环球医讯创新药物

由美国拉霍亚桑福德·伯纳姆·普雷比斯医学发现研究所药物化学执行总监史蒂文·奥尔森领导的多机构团队近日获得390万美元资助，用于开发靶向神经降压素受体1的非阿片类止痛药SBI-810。该研究有望提供比吗啡更有效且无成瘾风险的止痛方案，属于美国国立卫生研究院"帮助长期终结成瘾"计划的一部分，未来可能帮助数百万饱受疼痛困扰的患者摆脱阿片类药物的依赖。

本文探讨了迷幻药物Ibogaine在社会上的炒作热潮与其科学证据之间的巨大差距。尽管特朗普总统在白宫活动中大力推崇其治疗潜力，FDA也首次批准了该药物的临床试验，但现有研究样本量小、缺乏严谨对照，无法证实其疗效和安全性。作者指出，Ibogaine可能导致危险的心律不齐甚至死亡，需要更多大型临床试验和基础研究来理解其作用机制，开发更安全的药物版本。在扩大使用前，必须平衡患者对新疗法的迫切需求与科学严谨性，避免将未经充分验证的疗法推向市场，损害患者健康。

随着司美格鲁肽等新型GLP-1受体激动剂药物在减肥领域的广泛应用，一些人开始质疑运动的必要性。然而，彭宁顿生物医学研究中心和哈佛大学的研究人员在《美国医学会杂志》发表文章指出，尽管这些药物能将卡路里摄入减少近40%，但运动在维持肌肉质量、防止体重反弹和提供全面健康益处方面仍不可或缺。文章强调医生应帮助患者制定符合个人生活方式的可持续运动计划，而非仅提供笼统建议，并指出肥胖是一种受多种因素影响的复杂慢性疾病，药物无法完全替代运动带来的广泛健康效益。

克利夫兰布朗队老板迪和吉米·哈斯拉姆向癌症研究和药物开发领域捐赠1250万美元，其中1000万美元将用于牛津-哈林顿罕见疾病中心对慢性淋巴细胞白血病（CLL）及相关血液癌症的研究，250万美元将支持大学医院Seidman癌症中心的CLL研究主席职位和创新基金。迪·哈斯拉姆本人五年前被诊断出患有CLL，现已康复并表示希望通过此次捐赠增加对CLL的了解、开发新治疗方法，为其他患者提供应对疾病的信心和信息。

美国食品药品监督管理局(FDA)已接受学者岩石公司(Scholar Rock)关于实验性肌肉增强剂阿匹特格罗单抗(apitegromab)的重新提交申请，该药物旨在改善脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的运动功能，并将审批决定日期定为2026年9月30日。此前FDA曾因第三方灌装设施问题拒绝该申请，目前公司已与该设施和FDA合作解决相关问题，并积极准备药物获批后的商业推广。临床试验数据显示，该疗法在改善患者运动功能方面效果显著，尤其对年幼患者效果更为明显，且无严重副作用报告。

在膀胱癌治疗日益复杂的背景下，生物标志物和新型疗法将在指导下一代治疗中发挥决定性作用。西北大学费恩伯格医学院的宋江医学博士、哲学博士探讨了循环肿瘤DNA（ctDNA）和尿肿瘤DNA（utDNA）等工具如何帮助优化患者选择，特别是在膀胱保留策略方面；这些标志物可为辅助治疗决策提供依据，并避免特定患者过度治疗；抗体药物偶联物、靶向疗法和免疫治疗组合在晚期疾病中影响日益显著；多学科协作优化治疗效果的前景广阔；生物标志物驱动策略与创新疗法的整合标志着向更精准、个体化治疗的转变，不仅旨在提高生存率，还注重保持生活质量。

美国医学会发表的新研究证实，单剂量裸盖菇素结合心理治疗对可卡因使用障碍患者安全有效，为当前缺乏有效药物疗法的可卡因成瘾问题提供了突破性解决方案；研究显示治疗组比安慰剂组戒断天数显著增加且复发风险降低，特别值得注意的是该研究首次纳入了在迷幻剂研究中长期代表性不足的黑人及低社会经济地位人群，验证了该疗法对弱势群体的适用性，尽管研究者强调需要更大规模研究来进一步确认这些发现并探索长期疗效。

比利时生物医药巨头UCB宣布以22亿美元收购Candid Therapeutics及其T细胞衔接器(TCE)管线，包括主打药物cizutamig。此举标志着UCB在自身免疫疾病治疗领域的重大布局，也是其继与Antengene达成11亿美元合作后第二次押注TCE技术。随着吉利德、赛诺菲和勃林格殷格翰等药企纷纷布局，TCE技术正在自身免疫疾病治疗领域掀起新热潮，而百时美施贵宝则回归该技术的肿瘤学应用，与牛津生物治疗公司签署实体瘤发现协议，展示了这一技术在不同疾病领域的广泛潜力。

美国研究人员发现克服结直肠癌免疫治疗抵抗性的新策略，通过恢复T细胞与髓系细胞（包括巨噬细胞）间的通信，联合靶向多种免疫检查点蛋白(PD-1, CTLA-4, LAG3)和TREM2，成功实现高达100%的肿瘤清除率并产生免疫记忆，为治疗抵抗性结直肠癌患者提供了新的希望，有望开发更有效的联合免疫疗法，这一突破对结直肠癌这一全球主要癌症死因的治疗具有重大临床意义。

澳大利亚拉筹伯大学科学家在抗菌素耐药性研究领域取得重要突破，通过绘制细菌蛋白质DsbA的功能图谱，确定了其活性关键区域，为开发新型抗毒力疗法提供了科学基础。该研究是该校"抗菌素耐药性与社区健康研究与参与"计划的一部分，旨在探索不直接杀死细菌而削弱其致病能力的新策略，从而减缓耐药性发展，特别关注农村及医疗服务不足地区的感染预防与治疗，有望为解决每年导致数百万人死亡的全球性耐药感染问题提供新途径。