环球医讯创新药物

专家小组讨论了治疗非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）的新型膀胱内药物递送系统，如TAR-200和UGN-102，这些系统通过创新递送技术增强化疗药物的暴露和疗效，同时指出了在耐受性和管理方面的挑战，并强调了它们在改善患者预后和减少侵入性操作方面的潜力。

根据2026年泌尿生殖系统癌症研讨会上公布的PEACE-2试验最终结果，在高危局限性前列腺癌患者中，将卡巴他赛加入长期雄激素剥夺治疗（ADT）和放疗，未能显著改善无进展生存期、无转移生存期或总生存期，反而导致更高级别毒性的发生率更高。中位随访7.3年时，卡巴他赛组临床无进展生存率为62.8%，标准治疗组为67.2%（校正HR=1.09，P=0.51）；生化无进展生存中位数分别为10.2年和9.2年（校正HR=0.99，P=0.96）。两组均达到约90%的9年前列腺癌特异性生存率，提示高危患者单独使用ADT加放疗的结果可能超出历史预期，且可能需重新定义“极高危”疾病概念。卡巴他赛组3/4级不良事件发生率更高，特别是中性粒细胞减少（20%对0%）和胃肠道毒性，并出现3例可疑毒性相关死亡（标准治疗组无）。

礼来公司资助的ACHIEVE-3研究显示，其口服GLP-1药物奥福格列普罗（orforglipron）在血糖控制和体重减轻方面优于当前市场领先的口服司美格鲁肽，但胃肠道不良事件导致的停药率更高。该药无需严格禁食窗口，可能提高患者依从性，目前正在寻求FDA等监管批准，并评估心血管获益。

一项大型国际临床试验为耐葯HIV感染者带来了新的希望，一种名为比昔格韦和来那卡韦（BIC/LEN）的复方单片药片，能有效抑制病毒。该研究由伦敦玛丽女王大学的Chloe Orkin教授领导，于2026年2月25日在科罗拉多州丹佛市举行的逆转录病毒和机会性感染会议上公布，并同期发表在《柳叶刀》杂志上。试验纳入了来自15个国家的550多名参与者，其病毒对既往治疗产生了耐药性。结果显示，近96%转为BIC/LEN简化方案的患者病毒得到有效控制，且未出现新的耐药性问题。此外，参与者的血脂谱得到改善，这对于长期心脏健康至关重要。受访者普遍认为新方案服用更方便，有助于提高长期依从性。参与者平均年龄60岁，接受HIV治疗平均28年，此前每天至少服用三片药，最多达十一片，且多数患有心血管疾病或肾病等并发症。此次研究对于这部分已携带病毒数十年的患者群体而言，无疑是一项颠覆性的成果。

该研讨会由英国皇家化学会生物与药物化学分会（RSC-BMCS）与化学工业学会（SCI）联合主办，于2026年6月1日至2日在伦敦弗朗西斯·克里克研究所举行。会议聚焦抗感染药物发现的最新进展，从药物化学视角探讨开发新型抗菌药物的挑战与策略，涵盖耐药病原体、新冠病毒、疟疾、结核病、真菌感染等领域，邀请来自学术界和工业界的顶尖专家作报告，并设有海报展示和早期研究人员演讲环节。

美国FDA已加速批准Ascendis Pharma的每周一次注射药物Yuviwel（navepegritide），用于治疗导致儿童侏儒症的罕见遗传病——软骨发育不全。该药物适用于2岁及以上骨骺未闭合的患儿，旨在促进线性生长。批准基于三项随机双盲安慰剂对照临床试验及最长三年的开放标签扩展数据，显示在第52周时年化生长速度显著优于安慰剂，同时改善下肢力线和身体比例，安全性与安慰剂相当。与BioMarin每日注射的Voxzogo相比，Yuviwel提供每周一次给药的便捷方案。Ascendis预计于2026年第二季度在美国通过处方渠道提供该药物。

美国FDA于2026年2月26日依据国家优先券试点计划，仅用44天便批准勃林格殷格翰的Hernexeos（Zongertinib）用于初治HER2突变晚期非小细胞肺癌成人患者。该加速审批基于Beamion LUNG-1 Ib期试验，在72名患者中实现76%的客观缓解率，64%的患者缓解持续至少6个月，远超传统30%-45%的预期。药物为不可逆HER2选择性酪氨酸激酶抑制剂，常见不良反应包括腹泻（54%）、皮疹（28%）、肝毒性（27%）和疲劳（25%），因不良事件停药率为6%。此举标志着FDA通过创新审查模式加速突破性疗法上市的新里程碑。

欧洲药品管理局人用医药产品委员会推荐益普生的Ojemda（托沃拉非尼）作为单药疗法，用于六个月及以上患有BRAF突变的小儿低级别胶质瘤且经既往全身治疗后病情恶化的儿童。该药物若获批，将成为欧盟首个针对此类癌症的靶向疗法，相比现有方案具有更广标签、更好安全性和更低给药频率。FIREFLY-1试验显示总缓解率52.6%，平均缓解持续时间18个月。益普生于2024年从Day One生物制药获得该药除美国外的权利，并预计欧盟每年新增超过800例BRAF突变低级别胶质瘤患儿。

全球医疗保健公司Viatris宣布，美国FDA已受理其关于酚妥拉明滴眼液0.75%（MR-141）治疗老花眼的补充新药申请，并设定PDUFA目标日期为2026年10月17日。老花眼是年龄相关的近视力渐进性丧失，影响美国约90%的45岁以上成年人。该申请基于两项关键III期试验的积极数据，试验显示该非侵入性治疗方案达到主要和所有关键次要终点，无治疗相关严重不良事件。目前该药已获批用于药物诱导的瞳孔散大，此次申请旨在扩展适应症至老花眼。Viatris首席研发官表示对临床数据信心充足，将继续与FDA合作推进这一新治疗选项。

BioMarin制药公司获得美国FDA批准，将酶替代疗法Palynziq（pegvaliase-pqpz）的适用人群扩展至12岁及以上苯丙酮尿症（PKU）青少年患者。该批准基于III期PEGASUS试验数据，结果显示44.4%的受试者苯丙氨酸（Phe）浓度降至指南推荐水平以下，其中75%低于120µmol/L，平均Phe降幅达828µmol/L（较基线下降94%）。常见不良反应包括关节痛、头晕、疲劳、过敏反应、恶心、发热和呕吐，多发生在诱导/滴定阶段。BioMarin同时正向欧洲药品管理局（EMA）申请类似批准。