多年来，多家资金充足的生物技术公司一直利用人工智能创造分子，希望这些分子能成为价值数十亿美元的制药药物。但迄今为止，尚无任何此类产品成功上市。
一对多伦多企业家正在采用一种不同的方式将人工智能与医学相结合。他们不是凭空创造分子，而是利用算法从那些在高级阶段人体试验中失败的药物候选物中寻找机会。如果他们的技术能够找到让这些分子重获新生的方法，他们希望将这些分子重新定位为成功的疗法，从而省去数年的早期研究和数亿美元的成本。
这就是生物硅公司（Biossil Inc.）的核心理念。该公司由安东尼·穆尚塔夫（Anthony Mouchantaf）和亚历山大·莫萨博士（Dr. Alexander Mosa）于2023年创立。穆尚塔夫曾是一名律师，后转型为科技企业家，此前曾负责加拿大皇家银行的风险投资战略；莫萨博士曾接受内科医学专家培训，后离开医院开始创业。
他们利用OpenAI的大型语言模型构建了一个软件平台，从制药公司的废弃分子库中发掘有前景的分子，并开始从原所有者处购买或许可这些分子。他们一直以初创公司创始人所说的"隐身模式"秘密运营。
这种情况，直到现在才改变。
穆尚塔夫先生在接受《环球邮报》独家采访时透露，在过去三年中，生物硅公司已经从原所有者处购买或许可了10种分子。其中两种已进入高级临床试验阶段，生物硅公司希望获得监管机构的有条件批准，将三种"复活"的药物推向市场。
生物硅公司已与加拿大、美国和欧洲的20多家大学和研究医院建立了合作伙伴关系，包括多伦多儿童医院、哈佛大学、梅奥诊所和丹麦的奥胡斯大学。
"我们非常低调地成为了人工智能时代最先进的药物开发商，无出其右，"该公司首席执行官穆尚塔夫先生表示。
生物硅公司还从风险投资界的知名人士那里筹集了大量资金，这些投资者被其成为加拿大首个本土制药巨头的雄心所吸引。
"我们看到了一个巨大的愿景，可以颠覆药物上市的方式，"简·班尼斯特（Janet Bannister）表示。她所在的多伦多楼梯创投（Staircase Ventures）于2023年领投了生物硅公司的370万美元种子轮融资，加拿大其他投资机构金门创投（Golden Ventures）和帕纳什创投（Panache Ventures）也参与了投资。
硅谷亿万富翁彼得·蒂尔（Peter Thiel）的创始人基金（Founders Fund）——曾是温哥华AbCellera Biologics Inc.的早期投资者——在2024年领投了生物硅公司的2200万美元融资，随后在去年秋季与OpenAI共同领投了4300万美元的融资。生物硅公司目前估值超过1亿美元。
"这一理念雄心勃勃，但建立在对药物开发中实际价值创造的切实理解之上，"创始人基金合伙人阿明·米尔扎德根（Amin Mirzadegan）在一封电子邮件中表示。
OpenAI创业基金合伙人伊恩·哈撒韦（Ian Hathaway）表示："生物硅公司实现这一愿景的方法立即引起了我们的注意，不仅因为它的创造力和雄心，还因为其可信的新疗法交付路径，而且速度相对较快。"
利用人工智能设计分子在技术上可能是突破性的，但它并不能缩短满足监管机构要求所需的大约十年的开发工作，以证明一种新药是安全有效的。
穆尚塔夫先生表示，他和莫萨博士"认为任何技术的应用都需要与一些基本的新见解相结合"，从而创新药物上市这一繁琐、成本高昂且常常失败的过程。
莫萨博士还意识到，许多药物候选物失败有两个原因：有些只对具有特定特征的某些患者有效，而试验有时设计不当或追求错误的结果。
莫萨博士表示："似乎有机会挖掘这个药物资源库"，这些药物尽管通过了安全性和早期功效研究，但仍以失败告终。他们可以识别出最具商业前景的药物，并从原所有者停止的地方继续开发。穆尚塔夫估计，生物硅公司投资组合中这些分子的原所有者在放弃它们之前，已经在药物开发上投入了超过10亿美元。
穆尚塔夫和莫萨先生的公司生物硅公司已与加拿大、美国和欧洲的20多家大学和研究医院建立了合作伙伴关系。
其他人工智能制药公司，如从谷歌DeepMind的AlphaFold项目分拆出来的Isomorphic Labs，使用其技术预测蛋白质的形状以及分子可以与之结合的位置，从而设计药物候选物。
生物硅公司不关注这些结构问题。相反，它从文字开始。为聊天机器人提供动力的大型语言模型（LLM）将单词分解，并为每个组件分配一串数字，即所谓的向量。通过绘制这些向量之间的距离，人工智能模型可以获取定义和上下文。
生物硅公司将同样的理念应用于医学。其人工智能阅读关于药物候选物的公开信息，包括研究、原始数据、新闻稿和证券申报文件，以创建每个分子属性和功能的书面描述。然后，它使用一种称为嵌入模型（embedding model）的技术将这些文本描述转换为可绘制的数字。生物硅公司对支撑各种疾病的基因重复这一过程，并将这些数字与药物数据进行对比。
生物硅公司绘制这些数据星座中点之间的距离，以确定哪些药物是解决与特定疾病相关特征的最佳候选药物。该公司首先在已获批准的药物上测试了这一流程，并发现这是一种有效的预测方法。
创始人表示，他们对追求何种药物持开放态度，但目前专注于治疗危及生命或致残性疾病患者未满足需求的药物。他们热衷于为服务不足的人群生产药物，认为如果他们能够以更低的成本将新药推向市场，他们也可以降低售价。
他们的早期分子中有两个针对镰状细胞病，这是一种主要影响非洲或印度后裔人群的致残性遗传病。强生公司和辉瑞公司各自曾与生物技术初创公司合作开发这些药物，但在后期功效试验失败后放弃了这些项目。
生物硅公司的人工智能找到了重新审视这两种药物的理由。与强生公司相关的药物Senicapoc未能在缓解疼痛方面显示出比安慰剂显著的改善，而这是研究的主要目标。但数据显示，它在防止红细胞破裂方面表现更好，而红细胞破裂会导致贫血和其他严重并发症。
"这告诉我们，事后看来，选择的终点是错误的，"生物硅公司顾问、多伦多儿童医院血液肿瘤科主任、全球镰状细胞病网络创始人艾萨克·奥达梅博士（Dr. Isaac Odame）表示。生物硅公司获得了该分子，并于2025年获得加拿大卫生部批准，在后期人体试验中研究其对红细胞破裂的影响。
与此同时，辉瑞公司的药物Rivipansel（一种抗体）的目标是疏通镰状细胞病患者中导致疼痛的阻塞血管。生物硅公司的技术显示，如果在症状出现后24小时内给药，该药物在减轻疼痛方面效果要好得多。因为在失败的试验中，一些患者较晚才接受该药物，所以对他们来说效果不明显，这影响了整体结果。
掌握了专注于24小时内接受实验药物的患者的精简数据集后，生物硅公司正在寻求加拿大卫生部的有条件批准，将前辉瑞公司的药物推向市场，并已获得美国食品药品监督管理局的批准进行确认性后期人体试验。
多伦多综合医院镰状细胞病专家凯文·郭（Kevin Kuo）博士表示，当他了解到生物硅公司的方法能够揭示与他二十多年从业经验相媲美的见解时，他感到非常惊讶。
"这对我来说证明了这项技术也适用于其他疾病，"他表示。去年，郭博士加入生物硅公司担任医学主管，这是他第一次为初创公司工作。"我这样做完全是出于信念。"
【全文结束】
