为创新融资：新型适应性平台试验基金提案为ALS药物开发提供新模式
麻省理工学院、麻省总医院等机构的研究人员提出了一种基于特许权使用费的新型投资模式，用于资助渐冻症（ALS）药物的适应性平台临床试验，旨在突破“死亡之谷”，加速ALS及其他严重疾病疗法的开发进程。该模型被称为“适应性特许权基金”（FAR），结合了适应性平台试验的效率优势与创新的投资结构，为生物医药与资本市场之间搭建了桥梁。
环球医讯创新药物
- 创新化合物增强细胞抗病毒能力麻省理工学院与合作机构的研究人员发现了一类新型抗病毒化合物，这类化合物能够激活人体细胞的综合应激反应通路，从而增强细胞对抗包括呼吸道合胞病毒（RSV）、疱疹病毒和寨卡病毒在内的多种病毒感染的能力。实验显示这些化合物在动物模型中有效减少疱疹病毒感染，未来有望开发为广谱抗病毒药物。
- 韩国团队报告一站式癌症纳米药物在临床前研究中取得进展韩国标准科学研究院（KRISS）研发出一种新型纳米材料，能够同时检测和治疗癌症。这种金-铁-金三明治结构的纳米粒子在小鼠实验中实现了实时肿瘤成像，并通过热疗、化学反应和免疫系统激活进行靶向治疗，为癌症治疗提供了全新的多功能解决方案。
- 孕妇接种疫苗可“显著”降低婴儿感染风险一项由爱丁堡大学联合领导的研究表明，孕妇接种呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗可以显著降低婴儿因严重肺部感染而住院的风险，疫苗接种可使住院率降低72%。研究人员建议孕妇尽早接种疫苗以获得最佳保护效果。
- 最有效的糖尿病药物尚未惠及足够患者加州大学旧金山分校的一项分析发现，新一代更有效的糖尿病药物仅惠及一小部分根据新指南应被推荐使用的患者。尽管这类药物在2014至2022年间使用率有所上升，但截至2022年，仅20%的2型糖尿病患者在确诊一年内接受了GLP-1类药物治疗，而使用SGLT2类药物的患者比例甚至不到15%。研究指出，高昂的价格和医生认知不足是主要原因。
- 新疗法在缓解镰状细胞病并发症方面展现潜力镰状细胞病（SCD）可能引发急性胸部综合征（ACS），这是导致SCD患者死亡的重要原因。麻省总医院布里格姆团队最新研究揭示了ACS患者体内激活的关键免疫通路，并提出可能的治疗靶点。通过抑制补体系统，研究人员在动物模型中成功减少红细胞破裂并预防ACS发生，为开发创新治疗策略提供了科学依据。
- 监管动态追踪：GSK的Blenrep获欧盟多发性骨髓瘤批准GSK的Blenrep在经历美国FDA决策延迟后，获得欧盟批准，用于治疗至少接受过一线治疗的多发性骨髓瘤患者。同时，欧盟委员会批准了强生Darzalex的新适应症，以及Ipsen的Cabometyx在胰腺和胰外神经内分泌肿瘤的适应症。罗氏的Itovebi联合疗法在欧洲获得批准，Vertex的Alyftrek也获得了加拿大监管机构的批准。
- 新药获批人群可能比试验人群更广泛一项横断面研究显示，在美国和欧洲，新药获批标签人群总体上比试验人群更广泛。患者适应性类别最常显示出更广泛的标签人群，其次是疾病严重程度。这项研究强调了持续进行药品获批后监测以确保其安全性和有效性的必要性。
- 减肥注射剂或可帮助减掉肌肉内脂肪并增强运动表现一项新研究挑战了减肥注射剂会减少肌肉质量的普遍观点，指出名为Mounjaro的注射剂不仅能避免这一副作用，还可能减掉肌肉内的脂肪，从而提升运动表现。研究人员来自格拉斯哥大学，他们分析了200多人的身体成分变化，发现使用Mounjaro的人群在减重过程中肌肉流失量与其他减重方式相当，但肌肉内脂肪减少更为显著。
- 科学家发现一种古老的驱虫药可减少疟疾传播科学家发现，一种古老的驱虫药伊维菌素（Ivermectin）可用于减少肯尼亚最受影响地区的疟疾传播，该药物通过大规模给药，显著降低了疟疾感染率，为现有疟疾控制策略提供了补充。
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