环球医讯创新药物

一项针对11万余名45至80岁超重女性的研究表明，使用GLP-1类减肥或糖尿病药物的女性乳腺癌风险降低超过30%，虽为观察性研究无法证明因果关系，但宾夕法尼亚大学研究人员认为这可能暗示存在真实生物学信号。该研究发表于《JCO肿瘤学实践》期刊，同时弗吉尼亚联邦大学的研究也发现使用GLP-1类药物的乳腺癌患者10年生存率更高且肿瘤复发风险更低，目前研究团队正寻求资金支持开展为期五年的临床试验，评估这类药物在降低乳腺癌风险和复发控制方面的潜在作用。

研究人员正在揭示皮肤血管炎的诱因和治疗方法，这是一种损害皮肤血管的炎症性疾病。布莱根妇女医院皮肤血管炎诊所主任Evan Piette博士表示，约80%的皮肤血管炎患者表现为皮肤局限性疾病，12%患有系统性IgA血管炎，8%患有其他系统性血管炎或结缔组织疾病。新发现的疾病诱因包括COVID-19、免疫检查点抑制剂治疗和静脉超声过剩，而结节性多动脉炎患者需关注腺苷脱氨酶2缺乏问题。虽然临床医生仍主要使用秋水仙碱、氨苯砜等传统药物，但生物制剂利妥昔单抗显示出最大治疗潜力，2020年《风湿病年鉴》研究证实其与糖皮质激素联用对90%的复发性血管炎患者在4个月内实现缓解。此外，奥马珠单抗和白细胞介素-1抑制剂对荨麻疹性血管炎也展现前景，JAK抑制剂虽有希望但目前仅基于小规模病例报告。

澳大利亚Garvan医学研究所与悉尼Pharmaxis公司合作研发的新型抗纤维化药物PXS-5505在胰腺癌治疗领域取得突破性进展，该药物通过靶向作用于肿瘤中疤痕样纤维化组织，有效阻断关键酶活性从而降低肿瘤硬度，在小鼠模型中将生存率提高35%以上，同时减少癌细胞向肝脏等器官扩散达45%，为五年生存率不足10%的胰腺导管腺癌患者带来新的治疗希望，目前研究团队正积极推进该药物组合疗法进入临床试验阶段，有望显著改善胰腺癌患者的化疗效果和生存质量。

加州大学戴维斯分校研究人员开发出一种光驱动技术，通过将氨基酸暴露在紫外线下创造出新型类致幻化合物。这些化合物能激活与大脑可塑性相关的5-HT2A血清素受体，展现出治疗抑郁症、创伤后应激障碍和物质使用障碍的潜力，但在动物实验中却意外地没有引发幻觉反应。这一突破性发现可能为开发无需经历强烈致幻体验的精神疾病治疗药物开辟新途径，为数百万受精神健康问题困扰的患者带来希望，同时避免了传统致幻疗法带来的感知改变等副作用。

本文系统梳理了美国食品药品监督管理局（FDA）在2017年批准的46种创新药物，重点分析了其在妊娠期使用的安全性数据，涵盖抗感染药和抗肿瘤药等类别，详细说明了每种药物的分子量、适应症、动物生殖实验结果及潜在妊娠风险，特别强调高分子量药物在孕晚期可能通过胎盘的特性，并指出除两种特殊情况外多数药物缺乏人类妊娠数据，为临床用药提供了重要参考依据，对保障母婴安全具有显著指导价值。

最新研究显示，使用减重注射剂减掉的体重中高达31.5%实为肌肉和骨密度，远高于饮食运动减重的14.3%。专家警告，停用注射剂后体重反弹时流失的肌肉无法恢复，导致体能大幅下降且未来减重更困难。研究还发现75岁以上女性使用减重注射剂后髋部骨折风险增加8倍，骨盆骨折风险增加10倍。专家强调必须配合力量训练以保护肌肉骨骼，避免骨质疏松和虚弱风险，指出药物不应被视为"逃避锻炼的捷径"，而应建立良好习惯长期维持健康体重。

美国Revolution Medicine公司公布的达拉克索拉西布(daraxonrasib)胰腺癌新药临床试验结果显示，接受该药物治疗的患者中位总体生存期达到13个月，几乎是接受传统化疗患者生存期的两倍（不足7个月）。这种突破性靶向药物通过"粘合"KRAS蛋白来抑制癌症发展，副作用显著低于化疗，主要表现为轻微皮疹。尽管不是治愈性药物，但为胰腺癌这一致死率极高的癌症（仅约八分之一患者确诊后能存活五年以上）提供了新的治疗希望，标志着胰腺癌靶向治疗新时代的开启，也为开发针对肺癌、结肠癌等其他癌症的类似药物奠定了科学基础。

欧洲肥胖研究协会发布的一项研究显示，GLP-1肥胖药物(如司美格鲁肽、利拉鲁肽和替尔泊肽)在治疗肥胖过程中主要减少脂肪质量(占减重的80-85%)，同时相对保留肌肉质量。这项在维也纳进行的回顾性研究涉及486名肥胖患者，平均治疗14个月后，脂肪质量减少约18%，而骨骼肌质量仅减少约5%，超过70%的患者相对肌肉质量得到保留或增加，证实了这类药物在减重过程中的身体成分改善优势，表明GLP-1RA诱导的体重减轻反映了有利的身体成分变化，而非临床上相关的肌肉流失。

麦克马斯特大学研发的新一代癌症疗法在临床前研究中显示出对胶质母细胞瘤的治疗潜力，这种最具侵袭性的成人原发性脑癌通常对标准治疗方法有抵抗力且复发迅速。该疗法采用uPAR嵌合抗原受体T细胞技术，通过重新编程人体免疫系统来识别和攻击胶质母细胞瘤细胞表面的特定蛋白质(uPAR)，不仅能消除癌细胞，还能瓦解肿瘤生长的生物基础设施，为这种诊断后中位生存率不足15个月的致命疾病提供了新的治疗希望，标志着对抗这一难治性脑癌的重要进展。

意大利圣拉斐尔电信顿基因治疗研究所的研究团队开发出一种名为"SMArT"(通过人工转录激活因子选择)的创新基因编辑平台，该技术能显著提升CRISPR-Cas9在人类造血干细胞中编辑的精确度与安全性，通过验证预期编辑结果并富集正确编辑的细胞，同时去除携带非预期且潜在有害基因组改变的细胞，为基因编辑疗法的临床应用扫清关键障碍；该平台在临床前模型中实现了编辑造血干细胞接近100%的纯度，同时大幅减少大片段缺失等非预期结果，特别适用于X连锁严重联合免疫缺陷症等严重遗传性免疫疾病的治疗，有望解决当前基因编辑技术面临的安全性挑战。