环球医讯创新药物

佛罗里达州立大学的化学家詹姆斯·弗雷德里希（James Frederich）及其团队开发出一种快速合成复杂天然分子镰孢二烯（fusicoccadiene）的新方法，该分子是真菌来源的镰孢烷（fusicoccanes）前体，具有抗癌化疗潜力。研究利用光催化多烯异构化技术，从零开始构建5-8-5环系统，并实现位点特异性修饰，为未来药物发现和生物医学应用奠定了重要基础。这篇发表在《美国化学会志》上的成果，体现了天然产物合成化学与药物化学交叉领域的前沿进展。

勃林格殷格翰与英国生物技术公司Sitryx签署一项价值超过5亿美元的独家全球许可协议，获得其一种临床前小分子抑制剂项目，旨在为多种自身免疫和炎症性疾病提供口服精准治疗新方法。Sitryx成立于2018年，由葛兰素史克和SV健康投资者支持，此前曾与礼来合作，但礼来在2025年因战略调整退回了部分资产。勃林格殷格翰表示，自身免疫和炎症性疾病仍是急需创新的领域，此次合作将加速推进这一潜在首创新药。

Skyhawk Therapeutics公司宣布，澳大利亚药品管理局（TGA）已认定其口服小分子药物SKY-0515用于治疗亨廷顿病符合临时审批途径的标准。公司已于当日向TGA提交临时审批申请。目前超过115名患者正在接受SKY-0515治疗。该药物在1C期临床研究中显示出剂量依赖性的突变亨廷顿蛋白和PMS1降低，且在9个月时改善统一亨廷顿病评定量表综合评分（cUHDRS）0.64分（预期恶化-0.73分）。SKY-0515是Skyhawk首个进入临床的药物，旨在通过RNA剪接修饰延缓疾病进展。亨廷顿病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，目前尚无获批的疾病修饰疗法。Skyhawk已启动全球性的2/3期FALCON-HD研究。

2026年2月26日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了勃林格殷格翰公司的激酶抑制剂宗格替尼（商品名Hernexeos）用于治疗经FDA授权检测发现HER2（ERBB2）酪氨酸激酶结构域（TKD）激活突变的成人不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）。该申请属于FDA局长的国家优先审查凭证试点项目，旨在加速评估具有潜在国家优先意义的产品。疗效基于Beamion LUNG-1试验，72例患者客观缓解率达76%，中位缓解持续时间≥6个月的比例为64%。推荐剂量依体重而定，体重低于90千克者每日口服120毫克，90千克及以上者每日180毫克。处方信息包含肝毒性、左心室功能障碍、间质性肺病/肺炎和胚胎-胎儿毒性等警告与注意事项。此次审评采用了实时肿瘤学审评试点项目和评估辅助工具，并授予了优先审评和突破性疗法认定。医疗专业人员需向FDA MedWatch系统报告可疑严重不良事件。

BioMarin 制药公司获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，将其酶替代疗法 Palynziq（pegvaliase-pqpz）用于 12 岁及以上苯丙酮尿症（PKU）青少年患者，使 Palynziq 成为唯一获批用于降低此类患者血苯丙氨酸浓度的酶替代药物。该批准基于 III 期 PEGASUS 临床试验数据，结果显示 44.4% 的参与者血苯丙氨酸浓度降至指南推荐水平以下，平均降幅达 828 μmol/L，且多数患者日常饮食中完整蛋白质摄入量显著增加，医学食品摄入量减少。常见不良反应包括关节痛、头晕、疲劳、超敏反应、恶心、发热和呕吐，大多出现在诱导/剂量调整期后逐渐减轻。BioMarin 同时已向欧洲药品管理局（EMA）提交扩大适应症申请，并在 2025 年 5 月以 2.7 亿美元全现金交易收购 Inozyme Pharma。这一扩展将使更多 PKU 患者有望实现更低的苯丙氨酸水平。

佛罗里达州立大学获得州高等教育委员会批准，参与一项由丹麦诺和诺德基金会资助的220万美元抗生素发现研究项目。尽管研究联盟中包含一家中国机构（北京华益健康药物研究所），但FSU校长理查德·麦克洛向董事会保证，中国机构的参与不会构成威胁，FSU将完全控制研究成果，无需共享信息。该项目旨在发现针对多重耐药肺炎克雷伯菌的新型抗生素，FSU将获得220万美元资助，研究为期三年，涉及五名教师、四名研究生和一名博士后。

美国食品药品监督管理局（FDA）宣布重大政策转变，将药物审批中通常需要的两项大规模临床试验要求放宽为仅需一项严格研究。这一变化旨在加快新药上市速度，降低企业研发成本，并反映现代科学更精确的验证能力。FDA局长马蒂·马卡里博士与副手维奈·普拉萨德博士在《新英格兰医学杂志》上详述该计划，指出依赖两项试验已不再合理。过去五年约六成新药已通过单研究获批，新规主要影响常见病药物，而罕见病和癌症治疗早已适用单研究标准。FDA强调并未降低安全门槛，仍保留要求额外研究的权力。支持者预期此举将刺激药物开发浪潮，同时FDA还通过强制使用人工智能和缩短“国家利益”药物审查期等方式进一步提速。

SNIPR公司宣布其首创的CRISPR基因疗法SNIPR001的一期临床试验最终阳性结果发表在权威期刊《柳叶刀-微生物》上。该疗法通过靶向清除胃肠道中的大肠杆菌（包括耐药菌株）同时保护正常菌群，显示出良好的安全性和耐受性。目前针对血液癌症患者的1b期临床试验已招募过半，旨在降低干细胞移植患者因大肠杆菌易位导致的致命性血流感染风险。

丹麦生物科技公司SNIPR Biome宣布其在《柳叶刀-微生物》上发表了SNIPR001的最终阳性1期临床试验结果。这是首个随机、安慰剂对照的1期试验，证明了SNIPR001在健康参与者中的安全性、耐受性以及对胃肠道的限制性。SNIPR001是一种新型CRISPR-Cas武装噬菌体疗法，旨在选择性减少胃肠道中的大肠杆菌(包括耐药菌株)，同时保护更广泛的共生菌群。同时公司宣布其针对血液癌症患者正在进行的1b期临床试验招募已过半。

巴斯大学研究人员开发出一项新技术，利用细菌在活细胞内构建、化学稳定并测试数百万种潜在药物分子，从而使发现针对难以治疗癌症（尤其是由转录因子驱动的一类）的新疗法变得更快、更简单。该技术通过化学“装订”（stapling）锁定肽的结构，并结合“转录阻断存活（TBS）试验”进行活性筛选，能够高效识别稳定且有效的抑制剂。研究团队已发现针对转录因子CREB1（在结直肠癌等多种癌症中过度活跃）的肽抑制剂，并证明其可进入人类癌细胞、关闭相关通路并选择性杀死癌细胞，为攻克传统上被视为“不可成药”的癌症靶点开辟了新途径。