在这项横断面研究中，发现美国和欧洲的新药获批标签人群总体上比试验人群更广泛。
患者适应性类别最常显示出比试验人群更广泛的标签人群，其次是疾病严重程度。
证据评级级别： 3（平均）
研究概况： 美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）和瑞士的Swissmedic是三个主要的药品监管机构，它们根据临床试验数据对新药的质量、安全性和有效性进行评估和批准。在批准新药时，可能会根据疾病亚型和严重程度等各种标准，从较窄的试验人群推断并批准更广泛的适应症，即“标签适应症”。当临床证据表明试验结果可适用于研究中被排除的人群，或者由于疾病罕见而难以将所有患者亚群包括在内时，这种外推是合理的。然而，与试验人群相比，被排除在外的人群可能无法体验到预期的益处，或面临更高的不良事件风险。先前对标签适应症普遍性的研究仅限于FDA在短时间内或特定药物类别批准的药物，而EMA或Swissmedic在药物批准中外推的作用尚不清楚。因此，这项横断面研究旨在分析美国、欧盟（EU）和瑞士新药的试验人群与获批标签人群之间纳入患者的特征差异，包括年龄、疾病亚型、疾病严重程度、既往治疗和患者适应性。总体而言，研究显示新药获批标签人群比试验人群更广泛，尤其是在美国相较于欧盟和瑞士。患者适应性类别最常显示出更大的差异，其次是疾病严重程度。该研究的局限性在于报告试验纳入标准缺乏统一性。总体而言，这些结果强调了持续进行药品获批后监测以确保其安全性和有效性的必要性。
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详细研究： 这项横断面研究分析了美国、欧盟和瑞士新药的试验人群与获批标签人群之间纳入患者特征的差异。在2012年1月1日至2023年12月31日期间，FDA批准的所有含有新活性成分的新药中，那些在同一时期也获得EMA和Swissmedic批准的药物被纳入研究。疗效试验的纳入标准被分为五个类别，包括年龄、疾病亚型、疾病严重程度、既往治疗和患者适应性。如果标签人群在至少一个类别中比试验人群的纳入标准更广泛，则该适应症被视为“更广泛”；如果标签人群在至少一个类别中比试验人群的纳入标准更严格，则被视为“更严格”；如果标签人群和试验人群匹配，则视为“一致”。每个类别被赋予+1的分数表示更广泛，-1表示更严格，0表示一致，并获得五个类别的累计分数。在纳入期间，FDA批准的520种药物中，有263种也获得了EMA和Swissmedic的批准，共涉及278种适应症。所有三个机构的累计分数均大于0，其中包括FDA的1.83（95%置信区间 [CI], 1.68至1.98），EMA的1.39（95% CI, 1.23至1.55），以及Swissmedic的1.31（95% CI, 1.14至1.47）。患者适应性类别中，美国有276种获批适应症（99.3% [CI, 99.2%至99.4%]），欧盟有276种（99.3% [CI, 99.2%至99.4%]），瑞士有275种（98.9% [CI, 98.8%至99%]）显示标签人群更广泛，其次是疾病严重程度类别，分别有143种（51% [CI, 49%至54%]），119种（43% [CI, 40%至46%]）和111种（40% [CI, 37%至43%]）获批适应症。总之，这项研究表明，美国和欧洲批准的新药标签人群比试验人群更广泛。
图片：公共领域
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