环球医讯创新药物

赛诺菲公司宣布其药物奈韦酶(Nexviazyme)在治疗婴儿期庞贝病的Baby-COMET三期临床研究中成功达到所有主要和次要终点。研究显示，该药物能显著提高0至6个月龄未经治疗的婴儿存活率并减少侵入性通气需求，在52周治疗后表现出良好效果，且安全性特征与已确立的avalglucosidase alfa一致。这一突破性进展有望为这种罕见致命遗传病提供新的治疗选择，赛诺菲计划于2026年下半年向美国FDA提交监管申请以扩展适应症范围。

欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）发布积极意见，推荐批准赛诺菲和再生元共同开发的Dupixent（dupilumab）用于欧盟2至11岁患有中度至重度慢性自发性荨麻疹（CSU）且对H1抗组胺药反应不足且未接受过抗IgE治疗的儿童患者，基于三期临床试验积极结果，最终决定预计在数月内做出。

一项新研究发现，将致幻剂赛洛西宾（迷幻蘑菇）与认知行为疗法（CBT）结合，帮助吸烟者戒烟的效果是尼古丁贴片的6倍。研究显示，在接受赛洛西宾治疗的参与者中，40%的人在6个月后持续戒烟，而尼古丁贴片组仅为10%。该研究由约翰霍普金斯大学团队进行，发表在《JAMA Network Open》上，为烟草成瘾提供了新的治疗选择。专家提醒，赛洛西宾应在受控环境下使用。

赛拓动力公司宣布其试验性心脏病药物阿非卡米坦(Myqorzo)在晚期临床试验中显著改善了非梗阻性肥厚型心肌病患者的症状，包括心力衰竭症状、生活质量和运动能力，推动公司股价上涨21%，该药物已于去年获批用于治疗梗阻性肥厚型心肌病，此次结果有望扩大其适应症范围并巩固其在该治疗领域的领先地位，分析师认为这将确立此类药物在非梗阻性肥厚型心肌病治疗中的有效性，而竞争对手百时美施贵宝公司的同类药物此前在该领域未能取得积极结果。

本文详细比较了赛尼可(Saxenda)与诺和泰(Ozempic)两种GLP-1受体激动剂药物的区别，包括它们的活性成分、FDA批准用途、适用人群、成本及常见副作用。赛尼可(利拉鲁肽)获批用于体重管理，适用于12岁及以上肥胖人群；诺和泰(司美格鲁肽)获批用于2型糖尿病治疗，具有降低心血管事件风险和保护肾功能的作用。文章还解释了为什么诺和泰未获批用于减肥，而另一种含相同成分的药物Wegovy则获批用于减肥，并提供了如何根据个人健康状况选择合适药物的实用指导。

普渡癌症研究所的研究人员开发出一种下一代质谱技术平台，将化学合成、生物测试和质谱分析整合到单一工作流程中，可在约四小时内完成早期药物发现周期，大幅加速癌症药物研发进程；该平台基于普渡大学首创的脱附电喷雾电离质谱技术，使研究人员能够快速分析和测试化合物，避免了传统药物发现过程中耗时的纯化步骤，已帮助研究人员重新评估先前认为有效的化合物，并有望支持人工智能驱动的药物发现方法，为癌症患者更快提供新疗法。

Cogent Biosciences向美国FDA提交了贝珠克拉替尼的新药申请，用于治疗先前接受过伊马替尼（格列卫）治疗的胃肠道间质瘤（GIST）患者。III期PEAK试验结果显示，贝珠克拉替尼联合舒尼替尼（索坦）相比单用舒尼替尼，将中位无进展生存期从9.2个月显著延长至16.5个月，疾病进展或死亡风险降低50%，客观缓解率从26%提升至46%。该药已获得突破性疗法认定，且计划进一步评估一线外显子9突变患者，并推进系统性肥大细胞增多症的NDA申请。安全性方面，联合方案总体耐受性良好，未观察到超出舒尼替尼已知安全范围的新风险。

贝恩资本控股的田边制药宣布将加大日本本土市场投入，计划每年引进三款创新药物，重点布局免疫学、罕见病、肿瘤学及神经学领域；该公司通过内部研发与海外药品授权相结合的方式重建研发管线，其核心候选药物治疗红细胞生成性原卟啉症的III期临床试验有望成为 blockbuster 药物，同时公司出售肌萎缩侧索硬化症治疗药物以筹集25亿美元新投资资金，目标将核心营业利润率提升至20%-30%以匹配本土竞争对手。

贝恩资本旗下的田边制药计划每年在日本推出三款新药，通过内部研发与海外药品授权相结合的方式重建研发管线。公司高管表示，尽管日本市场面临国有化医疗体系下的价格削减和"药品滞后"等挑战，但由于人口老龄化带来的巨大未满足医疗需求，市场仍具吸引力。田边制药已出售治疗肌萎缩侧索硬化症的药物力如太以资助新投资，目标是将核心营业利润与销售额的比率提升至20%-30%，但高管承认这一目标需要三到五年时间才能实现，反映了日本制药市场整合与转型的长期性。

诺和诺德公司宣布其每周一次的基础胰岛素Awiqli获得美国FDA批准，用于2型糖尿病成人患者的血糖控制。该批准基于ONWARDS IIIa期临床试验项目数据，涉及近2680名患者。Awiqli作为首个每周一次的基础胰岛素，为患者提供了新的治疗选择。诺和诺德计划于2026年下半年在美国上市，同时该药物已在其他13个国家和欧盟获批。