环球医讯创新药物

QTX153是一种新型HDAC6抑制剂，在Rett综合征的临床前模型中显著逆转症状，突破血脑屏障限制，为该罕见病的治疗带来新希望，目前正向临床试验迈进。

本文探讨了AI和基于物理学的计算方法如何共同推动针对G蛋白偶联受体（GPCRs）的药物发现，特别是在结构预测、配体优化和虚拟筛选中的应用，并强调了这些技术的潜力与挑战，为未来的药物研发提供了重要参考。

美国食品药品监督管理局(FDA)任命拥有斯坦福大学医学背景的生物技术行业资深人士George Tidmarsh接任药物评估与研究中心(CDER)主任。该机构负责审批超过90%的新药申请，在前任负责人退休及健康与公众服务部长罗伯特·F·肯尼迪小推行改革的背景下，Tidmarsh将面临加速审批程序改革和处方药广告监管等重大挑战。其此前对百健阿尔茨海默病药物Aduhelm加速审批的批评态度，以及要求暂停赛诺菲杜氏肌营养不良症治疗药物Elevidys发货的决定，已引发行业关注。

美国FDA授予FF-10832（脂质体吉西他滨）治疗胆管癌的孤儿药资格，为这一侵袭性恶性肿瘤提供了潜在更有效的治疗选择，该药物通过改善药物递送和延长半衰期来提升疗效并可能降低毒性，目前正在进行相关临床试验以评估其安全性和有效性。

Kalvista制药公司的口服药Ekterly（科学名为sebetralstat）在经历“资源限制”导致的延迟后，终于获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗遗传性血管性水肿（HAE），这是首个针对该疾病的口服药物，预计每年在美国销售额可达6亿美元。

蒙特雷理工学院（Tec de Monterrey）与墨西哥国立自治大学（UNAM）合作，在墨西哥城成立制药开发部门，旨在通过应用研究和公私合作推动制药行业发展，应对老龄化、长寿、精准医疗和慢性退行性疾病等关键健康挑战。

Vanderbilt大学医学中心的Carrie Kitko博士分享了她的研究结果，表明无论之前接受过何种治疗，axatilimab在慢性移植物抗宿主病（GVHD）患者中均能保持较高的应答率，并强调需进一步探索联合疗法以优化治疗策略。

PulseSight Therapeutics公司宣布其针对干性年龄相关性黄斑变性（AMD）和地图样萎缩（GA）的基因疗法PST-611进入I期临床试验，该疗法通过表达转铁蛋白恢复视网膜铁平衡，有望为全球两亿患者带来突破性治疗。

本文探讨了利用动物毒素进行药物发现的潜力，包括其作为生物探针、抗感染剂、害虫与寄生虫治疗等多领域应用，并介绍了全球研究人员如何将这些天然毒液转化为造福人类的工具，展示了从新型药物到分子工具的多样化研究方向。

研究表明，晚期黑色素瘤的免疫治疗或许无需持续两年，一年疗程可能已足够，但仍需更多数据支持。这一发现挑战了当前的两年标准治疗方案，并引发了对最佳治疗时长的进一步探讨。