Partner Therapeutics公司获得欧洲药品管理局批准IMREPLYS®（沙格司亭，rhu GM-CSF）用于治疗骨髓抑制剂量辐射暴露
重大突破
- 欧洲首个获批治疗H-ARS的药物
- 临床数据证实其显著提升存活率，加速白细胞/血小板恢复，减少感染风险
马萨诸塞州列克星敦，2025年9月9日 /PRNewswire/ -- Partner Therapeutics公司（PTx）今日宣布，欧盟委员会已批准IMREPLYS®（沙格司亭，rhu GM-CSF）在欧盟市场的销售许可。该药物与美国食品药品监督管理局（FDA）于2018年批准的LEUKINE®为相同制剂，现获批用于治疗各年龄段患者因骨髓抑制剂量辐射暴露导致的急性辐射综合征造血亚综合征（H-ARS）。该批准涵盖欧盟全境以及挪威、冰岛和列支敦士登，允许政府采购储备。
PTx健康安全与重症护理部总裁John L. McManus表示："我们感谢欧盟委员会对IMREPLYS®在欧洲市场应用的批准。面对战术核武器使用威胁和核事故后有限医疗资源环境，该药物无需辅助治疗即可直接使用的特性，标志着在应急准备和民用防护领域取得重要进展。"
审批依据
欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）于2025年6月推荐该药获批，其审批基于三项在全身照射（TBI）诱导H-ARS模型中完成的高质量动物研究。数据显示：
- 显著提升生存率
- 加速白细胞和血小板恢复
- 减少感染和败血症风险
研究模拟核事故后资源有限环境，未使用输血或抗生素治疗。
急性辐射综合征解析
H-ARS发生在全身或超过60%躯体暴露于>0.7Gy辐射剂量时，导致骨髓、脾脏等快速分裂组织损伤，引发全血细胞减少（白细胞、血小板和红细胞重度降低）。主要死亡原因包括感染、出血及急性贫血，最终导致多器官衰竭。
药物作用机制
沙格司亭是利用酵母（S. cerevisiae）表达系统生产的重组人粒细胞巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）。其通过结合靶细胞表面受体，激活信号通路促进：
- 造血祖细胞分化增殖
- 多系造血恢复（粒细胞、单核细胞、红细胞、巨核细胞）
- 免疫细胞功能激活
该药物已在美国获批用于：
- 急性髓系白血病（AML）患者化疗后感染预防
- 自体/异体骨髓移植后的造血重建
- 核辐射暴露后生存率提升
重要安全信息
禁忌症：对GM-CSF、酵母制品或药物成分过敏者禁用。
警示事项：
- 可能引发过敏反应和输注相关反应
- 与化疗/放疗联用时需间隔24小时
- 心血管疾病患者需谨慎使用
- 当中性粒细胞>20,000/mm³或白细胞>50,000/mm³时需减量或暂停
企业背景
PTx专注于开发治疗严重疾病的晚期疗法及应对全球健康安全威胁的宿主定向治疗药物。公司产品组合包括：
- 沙格司亭（欧盟：IMREPLYS®；美国：LEUKINE®；日本：SARGMALIN®）
- Zenocutuzumab-zbco（美国：BIZENGRI®）
完整处方信息请访问：www.leukine.com
产品特性摘要详见欧洲药品管理局官网。
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