阿德莱德大学研究人员对一种导致工作年龄成年人失明的主要病因进行了首次人体试验，结果令人鼓舞。
视网膜色素变性是一种遗传性疾病，负责检测光线的视网膜细胞无法正常工作，导致进行性失明。目前针对疾病后期的治疗选择有限，且没有治愈方法。现在，一种治疗该疾病的新方法带来了新的希望。阿德莱德大学专家与华盛顿大学的研究人员合作进行了一项小规模试点试验，以观察基于分子的潜在疗法是否能被人体安全耐受。
他们发现，当小分子被注射到眼睛中时，它恢复了一些受损的视网膜细胞，使它们再次对光敏感。即使在正常的感光细胞已经丧失后，这种情况仍然发生。
"最初这只是一项非常小的试验，旨在测试药物的安全性，但现在它为治疗退行性眼病开辟了一种全新的可能性，"阿德莱德大学医学院首席研究员Robert Casson教授表示。
"这是人类首次进行光敏开关药物的临床试验。与针对特定突变的基因疗法不同，这种方法可能适用于多种不同形式的视网膜变性。它还避免了基因改造的需要，简化了治疗并可能降低风险。"
几位参与小规模试验的参与者报告称，他们在执行视觉测试（包括步行任务）方面的能力有短期改善。一位视网膜细胞严重受损的参与者在接受治疗后两天内报告对光感知的意识增强。
Casson说："我们发现该治疗耐受性良好，没有严重不良事件，也没有证据表明对眼睛有害。我们还看到了早期信号，表明该药物可能正在产生生物效应——一些参与者报告了光感知的变化，脑部成像显示治疗后大脑视觉区域有活动。"
"虽然这当然是积极的，但也必须强调，这些是初步发现，需要在更大规模的研究中得到证实。"
Kiora Pharmaceuticals为该研究提供了行业支持，研究结果已发表在《自然医学》期刊上。目前正在进行更大规模的2期试验，以更严格地评估这种治疗是否能改善视力。
"更广泛地说，这项工作建立了一个新的视力恢复平台，可以进一步开发用于视网膜色素变性以外的视网膜疾病，"Casson说。
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