环球医讯创新药物

国际研究团队开发新型荧光标记探针daLUXendins，首次可视化替尔泊肽类双激动剂药物在胰腺和大脑中的作用路径，揭示其通过激活GLP-1R和GIPR受体调控血糖与食欲的分子机制，为开发更精准的糖尿病和肥胖疗法提供关键工具。

德国制药企业Boehringer Ingelheim与日本生物制药公司AnGes达成原料药生产合作协议，共同推进针对周边动脉疾病（PAD）的HGF基因疗法开发。根据协议，Boehringer Ingelheim将负责原料药的生产供应，其位于奥地利维也纳的工厂采用微生物技术生产质粒DNA分子。该合作基于双方近二十年的技术积累，旨在支持AnGes向FDA提交生物制剂许可申请，推动治疗下肢严重并发症的创新疗法上市。

斯坦福大学研究人员开发出新型药物输送平台MoNi，通过玻璃状表面活性剂辅料实现高浓度蛋白质药物喷雾干燥，使皮下注射替代静脉输液成为可能。该技术突破性地解决了蛋白质药物易聚集失效的难题，在500mg/mL超高浓度下仍能顺畅注射，且耐受反复冻融和高温储存，将为糖尿病、抗体治疗等开辟革命性解决方案。

美国新泽西州生物技术公司Tharimmune宣布其跨黏膜薄膜药物TH-104获得日本、墨西哥、澳大利亚和美国的关键专利授权，该药物最初被开发为对抗芬太尼等武器化高强效阿片类药物的国家医疗防御措施，现将扩展用于慢性瘙痒等适应症。其专利保护将延续至2040年，相较于现有药物具有更长半衰期和持续保护效果。

本研究针对128名伴有中度（F2）或重度（F3）肝纤维化的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）患者，对比了每周皮下注射28mg或50mg efruxifermin与安慰剂的疗效。结果显示，在96周时，50mg组有49%的患者实现肝纤维化改善且无MASH恶化（安慰剂组19%），且75%接受50mg治疗的患者活检显示纤维化改善。尽管所有组别均报告不良事件，但主要表现为轻中度胃肠道反应，且无药物性肝损伤或死亡病例。研究建议推进至3期试验验证疗效。

本文系统评估了选择性PI3Kα抑制剂伊纳维利西布在治疗PIK3CA基因突变型激素受体阳性/HER2阴性晚期乳腺癌中的疗效与安全性。INAVO120试验显示该药物联合帕博西尼和氟维司群可将中位无进展生存期延长至15.0个月（对照组7.3个月），客观缓解率达58.4%，但高治疗成本、保险覆盖限制和基因检测可及性问题可能阻碍临床应用。

本研究基于美国国家健康与营养检查调查（NHANES）数据，分析了50岁以上人群的骨质疏松症（OP）诊断趋势与处方药物成分关联。研究发现OP诊断率从1999年的9.00%升至2020年的13.23%，34种药物成分与OP显著相关，包括3种OP特异性药物和15种缺乏临床支持的成分。研究建议通过多学科协作优化药物使用策略，减少药源性骨质疏松风险。

法国眼科制药公司Nicox与日本Kowa签订重大授权协议，将新一代青光眼治疗药物NCX 470的全球开发权作价1.915亿欧元授权，协议包含750万欧元首付款及基于III期临床结果的里程碑付款，该药物作为一氧化氮供体比马前列素滴眼液已进入FDA新药审批流程，预计将显著改善全球8000万青光眼患者的治疗方案，Nicox将保留中国及东南亚市场合作方Ocumension Therapeutics的权益，并通过该交易实现财务结构优化。

该研究系统评估了钠-葡萄糖共转运蛋白2抑制剂（SGLT2i）在改善中等射血分数（HFmrEF）和保留射血分数（HFpEF）心力衰竭患者生活质量方面的效果，通过分析9项随机对照试验数据发现，SGLT2i可显著提高堪萨斯城心肌病问卷总症状评分（KCCQ-TSS）和6分钟步行距离，为指南指导的HFmrEF/HFpEF治疗提供了重要循证依据。

本文系统梳理了欧洲药品管理局儿科委员会在儿童起病型系统性红斑狼疮（cSLE）药物开发中的实践成果与挑战，重点探讨了儿科研究计划（PIP）的制定策略、成人疗效数据外推的可行性、以及新型临床试验设计的应用前景。研究指出通过随机对照试验结合药代动力学模型、强化国际协作及创新试验设计（如平台试验），可有效提升儿科药物开发效率。文章还强调了在保障患者安全的前提下，针对cSLE特有的肾脏和中枢神经系统并发症制定精准纳入标准的重要性。