欧洲药品管理局（EMA）已授予SPG601孤儿药资格（ODD），用于治疗脆性X综合征（FXS）患者。这一决定为欧盟地区的FXS患者提供了获得新型治疗的机会。
FXS是一种已知的自闭症诱因，是由Fmr1基因沉默导致的智力残疾的最常见遗传形式。FXS可能引发一系列致残症状，许多患者需要终身全天候的支持护理。
SPG601作用于突触水平，针对FXS中已知的分子功能障碍，旨在改善挑战性行为和患者的整体生活质量。它是一种小分子大电导钙激活钾（BK）通道激活剂，通过与BK通道结合并增强其激活能力，纠正FXS核心症状背后的特定突触功能障碍。
Spinogenix首席执行官兼创始人Stella Sarraf博士表示：“我们感谢EMA对开发FXS治疗的重要性予以认可，并支持我们新型药物SPG601的开发和市场路径。我们希望确保每一位患有这种致残状况的人都能获得治疗。我们已获得美国FDA授予的ODD和快速通道资格，现在EMA的这一新决定使我们离实现帮助全球患者的使命更近了一步。”
今年早些时候，一项针对成年男性FXS患者的II期随机、双盲、安慰剂对照交叉研究的初步结果公布。该研究达到了主要目标，显著降低了FXS患者中的高频伽马波段活动，这是FXS患者学习和记忆所需正常脑活动水平的关键指标。
Spinogenix首席医学顾问、辛辛那提儿童医院最近完成的II期研究的主要研究者Craig Erickson博士表示：“目前FXS尚无批准的治疗方法，因此EMA授予的ODD等认定对推进疗法和加速开发至关重要。SPG601有潜力改善这一病症的核心突触缺陷，为整个患者群体带来巨大的希望。”
Erickson博士将在辛辛那提儿童医院于7月12日星期六举行的辛辛那提脆性X家庭会议上展示II期试验的结果。家庭和研究人员可以参加，以了解最新的研究和治疗方法，并获得有关行为规划和管理的建议。活动向公众免费开放注册，更多详情请访问：
EMA授予孤儿药资格给那些用于治疗、预防或诊断在欧盟影响少于每10,000人的一种威胁生命或慢性衰弱性疾病，并且目前没有诊断、预防或治疗方法，或对患者有显著益处的药物和生物制剂。获得孤儿药资格的公司可在授权后享受10年的市场独占期、协议协助和监管费用减免。
关于脆性X综合征
脆性X综合征（FXS）是智力残疾的最常见遗传形式，也是自闭症的已知原因之一，由Fmr1基因沉默所致。FXS是一种孤儿病，全球约每4,000至5,000名男性和每6,000至8,000名女性中有一人受到影响。除了智力残疾外，FXS患者还会经历一系列致残症状，包括严重焦虑、社交回避、多动和注意力缺陷、感觉过敏、攻击性、发育性癫痫等。照顾FXS患者往往需要至少一名家长全职投入，并带来巨大的经济负担，仅在美国，直接家庭医疗费用每年就高达41亿美元。尽管FXS影响巨大，目前尚无FDA批准的药物可用于治疗该病。
关于Spinogenix
当前针对神经退行性疾病、神经精神疾病和神经发育障碍的治疗主要集中在减缓疾病进展或减轻症状，许多患者仍然看不到改善的希望。Spinogenix旨在通过其开创性的首创和范式转变的突触再生和突触纠正疗法来改变这些疾病的治疗方式，旨在恢复减少的突触并逆转突触退化和功能障碍，为患者及其家庭带来新的希望。
Spinogenix正在开发两种新型疗法：SPG302，可触发神经元产生新的谷氨酸能突触，在肌萎缩侧索硬化症（ALS）、阿尔茨海默病、精神分裂症等疾病中恢复认知、运动和其他功能；SPG601则在突触水平上纠正FXS的核心功能障碍。公司已获得FDA孤儿药和EMA对ALS和FXS的认定，以及FDA对FXS的快速通道资格。更多关于Spinogenix的信息请访问www.spinogenix.com，或关注LinkedIn。
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投资者关系
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