环球医讯创新药物

帕金森病研究取得突破性进展，宾夕法尼亚大学医学院团队发现大脑免疫细胞小胶质细胞释放的GPNMB蛋白会加速α-突触核蛋白在神经元间的毒性传播，形成自我强化的病理循环；研究人员成功开发出靶向GPNMB的抗体阻断该循环，在细胞实验中有效阻止了疾病扩散，且基因分析证实高GPNMB表达者脑内病理损伤更广泛；该靶点具有安全性优势，因先天缺失GPNMB者仅表现为轻微皮肤异常，为全球约1000万帕金森病患者提供了延缓疾病进展的全新治疗策略，相关成果已发表于《神经元》期刊。

安进公司生产的药物Tavneos在日本导致20名患者因肝脏损伤死亡后，正面临全球范围的严格审查。日本桂制药公司已建议临床医生停止新开处方，同时要求在药品包装上添加严重肝功能障碍警告。与此同时，美国FDA提议撤销该药物的批准，指控其2019年临床试验数据存在操纵行为，使药物显得比实际更有效。若指控属实，该药物可能从美国市场撤出，而欧洲药品管理局也已启动对该药物的审查程序，这一系列事件对安进公司2025年报告的4.59亿美元销售额将产生重大影响。

一项发表在《新英格兰医学杂志》上的研究表明，单次输注VERVE-102基因编辑疗法可显著降低杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)或早发冠状动脉疾病患者的PCSK9蛋白和低密度脂蛋白(LDL)胆固醇水平。Heart-2临床试验的中期结果显示，在最高剂量(1.0 mg/kg)下，PCSK9蛋白水平平均降低88%，LDL胆固醇水平平均降低62%，且效果在12个月后仍保持稳定。该疗法利用碱基编辑技术使肝脏中的PCSK9基因永久失活，可能为心血管疾病预防提供持久的治疗策略，但其长期安全性和临床效益仍需更大规模、更长期的研究来证实。这项突破性研究为高胆固醇血症患者提供了潜在的一次性治疗选择，有望解决传统降脂治疗依从性差的问题。

Sobi在2025年底以15亿美元收购Arthrosi后，其痛风治疗药物pozdeutinurad的3期临床试验取得积极成果。该URAT1抑制剂在REDUCE-2试验中显著降低了患者血清尿酸水平，75mg和50mg剂量组达标率分别为69.2%和56.6%，远高于安慰剂组的8.1%。作为收购的核心资产，pozdeutinurad有望解决现有痛风药物的局限性，提供更好的耐受性。Sobi已为该药物投入巨额资金，并预计将于今年下半年获得另一项关键试验结果，有望填补痛风治疗领域的重大未满足医疗需求。

美国食品药品监督管理局(FDA)近日批准了吉利德科学公司研发的Hepcludex，作为首款用于治疗慢性丁型肝炎病毒(HDV)感染的药物。该药物适用于无肝硬化或代偿性肝硬化的成年患者，标志着在HDV治疗领域取得重大突破。临床试验数据显示，使用Hepcludex治疗48周后，48%的患者病毒水平降低且肝酶指标改善，20%的患者血液中检测不到HDV病毒，效果随治疗时间延长而提升。专家估计美国约有8万人感染HDV，占乙型肝炎患者的4%左右，而HDV感染必须与乙型肝炎病毒共同存在。

Harrington发现研究所研究团队在《科学信号》杂志上发表的研究阐明了高尔基体相关蛋白在调控生长因子受体转运中的关键作用，这一发现揭示了GOLPH3和MYO18A作为促进生长因子受体向细胞膜转运的重要组成部分，可能为克服癌症药物耐药性提供新思路，代表一类潜在的新型抗癌药物靶点，有望通过干扰受体定位而非受体-配体相互作用来避开癌细胞的常见耐药机制，为晚期癌症患者带来新的治疗希望，彻底改变当前的癌症治疗格局。

住友制药美国公司（前身为Sunovion）宣布其新型精神分裂症药物乌洛 TARONT（SEP-363856）在DIAMOND 1和DIAMOND 2两项3期临床试验中未能达到主要终点。该药物是一种痕量胺相关受体1(TAAR1)激动剂，曾因其良好的耐受性被视为精神分裂症治疗的潜在突破。尽管数据显示药物有一定效果，但异常高的安慰剂反应率可能掩盖了其治疗效果，这对精神分裂症新药研发领域构成重大挫折。住友制药和大冢制药表示不会放弃该药物，将与FDA讨论下一步行动，同时继续探索其他神经精神疾病领域药物候选物。

美国食品药品监督管理局(FDA)近期启动药物再利用倡议，旨在通过系统性框架发掘已获批药物的新用途，特别是针对代谢疾病、神经退行性疾病、罕见病等领域。该倡议通过公开征询意见收集关于优先疾病领域和潜在新适应症药物的信息，探索解决因缺乏商业激励导致的标签更新难题，利用现有安全数据充分的药物为无商业动力的新适应症提供监管路径，有望提高药物研发效率并满足未被满足的医疗需求，同时建立FDA与NIH等机构的跨部门合作机制。

美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Hepcludex(Bulevirtide)用于治疗慢性丁型肝炎，这一由德国海德堡大学医学院、海德堡大学医院和德国感染研究中心开发的突破性疗法标志着肝炎治疗领域的重大进步。该药物由Stephan Urban教授团队历经约30年研发而成，作为全球首个针对丁型肝炎的治疗方法，已于2020年在欧洲率先获批。FDA的批准使这一高效疗法进入全球最大药品市场，将为全球超过一千两百万丁型肝炎患者带来希望，这种侵袭性肝炎通常会导致肝硬化和肝癌，而该药物通过阻断病毒进入肝细胞的途径提供有效治疗。

新数据显示，作为Ozempic和Wegovy等热门药物主要成分的GLP-1类药物司美格鲁肽已在全人口层面显现效果。美国健康分析组织EPIC Research最新发布的数据追踪报告显示，近年来美国GLP-1类药物处方量激增，同时肥胖率出现温和但持续的下降。尽管尚需时间验证，但GLP-1类药物的长期广泛使用可能终于开始帮助扭转肥胖趋势。数据显示，2021年第二季度至2026年第一季度期间，美国成人GLP-1处方量增长超过四倍，而肥胖率从42%降至41%，在曾使用过GLP-1药物的人群中，肥胖率降幅更为明显，从75%降至69%，这一趋势与美国疾病控制与预防中心等其他机构的观测结果相互印证，表明药物干预可能正在改变美国持续数十年的肥胖率上升趋势。