环球医讯创新药物

本文报道了格蕾丝治疗公司开发的新一代静脉注射尼莫地平（GTx-104）正在接受美国FDA的审批，用于治疗动脉瘤性蛛网膜下腔出血（aSAH）。临床试验结果显示，与口服剂型相比，GTx-104能显著降低临床显著低血压发生率，提高相对剂量强度，并改善患者90天功能预后，同时减少ICU住院时间和机械通气天数。该药物已提交新药申请，PDUFA目标日期为2026年4月23日。

哈丽特·德威特博士在长达45年的研究中，通过动物与人类实验结合，揭示了MDMA和LSD等精神活性药物如何影响社交联结与意识状态，推动全球心理健康治疗范式转变。其研究跨越物种的转化方法、对成瘾机制的颠覆性发现，以及对迷幻药物促进共情与环境融合效应的探索，为PTSD、成瘾治疗提供新方向，并探讨意识的普适性，强调科学教育对全球进步的重要性。

美国华盛顿大学等机构的研究团队成功开发出新型抗疟疾化合物DSM265，该化合物通过抑制疟原虫必需的DHODH蛋白活性，在寄生虫生命周期各阶段均能发挥作用。这项国际合作涉及三大洲20家机构，已进入临床试验阶段，每年全球疟疾致死人数超50万。该药物研发采用开放式合作模式，专利权已无偿转移至抗疟疾药物基金会，或将成为单剂量治疗的新选择。

莫尔库林生物科技公司发布Annamycin治疗急性髓系白血病的临床试验数据，显示接受治疗的完全缓解患者中位总生存期达15个月，显著高于行业预期的4-6个月。22名受试者中8人实现完全缓解，且未观察到心脏毒性，目前关键的III期MIRACLE试验正在推进中。

阿联酋药品管理局批准“托莱珠单抗”作为全球首个非复发性继发进展型多发性硬化症口服疗法，该药物通过靶向中枢神经系统内的B细胞和小胶质细胞，开创性地阻断疾病根源性神经炎症，标志着阿联酋在加速创新疗法可及性领域的领导地位。

MS Pharma正式启用中东首个符合EMA和FDA标准的生物制剂生产基地，该设施获得沙特食品药品管理局认证，专注于单克隆抗体和复杂肽类药物生产，配备区域首个生物分析实验室，旨在通过本地化制造加速中东及全球市场药物供应，同时响应沙特2030愿景推动技术转移和高端就业。

英国萨里大学研究发现，从植物提取的天然化合物forskolin可通过双重机制提升化疗药物对KMT2A基因重排急性髓系白血病的治疗效果：既可激活PP2A蛋白抑制癌基因表达，又能阻断P-糖蛋白1增强药物敏感性，这为降低化疗剂量及副作用提供了新方向。

欧盟委员会正式批准吉利德科学公司研发的半年注射一次的HIV预防药物莱纳卡韦（lenacapavir），该药物在临床试验中显示100%有效，将取代现有每日口服药片方案。2023年欧盟及北欧国家新增病例增长11.8%，该药物获FDA和世卫组织推荐，但美国资金削减影响低收入国家供应。

全球生物医药领域近期完成多笔重大融资，涵盖类风湿关节炎神经调控疗法、可编程mRNA治疗、CRISPR抗感染疗法、连续血糖监测设备等创新技术的研发推进。重点融资事件包括SetPoint Medical 1.4亿美元D轮融资用于推进神经免疫调节系统商业化，Strand Therapeutics 1.53亿美元B轮融资支持肿瘤微环境mRNA疗法开发，METiS Technologies 4亿元人民币D轮融资加速细胞与基因治疗开放平台建设。

本文介绍了Cellectar Biosciences的Iopofosine I 131在治疗复发/难治性儿童高级别胶质瘤的CLOVER-2 1b期临床试验中期数据，展示了该放射性药物在延长患儿生存期方面的潜力。公司将在2025年9月26日的美国癌症研究协会儿科癌症会议上进行专题报告，并讨论该药物的精准放射治疗机制。