环球医讯创新药物

结核病新疗法加速项目(PAN-TB)旨在开发更短疗程、更简单且更安全的结核病药物组合，适用于药物敏感和耐药结核病患者。研究在BALB/c结核病复发小鼠模型中评估了25种4联药物组合的杀菌活性，这些组合包含贝达喹啉、pretomanid等8种PAN-TB药物。通过群体药代动力学方法指导给药，确保化合物在疗效研究期间达到临床目标暴露水平2倍范围内的平均AUC_0-24值。所有测试组合均显示时间依赖性杀菌活性，其中6种方案经8周治疗后将肺部细菌负荷降至检测限以下。15种PAN-TB组合能在5个月内治愈90%的小鼠，优于标准治疗方案；三种最佳组合在不到3个月内达到相同效果，这些组合均以二芳基喹啉/恶唑烷酮为核心，配合硝基咪唑类或DprE1抑制剂及新型药物。

美国FDA已批准Bizengri(zenocutuzumab-zbco)用于治疗具有NRG1基因融合的晚期、不可手术或转移性胆管癌，这是首个获批用于此适应症的药物。在19名患者的临床试验中，37%的患者对该药物产生了反应，反应持续时间从3个月到13个月不等。该药物此前已于2024年获批用于非小细胞肺癌和胰腺癌治疗。FDA通过国家优先凭证试点计划加速了这一审批过程，为患有这种超罕见癌症的患者提供了急需的治疗选择，大大缩短了审查申请的时间表。

美国食品药品监督管理局(FDA)上月宣布将加速审查三种迷幻药物用于潜在的心理健康治疗，其中两家公司研究的是裸盖菇素，另一家则专注于甲卡西酮。甲卡西酮与MDMA类似但更具兴奋剂特性，研究表明它可能有效治疗创伤后应激障碍(PTSD)，特别是对退伍军人群体。约翰霍普金斯医学院的专家指出，这种曾被称为"浴盐"的物质现在获得了FDA的快速通道资格，标志着迷幻药物治疗领域的重要进展，尽管专家警告这种治疗方法既不是万能的解决方案，也不应被简单地视为医学界的短暂热潮，其独特的发展轨迹在药物研发史上前所未有。

阿拉巴马州将于5月4日正式开设该州首家医用大麻药房，位于蒙哥马利市的Callie's Apothecary将为符合条件的患者提供医用大麻治疗，这是该州医疗大麻合法化进程的重要里程碑；患者需持有医用大麻卡并由约70名注册医生开具处方，预计初期费用约为200美元，药房安全措施严格，未来有望吸引更多医药企业如礼来公司在北阿拉巴马州开展大麻药物研究，为癌症等慢性疾病提供新的治疗选择，标志着该州医疗健康服务的重要进步。

阿拉巴马州首家医用大麻药房Callie's Apothecary将于2026年5月4日在蒙哥马利市开业，标志着该州医疗大麻项目正式启动。阿拉巴马州医用大麻委员会主席萨姆·布莱克莫尔表示，该药房是今年计划开设的12家中的首家，北阿拉巴马地区首家药房将于6月在雅典市开业。符合条件患者需持医用大麻卡购买，目前全州已发放约40张卡，70名医生获准推荐该药物。医用大麻主要用于治疗慢性疾病而非娱乐用途，初期费用预计约200美元，未来有望与礼来公司等制药企业合作开展癌症治疗研究。

罗氏与Prothena公司共同开发的帕金森病实验性疗法prasinezumab在2b期PADOVA临床试验中未能达到主要终点，无法显著延缓早期帕金森病患者的运动功能衰退，这是该药物继PASADENA试验失败后的第二次临床挫折。尽管结果令人失望，罗氏表示数据中仍存在一些积极趋势，将继续分析数据并探索下一步方案。α-突触核蛋白是帕金森病等神经退行性疾病的关键病理蛋白，针对该靶点的药物研发面临诸多挑战，此前Biogen的cinpanemab和Lundbeck的Lu AF82422也相继在临床试验中失败。

最新研究开发出一种能穿透细胞膜的纳米抗体，通过稳定囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）的突变蛋白，显著恢复其功能。该纳米抗体与现有小分子药物联用，在患者气道细胞中将氯离子转运功能提升至接近健康水平的90%，不仅为囊性纤维化治疗开辟新路径，更证明蛋白质药物可靶向细胞内致病机制，为遗传性疾病及其他细胞内蛋白质功能障碍疾病提供革命性治疗策略，标志着靶向药物从细胞表面向细胞内部的关键突破。

这篇1996年发表在《欧洲临床研究杂志》上的综述论文系统阐述了胆酸运输系统作为药物靶点的重要潜力，克雷默和韦斯两位来自法国赛诺菲公司的研究人员详细分析了胆酸、药物靶向、药物-胆酸结合物、结构-活性关系以及运输系统等关键概念，揭示了利用胆酸运输机制开发高效药物递送系统的科学原理与应用前景，该研究为肝靶向药物研发提供了重要理论基础，对提高药物疗效和减少副作用具有显著指导意义，在发表后被引用89次，充分证明了其在药物递送领域的学术影响力和实践价值。

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Harbour生物医学公司针对创新双特异性抗体HBM7004的临床试验申请，该药物基于HBICE平台开发，旨在治疗晚期实体瘤。HBM7004通过B7H4xCD3靶向机制激活肿瘤内T细胞，在临床前研究中展现出显著抗肿瘤活性、优异体内稳定性和降低的系统性毒性，其与B7H4x4-1BB双抗联用更显示协同效应。作为全球性生物制药企业，Harbour生物医学致力于免疫学、肿瘤学等领域的抗体药物研发，此次获批标志着其创新管线在解决晚期实体瘤未满足医疗需求方面取得重要进展，首个人体临床试验将评估该药物的安全性、耐受性、药代动力学及抗肿瘤效果。

米歇尔·威尔科克斯去年母亲节被诊断出软脑膜癌，被告知只剩一个月生命。这种罕见且侵袭性强的癌症通常在几周内致命，但在西北医疗集团神经肿瘤学家罗宾·伯基博士的及时干预下，她接受了全脑放疗和脊髓液化疗。一年后，她的病情得到有效控制，不仅迎来了一个孙女，还期待今年晚些时候第二个孙辈的诞生。她表示："这些小孙辈就是我继续活下去的理由，现在的每一天都感觉像是一份礼物。"