立即发布：2026年6月30日
美国食品药品监督管理局（FDA）今日批准了Tregzi，这是首个基于调节性T细胞（Treg）的免疫疗法，用于改善接受异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的成年血癌患者的慢性移植物抗宿主病（GVHD）无生存期。它代表了对某些高风险血癌成年患者进行异基因造血干细胞移植的一种新方法。它解决了移植中的一个重要未满足需求，在移植过程中，治愈癌症往往只是挑战的一部分；避免慢性GVHD对长期预后同样重要。
Tregzi利用从密切匹配的供体血液中收集的干细胞和免疫细胞，帮助身体对抗癌症，同时降低一种称为慢性GVHD的严重并发症的风险——这是一种当移植的供体血细胞攻击患者身体时可能发生的状况。患者在接受骨髓或干细胞移植前会接受化疗以准备身体，然后接受此治疗。
"对于需要干细胞移植的血癌患者来说，慢性移植物抗宿主病长期以来一直是人们最担心且难以预防的并发症之一，"生物制品评价与研究中心（CBER）代理主任Karim Mikhail，药学学士，理学硕士表示。"今日的批准提供了一种真正的新方法，可以帮助重建免疫系统，同时大幅降低这种风险，并反映了细胞疗法能为患者带来的希望。"
Tregzi是一种源自供体的细胞免疫疗法，由三种细胞成分组成：纯化的造血干细胞和祖细胞（HSPCs）、Treg细胞和常规T（Tcon）细胞，均来源于8/8 HLA匹配的亲属或非亲属供体的动员外周血。Treg细胞是一种帮助调节免疫反应并维持免疫耐受的免疫细胞。Tregzi旨在减少患者造血和免疫系统重建过程中的慢性GVHD风险。
Tregzi的安全性和有效性通过PRECISION-T临床试验得到证实，在该试验中，187名患有血癌（包括急性白血病和骨髓增生异常综合征）的成年患者被随机分配接受Tregzi或标准干细胞移植。主要终点是慢性GVHD无生存期，定义为从HSCT到第0天后两年内因任何原因死亡或首次出现中度或重度cGVHD的最早时间。接受Tregzi的患者在慢性GVHD无生存率方面取得了显著更高的结果。在一年时，78%的接受Tregzi的患者达到了这一结果，而接受标准移植的患者为38.4%。考虑到死亡作为竞争风险，接受Tregzi的患者中12.6%在一年内发展为严重的慢性GVHD，而接受标准移植的患者为44%。这项随机对照试验高度有说服力且内部一致的结果表明在目标人群中具有临床益处。FDA审查了该试验结果，确定Tregzi的益处大于其风险。
观察到的Tregzi副作用通常与接受干细胞移植的患者预期的一致——最常见的是感染。在Tregzi输注过程中没有患者出现严重反应，在研究期间也没有观察到移植物失败病例。患者和医疗保健专业人员应查看完整的处方信息以获取完整的安全信息。
该申请获得了孤儿药和再生医学高级疗法的认定。
FDA已批准Orca Biosystems, Inc.的Tregzi。
背景信息
FDA是美国卫生与公众服务部下属的一个机构，通过确保人类和兽用药物、疫苗和其他供人类使用的生物制品以及医疗器械的安全性、有效性和安全性来保护公众健康。该机构还负责保障我国食品供应、化妆品、膳食补充剂、辐射发射电子产品的安全性和安全性，并监管烟草产品。
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