环球医讯创新药物

Spinogenix宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予SPG601孤儿药资格，用于治疗脆性X综合征（FXS）。FXS是一种由Fmr1基因沉默引起的智力残疾遗传病，目前尚无批准的药物。SPG601是一种针对FXS突触功能障碍的小分子治疗药物，具有改善患者核心症状的潜力。

韩国初创公司Neumous开发出利用聚焦超声波技术可逆性地打开血脑屏障（BBB）的方法，使药物能够进入大脑治疗阿尔茨海默病、帕金森病等神经系统疾病。该技术具有非侵入性、安全、低成本等特点，并已获得国内外认可，计划短期内完成临床试验并推向全球市场。

麻省理工学院、麻省总医院等机构的研究人员提出了一种基于特许权使用费的新型投资模式，用于资助渐冻症（ALS）药物的适应性平台临床试验，旨在突破“死亡之谷”，加速ALS及其他严重疾病疗法的开发进程。该模型被称为“适应性特许权基金”（FAR），结合了适应性平台试验的效率优势与创新的投资结构，为生物医药与资本市场之间搭建了桥梁。

麻省理工学院与合作机构的研究人员发现了一类新型抗病毒化合物，这类化合物能够激活人体细胞的综合应激反应通路，从而增强细胞对抗包括呼吸道合胞病毒（RSV）、疱疹病毒和寨卡病毒在内的多种病毒感染的能力。实验显示这些化合物在动物模型中有效减少疱疹病毒感染，未来有望开发为广谱抗病毒药物。

韩国标准科学研究院（KRISS）研发出一种新型纳米材料，能够同时检测和治疗癌症。这种金-铁-金三明治结构的纳米粒子在小鼠实验中实现了实时肿瘤成像，并通过热疗、化学反应和免疫系统激活进行靶向治疗，为癌症治疗提供了全新的多功能解决方案。

一项由爱丁堡大学联合领导的研究表明，孕妇接种呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗可以显著降低婴儿因严重肺部感染而住院的风险，疫苗接种可使住院率降低72%。研究人员建议孕妇尽早接种疫苗以获得最佳保护效果。

加州大学旧金山分校的一项分析发现，新一代更有效的糖尿病药物仅惠及一小部分根据新指南应被推荐使用的患者。尽管这类药物在2014至2022年间使用率有所上升，但截至2022年，仅20%的2型糖尿病患者在确诊一年内接受了GLP-1类药物治疗，而使用SGLT2类药物的患者比例甚至不到15%。研究指出，高昂的价格和医生认知不足是主要原因。

镰状细胞病（SCD）可能引发急性胸部综合征（ACS），这是导致SCD患者死亡的重要原因。麻省总医院布里格姆团队最新研究揭示了ACS患者体内激活的关键免疫通路，并提出可能的治疗靶点。通过抑制补体系统，研究人员在动物模型中成功减少红细胞破裂并预防ACS发生，为开发创新治疗策略提供了科学依据。

GSK的Blenrep在经历美国FDA决策延迟后，获得欧盟批准，用于治疗至少接受过一线治疗的多发性骨髓瘤患者。同时，欧盟委员会批准了强生Darzalex的新适应症，以及Ipsen的Cabometyx在胰腺和胰外神经内分泌肿瘤的适应症。罗氏的Itovebi联合疗法在欧洲获得批准，Vertex的Alyftrek也获得了加拿大监管机构的批准。

一项横断面研究显示，在美国和欧洲，新药获批标签人群总体上比试验人群更广泛。患者适应性类别最常显示出更广泛的标签人群，其次是疾病严重程度。这项研究强调了持续进行药品获批后监测以确保其安全性和有效性的必要性。