌肉注射给药,并穿透血脑屏障——这是药物研发中重大技术突破。血脑屏障作为大脑保护机制极为致密,开发能有效穿透的疗法极具挑战。实验表明,这些纳米抗体可精准抵达脑部受体,有效干预神经病理过程。
研究团队采用两种不同的精神分裂症前临床模型进行评估。在小鼠实验中,该疗法成功修复了两种模型小鼠的认知缺陷。小鼠疾病模型是人类神经疾病研究的重要工具,对药物开发至关重要。目前团队正推进人体临床试验,期望将这种纳米抗体疗法扩展至其他神经系统疾病。这项研究为精神分裂症患者提供了潜在的新治疗选择,可能显著提升患者生活质量。
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