环球医讯创新药物

本文汇总了2021年9月美国食品药品监督管理局在神经学领域的多项重要行动，包括批准新型偏头痛治疗药物INP104、宣布ALS治疗药物AMX0035的新药申请计划、启动脊髓性肌萎缩症更高剂量nusinersen的3b期研究、为ALS疗法CNM-Au8启动第二个扩大准入计划、开始阿尔茨海默病治疗药物lecanemab的滚动申请、提交芬氟拉明用于Lennox-Gastaut综合征的补充申请，以及批准atogepant用于预防发作性偏头痛。这些进展代表了神经疾病治疗领域的重要突破，为多种神经系统疾病的患者带来了新的治疗希望和选择，体现了现代医学在神经病学研究和药物开发方面的持续进步，显著推动了中枢神经系统疾病治疗方案的创新与发展。

本文深入分析HIV疫情在黑人和拉丁裔社区持续恶化的严峻形势，指出尽管抗逆转录病毒疗法和暴露前预防用药等医学突破已使HIV成为可预防可治疗的疾病，但检测、预防资源获取的严重不平等导致这些群体新发感染率居高不下。文章强调联邦预算削减可能摧毁数十年防疫成果，呼吁医疗工作者、社区领袖及公众共同消除污名化障碍，通过文化适配的健康教育和政策倡导，确保PrEP等关键预防手段的公平可及，从而实现在本世代终结HIV疫情的全球目标。

百时美施贵宝宣布从内部研发管线中移除两个临床项目，分别源自2023年收购Mirati Therapeutics获得的SOS1抑制剂MRTX0902及与英国生物技术公司Exscientia（现已合并为Recursion）合作开发的PKC-θ抑制剂EXS4318。此举发生在公司首席医学官交接及推进年度15亿美元成本节约计划的关键时期，移除的项目涉及非小细胞肺癌、结直肠癌及实体瘤治疗领域，其中MRTX0902曾计划在2026年中取得关键数据，而EXS4318作为免疫学领域的同类首创药物正处于人体试验阶段，反映了该公司对研发管线进行战略聚焦的最新动向。

在AMCP Nexus 2025会议上，专家们探讨了通过创新支付模式和综合性医疗补助方法改善GLP-1受体激动剂在肥胖治疗中的获取与效果。Jane F. Barlow博士指出GLP-1药物在肥胖治疗中具有变革性潜力，市场规模预计2030年达1000亿美元；Gail Ryan药剂师强调支付方需平衡短期成本与长期价值，建议采用风险分担和订阅式协议等创新支付模式；密苏里州医疗补助部门的Joshua Moore药剂师分享了该州采用生物物理和心理社会支持、医护人员教育及减少行政障碍的综合方法，已使14000多名患者受益，成功标准将通过长期心血管事件和手术减少来衡量。

针对干燥综合征的新型B细胞靶向生物制剂伊纳鲁单抗在两项III期临床试验中成功通过关键疗效验证，其通过耗竭并抑制B细胞活性显著改善疾病活动指数，虽对基础唾液流速较低患者的分泌功能提升有限，但整体安全性和有效性获得认可，该成果不仅有望填补干燥综合征治疗空白，还将推动B细胞靶向疗法在系统性红斑狼疮、狼疮性肾炎等十余种自身免疫疾病中的应用拓展，诺华公司计划于明年提交上市申请。

荷兰莱顿大学研究人员开发了一种创新药物筛选方法，采用质谱技术取代传统DNA标签，能够快速筛选数十万种分子。该方法克服了DNA编码库的局限性，避免了DNA标签对分子结合的干扰，可识别针对癌症相关蛋白的强效纳摩尔级结合物，使药物研发过程更快速、经济且易于获取，有望让更多学术实验室参与早期药物研发，为攻克疑难疾病提供全新途径，显著提升药物发现效率与化学多样性。

全球制药巨头诺和诺德与辉瑞就美国生物技术公司梅特瑟拉展开激烈竞标，争夺能预防"奥希美克面容"的减肥药物。该药物基于胰淀素激素研发，有望帮助患者在快速减重过程中避免面部肌肉流失，解决现有减肥药导致的憔悴面容问题。随着减肥药物需求激增，各大药企加速布局创新疗法，包括长效注射剂和口服药研发，以期在肥胖治疗市场占据优势，同时应对肌肉流失等健康隐患。

美国食品药品监督管理局（FDA）正与多家权威机构开展深度合作研究，重点针对复方药品的安全性与临床效用进行系统性评估，包括生物同质性激素疗法、外用止痛药膏成分及自闭症谱系障碍患者用药等关键领域，通过整合美国国家科学工程医学研究院（NASEM）和监管科学与创新卓越中心（CERSI）的研究数据，旨在提升公众对复方药品风险的认知水平，优化原料药使用政策，并为临床实践提供循证依据，该系列研究对保障特殊患者群体用药安全具有重大公共卫生意义。

美国肿瘤学网络与麦克森公司合作，通过Genospace平台和精准护理伙伴计划等先进技术，正在彻底改变社区肿瘤学实践中的精准医学决策流程。该网络支持3300名独立执业医生，利用iKnowMed电子病历系统实现生物标志物检测无缝整合，使研究护士能自动识别适合临床试验的患者，将入组时间大幅缩短。面对61%的FDA新批准肿瘤药物为靶向疗法的趋势，该网络通过中央筛选服务和分子肿瘤委员会远程会诊，确保患者在家附近就能获取尖端癌症治疗，同时积极解决报销挑战，推动癌症治疗向高度个性化方向发展，显著提升治疗精准度和患者可及性。

最新研究表明，脂质体递送系统能显著提升维生素C的生物利用度，相较于传统形式改善了药代动力学和组织吸收效率。该技术通过磷脂囊泡保护维生素C免受胃肠道降解，促进更有效的吸收过程，临床数据显示可使血清维生素C水平提高约55%，抗氧化能力提升2-3倍。尽管脂质体维生素C的长期临床益处仍在研究中，但这一突破为营养补充提供了新选择，药房专业人士需评估科学证据，权衡成本、质量变异性等因素，为患者提供基于证据的个性化营养建议，同时强调配方优化对营养补充效果的重要性。