环球医讯创新药物

韩国食品药品安全部宣布，以"生物：无限可能性的航行"为主题的第11届全球生物大会2025年9月3日至5日在首尔帕纳斯洲际酒店举行。本届大会汇聚约5000名监管机构、制药行业和学术界代表，设置17个专题论坛，涵盖疫苗研发、创新生物制药、药品安全管理体系等内容。韩国将借此推动国际药品监管标准协调，并通过与欧美日等监管机构的双边会谈提升本国生物医药产业的国际竞争力。

美国临床阶段生物制药公司帕尔韦拉治疗公司任命拥有25年研发经验的著名科学家大卫·奥斯本博士为首席创新官，该专家曾参与开发36种外用疗法，将领导公司QTORIN™平台的技术拓展，该平台专门针对严重罕见遗传性皮肤病开发靶向局部疗法。奥斯本博士作为Arcutis Biotherapeutics联合创始人和前首席技术官，曾主导开发FDA批准的ZORYVE®乳膏等多款皮肤科药物，其专利技术将加速QTORIN™平台第二款候选产品的问世，预计2025年底公布。

美国犹他州癌症治疗公司CancerVax宣布任命戈登·林戈尔博士担任战略顾问，该公司正在开发通过激活免疫系统识别并攻击癌细胞的突破性通用癌症治疗平台。林戈尔博士拥有超过40年生物医学研究和企业领导经验，曾主导多家生物科技公司创立并成功开发血脑屏障药物递送系统等创新技术。CancerVax核心技术可通过基因层面检测癌细胞并将其伪装成麻疹等病毒触发免疫反应，目前已在体外实验中取得重大进展。

本文总结了2025年8月美国FDA批准的三项重要肿瘤治疗方案：多达维普龙用于H3K27M突变型弥漫中线胶质瘤，宗格替尼用于HER2 TKD突变型非鳞状非小细胞肺癌，以及3个月剂型的醋酸亮丙瑞林用于晚期前列腺癌。每项批准均基于临床试验数据，并附有专家评论。多达维普龙在50例患者中实现22%客观缓解率，宗格替尼对未接受过HER2靶向治疗患者达75%缓解率，3个月亮丙瑞林制剂实现97.9%睾酮抑制达标率。这些批准体现了生物标志物检测对精准治疗的重要性，并为特定癌症患者群体提供新疗法。

日本Medipal控股与JCR制药达成关于治疗GM2神经节苷脂沉积病的创新疗法JR-479的全球授权及日本共同开发合作协议。该药物基于JCR专利的J-Brain Cargo®平台研发，旨在突破血脑屏障治疗超罕见溶酶体贮积症，目前全球尚无获批疗法。根据协议，Medipal获得除日本外的全球权益，日本市场则由双方共同开发。双方已将此次合作纳入2025财年合并预测。

韩国食品药品安全部于2025年9月3日宣布全球生物大会2025正式开幕。本届大会以"生物：开拓无限可能"为主题，汇聚全球5000名监管机构、药企及学界代表，通过17个主题论坛探讨疫苗研发、下一代生物制药技术、监管科学创新等关键议题。韩国食品药品安全部将与欧洲药品管理局等国际机构开展双边会议，推进全球监管协调。会议期间还将举办生物青年导师计划，为下一代生物技术人才提供指导。

南卡罗来纳医科大学研究人员开发出靶向头颈癌线粒体代谢的新药LCL768。该化合物通过提升癌细胞线粒体内的C18-神经酰胺水平，触发线粒体自噬并耗尽富马酸，双管齐下摧毁癌细胞能量系统。在小鼠模型和患者来源的类器官实验中，药物显著抑制肿瘤生长且对健康组织无明显毒性，为化疗耐药型癌症提供潜在治疗方案。

欧洲药品管理局（EMA）授予MCO-010五项视网膜变性疾病孤儿药认定，美国食品药品监督管理局（FDA）授予其针对Stargardt病的再生医学先进疗法（RMAT）指定。该基因非依赖性疗法通过单次玻璃体内注射激活视网膜双极细胞，可恢复色素性视网膜炎、Stargardt病及地理萎缩患者视力，无需基因检测或手术。已完成的II期临床试验显示积极疗效，计划2025年启动III期试验。

美国FDA批准上海复宏汉霖与欧加农研发的Bildyos和Bilprevda两种地诺单抗生物类似药，用于治疗骨质疏松及癌症相关骨病，标志着该类药物第五对产品上市。该药物通过抑制破骨细胞活性改善骨代谢，适用于绝经后女性骨折高风险患者、激素治疗导致骨量流失患者及骨转移癌等多种适应症，其上市将显著提升治疗可及性并降低医疗成本。

英国大规模真实世界研究证实，超重或肥胖成年人在确诊新冠后早期使用糖尿病药物二甲双胍，可使一年后长新冠风险降低36%。研究基于62万感染者的医疗数据，发现二甲双胍的抗炎特性可能通过降低心血管疾病等并发症风险起效，但建议需开展更多随机对照试验验证其因果关系。